Gia tộc Trump mở chiến dịch thâu tóm bitcoin tại châu Á
SAN DIEGO - Regulus Therapeutics Inc. (NASDAQ: RGLS), một công ty dược phẩm sinh học hiện đang giao dịch ở mức 1,17 đô la mỗi cổ phiếu, hôm nay đã công bố những tiến bộ lâm sàng và quy định đáng kể trong chương trình Bệnh thận đa nang trội nhiễm sắc thể thường (ADPKD). Theo dữ liệu của InvestingPro , trong khi công ty duy trì vị thế thanh khoản mạnh mẽ với tỷ lệ thanh toán hiện tại là 14,14, công ty phải đối mặt với những thách thức ngắn hạn với tỷ lệ đốt tiền mặt tăng tốc. Công ty đã báo cáo kết quả tạm thời tích cực từ nhóm thứ tư của nghiên cứu Liều tăng dần Giai đoạn 1b đối với thuốc nghiên cứu farabursen và một cuộc họp kết thúc giai đoạn 1 thành công với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA).
Thử nghiệm giai đoạn 1b, được kiểm soát giả dược và mù đôi, đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp, dược động học và dược lực học của farabursen ở bệnh nhân trưởng thành mắc ADPKD. Trong nhóm thuần tập mới nhất, 26 đối tượng đã nhận được liều 300 mg farabursen cách tuần trong ba tháng. Dữ liệu hiệu quả tạm thời từ 14 đối tượng đầu tiên cho thấy đáp ứng liều cơ học và giảm tốc độ tăng trưởng của tổng thể tích thận được điều chỉnh chiều cao (htTKV), một thước đo quan trọng về sự tiến triển của bệnh. Dữ liệu an toàn đầy đủ từ tất cả các đối tượng chỉ ra rằng thuốc được dung nạp tốt.
Vào tháng 12 năm 2024, Regulus đã liên kết với FDA về các thành phần của thiết kế thử nghiệm Giai đoạn 3, có khả năng dẫn đến Phê duyệt nhanh. Nghiên cứu quan trọng này sẽ bao gồm một liều hoạt tính duy nhất và giả dược, được sử dụng cách tuần một lần với sơ đồ ngẫu nhiên 2: 1 và sẽ tập trung vào điểm cuối htTKV 12 tháng để phê duyệt nhanh và điểm cuối tỷ lệ lọc cầu thận ước tính (eGFR) trong 24 tháng để được phê duyệt đầy đủ.
Tiến sĩ Preston Klassen, Chủ tịch và Trưởng bộ phận Nghiên cứu & Phát triển tại Regulus, nhấn mạnh kết quả thử nghiệm là mở rộng hiểu biết về những lợi ích tiềm năng của cách tiếp cận của họ trong việc điều trị ADPKD, một tình trạng có nhu cầu y tế cao chưa được đáp ứng. Tiến sĩ Alan Yu từ Trung tâm Y tế Đại học Kansas cũng ghi nhận những kết quả đầy hứa hẹn từ Nhóm 4, xác nhận tác động của farabursen đối với nồng độ polycystin và tốc độ tăng trưởng thể tích thận.
Giám đốc điều hành Jay Hagan bày tỏ sự khích lệ bởi phản hồi của FDA và kết quả tạm thời, củng cố niềm tin của công ty về tiềm năng điều trị ADPKD của farabursen. Regulus có kế hoạch đưa farabursen thành một nghiên cứu quan trọng vào cuối năm nay.
ADPKD là một trong những rối loạn đơn gen phổ biến nhất ở người và là nguyên nhân hàng đầu gây ra bệnh thận giai đoạn cuối. Farabursen, nhắm mục tiêu miR-17 với phơi nhiễm thận ưu tiên, đã cho thấy những cải thiện về chức năng thận, kích thước và mức độ nghiêm trọng của bệnh trong các mô hình tiền lâm sàng. Thuốc đã được dung nạp tốt và không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào được báo cáo trong các nghiên cứu.
Bài viết này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Regulus Therapeutics Inc. Với vốn hóa thị trường là 76,64 triệu đô la và beta là 1,6, cổ phiếu của công ty đã cho thấy sự biến động đáng kể. Người đăng ký InvestingPro có thể truy cập 10+ ProTips bổ sung và các chỉ số tài chính toàn diện để đánh giá tốt hơn cơ hội công nghệ sinh học mới nổi này. Nhận thông tin chi tiết về điểm sức khỏe tài chính của công ty là 2.01 (FAIR) và phân tích của chuyên gia để cung cấp thông tin cho các quyết định đầu tư của bạn.
Trong một tin tức gần đây khác, Regulus Therapeutics đã trở thành chủ đề của sự chú ý đáng kể của các nhà phân tích. Jones Trading đã khẳng định xếp hạng Mua đối với công ty, dự đoán nghiên cứu quan trọng và công bố dữ liệu liều cố định vào năm 2025. Công ty duy trì mục tiêu giá ổn định là 8,00 đô la đối với cổ phiếu Regulus, làm nổi bật nhu cầu chưa được đáp ứng cao đang diễn ra trong thị trường bệnh thận đa nang trội nhiễm sắc thể thường (ADPKD). Các công ty phân tích khác, chẳng hạn như H.C. Wainwright và Canaccord Genuity, cũng đã duy trì xếp hạng Mua đối với Regulus Therapeutics, cho thấy sự tin tưởng vào các dự án đang diễn ra của công ty.
Regulus Therapeutics gần đây đã nhận được giấy phép độc quyền từ Hệ thống Đại học Texas cho các bằng sáng chế và công nghệ nhằm điều trị ADPKD. Thỏa thuận này bao gồm các khoản thanh toán ban đầu, các khoản thanh toán quan trọng cho các thành tựu lâm sàng, quy định và thương mại, cũng như tiền bản quyền theo cấp độ đối với doanh thu ròng của các sản phẩm được cấp phép. Ứng cử viên lâm sàng của công ty RGLS8429, được phát triển cho ADPKD, đang theo lịch trình cho cuộc họp Kết thúc Giai đoạn 1 với FDA vào cuối năm 2024, với kế hoạch bắt đầu một nghiên cứu quan trọng vào năm 2025.
Trong số những phát triển gần đây khác, Regulus Therapeutics đã tiết lộ các kết quả thăm dò bổ sung từ nghiên cứu giai đoạn 1b của RGLS8429, điều này liên tục tác động đến tổng thể tích thận được điều chỉnh chiều cao ở các nhóm có nguy cơ cao. Công ty cũng dự kiến sẽ công bố dữ liệu Giai đoạn 1 liều cố định vào đầu năm 2025. Về mặt tài chính, Regulus được cho là có dự trữ tiền mặt là 87,3 triệu đô la, dự kiến sẽ tài trợ cho các hoạt động trong nửa đầu năm 2026.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.