NAM SAN FRANCISCO, Calif. - Quince Therapeutics, Inc. (NASDAQ: QNCX) đã công bố dữ liệu từ thử nghiệm lâm sàng ATTeST Giai đoạn 3, cho thấy hồ sơ an toàn thuận lợi và tác động tích cực ở một nhóm nhỏ bệnh nhân mắc Ataxia-Telangiectasia (A-T), đặc biệt là ở trẻ em từ sáu đến chín tuổi. Nghiên cứu, được công bố trên The Lancet Neurology, có sự tham gia của 175 người tham gia trên 22 tổ chức học thuật trải dài trên năm châu lục.
Thử nghiệm nhằm đánh giá tính an toàn và hiệu quả của EryDex, một phương pháp điều trị đóng gói dexamethasone natri phosphate trong hồng cầu tự thân, cho bệnh nhân A-T. Kết quả cho thấy không có lo ngại nghiêm trọng về an toàn thường liên quan đến việc sử dụng corticosteroid mạn tính, chẳng hạn như tăng đường huyết hoặc tăng huyết áp. Mặc dù điểm cuối hiệu quả chính, dựa trên Thang đánh giá mất điều hòa hợp tác quốc tế (mICARS) đã sửa đổi, không cho thấy ý nghĩa thống kê trong dân số nói chung, giảm đáng kể các triệu chứng thần kinh đã được quan sát thấy trong dân số theo giao thức và trong nhóm nhỏ bệnh nhân trẻ tuổi được chỉ định trước.
Nghiên cứu NEAT, một thử nghiệm giai đoạn 3 quan trọng hiện đang ghi danh bệnh nhân, tiếp tục điều tra các tác động thần kinh của EryDex. Được thực hiện theo thỏa thuận Đánh giá Giao thức Đặc biệt với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), Quince đặt mục tiêu ghi danh khoảng 86 bệnh nhân từ sáu đến chín tuổi và khoảng 20 bệnh nhân từ mười tuổi trở lên. Kết quả hàng đầu dự kiến vào quý IV/2025, với các đệ trình quy định tiềm năng vào năm 2026, giả định kết quả tích cực.
A-T là một rối loạn thoái hóa thần kinh di truyền hiếm gặp, không có phương pháp điều trị được phê duyệt cho đến nay. Nó được đặc trưng bởi sự suy giảm thần kinh tiến triển, dẫn đến bệnh nhân thường phải ngồi xe lăn ở tuổi thiếu niên. Tuổi thọ trung bình cho những người bị ảnh hưởng là khoảng 25 đến 30 năm.
Quince Therapeutics, một công ty công nghệ sinh học giai đoạn cuối tập trung vào các bệnh hiếm gặp, đang tận dụng công nghệ đóng gói thuốc nội bào tự thân độc quyền cho Hệ thống EryDex, nhằm giảm thiểu tác dụng phụ liên quan đến điều trị corticosteroid mãn tính.
Thông tin trong bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Quince Therapeutics.
Trong các tin tức gần đây khác, Quince Therapeutics, Inc. phải đối mặt với khả năng hủy niêm yết khỏi The Nasdaq Global Select Market do không đáp ứng yêu cầu giá thầu tối thiểu. Công ty dược phẩm sinh học đã được cho đến ngày 17 tháng 12 năm 2024, để lấy lại sự tuân thủ và Nasdaq thành công, có thể xem xét chuyển li Nasdaq của mình sang Thị trường vốn Nasdaq, nơi cung cấp thêm 180 ngày để tuân thủ. Khả năng của công ty để đáp ứng các tiêu chí niêm yết liên tục của Nasdaq hoặc đảm bảo gia hạn là không chắc chắn.
Ngoài ra, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp chỉ định Fast Track cho Hệ thống EryDex của Quince Therapeutics, một phương pháp điều trị Ataxia-Telangiectasia (A-T), một bệnh nhi hiếm gặp. Sự phát triển này, dựa trên dữ liệu từ một nghiên cứu Giai đoạn 3 trước đó, đánh dấu một cột mốc pháp lý quan trọng đối với công ty. Quince hiện đang ghi danh những người tham gia vào phòng khám NEAT Giai đoạn 3 toàn cầu Nasdaq al để đánh giá thêm tác dụng thần kinh của EryDex ở bệnh nhân A-T Nasdaq br>
Những phát triển này là một phần của các sự kiện gần đây liên quan đến Quince Therapeutics, với khả năng hủy niêm yết Nasdaq và chỉ định FDA Fast Track cho EryDex là những điểm nổi bật chính. Công ty tiếp tục khám phá các lựa chọn để giải quyết việc không tuân thủ Nasdaq và đang tích cực thúc đẩy thử nghiệm lâm sàng cho EryDex.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Quince Therapeutics (NASDAQ: QNCX) tiếp tục khám phá các lựa chọn điều trị Ataxia-Telangiectasia với Hệ thống EryDex của họ, sức khỏe tài chính và hiệu suất cổ phiếu của công ty cung cấp một bối cảnh rộng lớn hơn cho các nhà đầu tư. Tính đến mười hai tháng cuối cùng tính đến quý 1 năm 2024, Quince Therapeutics nắm giữ vốn hóa thị trường là 23.76 triệu đô la, phản ánh quy mô của công ty trong ngành công nghệ sinh học. Bất chấp những thách thức phải đối mặt trong các thử nghiệm lâm sàng, bảng cân đối kế toán của công ty cho thấy vị thế của sức mạnh thanh khoản, với dự trữ tiền mặt vượt quá nợ, đây là một dấu hiệu đáng khích lệ cho các bên liên quan và các nhà đầu tư tiềm năng xem xét khả năng tồn tại lâu dài của công ty.
Về mặt hiệu suất, cổ phiếu đã trải qua một đợt suy thoái đáng kể, với tổng lợi nhuận giá là -56,72% so với năm ngoái và hiện đang giao dịch gần mức thấp nhất trong 52 tuần. Điều này có thể gợi ý một điểm vào cho các nhà đầu tư, vì cổ phiếu có thể bị định giá thấp; ước tính Giá trị hợp lý của InvestingPro đứng ở mức 1,01 đô la, cao hơn đáng kể so với giá đóng cửa trước đó là 0,55 đô la. Ngoài ra, Chỉ số sức mạnh tương đối (RSI) chỉ ra rằng cổ phiếu đang ở trong vùng quá bán, điều này có thể thu hút các nhà giao dịch đang tìm kiếm sự phục hồi tiềm năng.
Các nhà đầu tư nên nhận thức được những thách thức của công ty, chẳng hạn như nhanh chóng đốt cháy tiền mặt và tỷ suất lợi nhuận gộp yếu, đây là những yếu tố quan trọng cần xem xét khi đánh giá triển vọng tương lai của công ty. Quince Therapeutics không trả cổ tức, điều này phổ biến trong số các công ty công nghệ sinh học tập trung vào tăng trưởng tái đầu tư thu nhập vào nghiên cứu và phát triển.
Đối với những người tìm kiếm phân tích chi tiết hơn và hiểu biết thêm, InvestingPro cung cấp danh sách toàn diện 15 Mẹo InvestingPro cho Quince Therapeutics, cung cấp thông tin chi tiết hơn về sức khỏe tài chính, hiệu suất cổ phiếu và cơ hội đầu tư tiềm năng của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.