GERMANTOWN, Md. - Precigen, Inc. (NASDAQ: PGEN), một công ty dược phẩm sinh học, hôm nay đã công bố kết quả tích cực từ một nghiên cứu quan trọng giai đoạn 1/2 của sản phẩm liệu pháp gen của mình, PRGN-2012. Nghiên cứu, đánh giá tính an toàn và hiệu quả của việc điều trị ở bệnh nhân u nhú đường hô hấp tái phát (RRP), đã đáp ứng các điểm cuối chính của nó.
Liệu pháp điều tra đã dẫn đến 51% người tham gia trải qua phản ứng hoàn toàn, có nghĩa là họ không cần phẫu thuật RRP trong 12 tháng sau khi điều trị. Ngoài ra, 86% bệnh nhân thấy giảm các can thiệp phẫu thuật so với năm trước khi nhận PRGN-2012. Số ca phẫu thuật trung bình giảm từ bốn ca tiền điều trị xuống còn 0 ca sau điều trị.
PRGN-2012 cũng được báo cáo là dung nạp tốt, không có độc tính giới hạn liều hoặc các tác dụng phụ liên quan đến điều trị lớn hơn Độ 2. Hơn nữa, việc điều trị có liên quan đến những cải thiện đáng kể về điểm số Derkay, đo lường mức độ nghiêm trọng của RRP và điểm chất lượng cuộc sống giữa những người đáp ứng hoàn toàn.
RRP là một bệnh hiếm gặp được đặc trưng bởi sự phát triển của các khối u lành tính trong đường hô hấp, gây ra bởi papillomavirus ở người (HPV) loại 6 hoặc 11. Tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại bao gồm các ca phẫu thuật lặp đi lặp lại, không có liệu pháp điều trị nào được FDA chấp thuận. PRGN-2012, nếu được chấp thuận, có tiềm năng là lựa chọn điều trị đầu tiên như vậy.
Thiết kế của nghiên cứu bao gồm một đoàn hệ leo thang liều ban đầu, sau đó là một nhóm lớn hơn nhận được liều Giai đoạn 2 được khuyến cáo thông qua tiêm dưới da. Việc điều trị gây ra phản ứng tế bào T đặc hiệu HPV 6/11, với sự mở rộng lớn hơn của các tế bào T đặc hiệu HPV ngoại vi ở những người đáp ứng so với những người không đáp ứng.
Công ty có kế hoạch thảo luận về những kết quả này với FDA như một phần của việc đệ trình Đơn xin cấp phép sinh học theo lộ trình phê duyệt nhanh, dự kiến vào nửa cuối năm 2024. Precigen cũng đang chuẩn bị cho một sự ra mắt thương mại tiềm năng vào năm 2025, đang chờ phê duyệt.
Thông báo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Precigen, Inc. Các kết quả chi tiết đã được trình bày tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Ung thư lâm sàng Hoa Kỳ (ASCO) và sẽ được thảo luận thêm trong một sự kiện webcast của công ty.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Precigen, Inc. (NASDAQ: PGEN) chia sẻ kết quả đầy hứa hẹn từ nghiên cứu quan trọng của mình, quan điểm tài chính của công ty bổ sung thêm một lớp cân nhắc khác cho các nhà đầu tư. Theo dữ liệu gần đây của InvestingPro, vốn hóa thị trường của Precigen ở mức 366,77 triệu USD, phản ánh định giá hiện tại của thị trường đối với công ty.
Mặc dù kết quả lâm sàng tích cực, các chỉ số tài chính của công ty cho thấy một số thách thức. Biên lợi nhuận gộp của công ty trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024 đáng chú ý là âm ở mức -935,91%, cho thấy chi phí lớn hơn đáng kể so với doanh thu trong giai đoạn này. Hơn nữa, công ty đã trải qua sự sụt giảm doanh thu đáng kể 76,6% trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024.
Trong bối cảnh của những kết quả tài chính này, hai Mẹo InvestingPro nêu bật những cân nhắc quan trọng đối với các nhà đầu tư. Thứ nhất, Precigen nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này có thể cung cấp một số linh hoạt tài chính trong ngắn hạn. Tuy nhiên, công ty cũng đang nhanh chóng đốt tiền mặt, điều này có thể làm dấy lên lo ngại về tính bền vững tài chính dài hạn, đặc biệt là khi nó chuẩn bị cho các nỗ lực thương mại hóa tiềm năng.
Các nhà đầu tư quan tâm đến phân tích sâu hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tương lai của Precigen có thể tìm thấy những hiểu biết bổ sung về InvestingPro. Hiện tại có thêm 9 Mẹo InvestingPro có sẵn cho PGEN tại https://www.investing.com/pro/PGEN. Những lời khuyên này có thể cung cấp hướng dẫn có giá trị về việc liệu những thành công lâm sàng hiện tại của công ty có thể chuyển thành lợi ích tài chính hay không. Đối với những người đang cân nhắc đăng ký InvestingPro , hãy sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.