DURHAM, NC - Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ: DTIL), một công ty chỉnh sửa gen, đã tiết lộ dữ liệu tiền lâm sàng cho ứng cử viên chỉnh sửa gen PBGENE-HBV, cho thấy tính đặc hiệu của nó trong việc nhắm mục tiêu DNA HBV mà không ảnh hưởng đến bộ gen của con người. Sự phát triển này, được công bố tại Hiệp hội Nghiên cứu Đại hội Gan Châu Âu, hỗ trợ sự tiến bộ của ứng cử viên đối với các thử nghiệm lâm sàng như một phương pháp điều trị tiềm năng cho bệnh viêm gan B mãn tính.
Dữ liệu được trình bày cho thấy PBGENE-HBV có thể cắt chính xác DNA HBV, dẫn đến việc loại bỏ cccDNA và bất hoạt DNA HBV tích hợp, là những động lực chính trong sự tồn tại của nhiễm viêm gan B mãn tính. Việc điều trị được dung nạp tốt ở các loài linh trưởng không phải người ngay cả sau nhiều liều, với tăng men gan nhỏ và thoáng qua bình thường hóa trong vòng hai tuần và không có thay đổi bất lợi nào trong các thông số máu được ghi nhận.
Jeff Smith, Tiến sĩ, Giám đốc nghiên cứu tại Precision BioSciences, bày tỏ sự lạc quan về chương trình PBGENE-HBV, nhấn mạnh khả năng nhắm mục tiêu cụ thể vào bộ gen virus HBV và khả năng dung nạp của nó, cho phép đa liều trong môi trường lâm sàng. Smith nhấn mạnh rằng tiến bộ này xác nhận khả năng của nền tảng ARCUS độc quyền của công ty để cung cấp các liệu pháp chỉnh sửa gen in vivo an toàn và hiệu quả.
Viêm gan B mãn tính vẫn là một vấn đề sức khỏe toàn cầu quan trọng, với ước tính khoảng 300 triệu người trên toàn thế giới, bao gồm hơn 1 triệu người ở Mỹ, sống chung với bệnh nhiễm trùng vào năm 2019. Các phương pháp điều trị hiện tại tập trung vào việc ức chế virus lâu dài nhưng không loại bỏ được virus, thường đòi hỏi phải sử dụng suốt đời. PBGENE-HBV đại diện cho một phương pháp điều trị mới nhằm loại bỏ trực tiếp virus, có khả năng dẫn đến một phương pháp chữa bệnh chức năng.
Precision BioSciences có kế hoạch đệ trình Ứng dụng thuốc mới điều tra (IND) và / hoặc Ứng dụng thử nghiệm lâm sàng (CTA) cho PBGENE-HBV vào năm 2024. Nền tảng ARCUS của công ty được phân biệt bởi khả năng chỉnh sửa gen độc đáo, bao gồm chèn, loại bỏ và cắt bỏ gen, có thể mang lại kết quả điều trị xác định hơn so với các công nghệ khác.
Sự tiến bộ của PBGENE-HBV cho các thử nghiệm lâm sàng có thể đánh dấu một bước quan trọng hướng tới việc cung cấp một lựa chọn điều trị chữa bệnh cho những người bị ảnh hưởng bởi viêm gan B mãn tính. Tuyên bố thông cáo báo chí này cung cấp cơ sở cho sự phát triển được báo cáo.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ: DTIL) đã cho thấy kết quả tiền lâm sàng đầy hứa hẹn cho ứng cử viên chỉnh sửa gen của mình, PBGENE-HBV, được thiết lập để tiến tới các thử nghiệm lâm sàng. Khi các nhà đầu tư xem xét tác động tiềm tàng của sự phát triển này đối với sức khỏe tài chính và hiệu suất cổ phiếu của công ty, một số số liệu và mẹo nhất định từ InvestingPro cung cấp thêm bối cảnh:
Dữ liệu InvestingPro:
- Vốn hóa thị trường của công ty đứng ở mức 91,63 triệu đô la, phản ánh quy mô của nó trong thị trường công nghệ sinh học.
- Tăng trưởng doanh thu đã mạnh mẽ trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024, với mức tăng ấn tượng 88,25%.
- Mặc dù tăng trưởng doanh thu đáng kể, biên thu nhập hoạt động của công ty là -60,09% trong cùng kỳ, cho thấy chi phí liên quan đến nỗ lực nghiên cứu và phát triển của công ty.
Mẹo InvestingPro:
- Precision BioSciences nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này có thể mang lại sự linh hoạt về tài chính khi nó chuyển PBGENE-HBV vào các thử nghiệm lâm sàng.
- Các nhà phân tích không dự đoán công ty sẽ có lãi trong năm nay, một sự cân nhắc cho các nhà đầu tư khi họ cân nhắc triển vọng của nền tảng ARCUS sáng tạo của công ty so với hiệu quả tài chính hiện tại của nó.
Các nhà đầu tư quan tâm đến việc tìm hiểu sâu hơn về tài chính và triển vọng tương lai của Precision BioSciences có thể tìm thấy vô số lời khuyên bổ sung trên InvestingPro, bao gồm 12 mẹo khác cho DTIL. Để khám phá những thông tin chi tiết này và hơn thế nữa, hãy truy cập https://www.investing.com/pro/DTIL và nhớ sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.