Paxalisib cho thấy lợi ích sống sót trong nghiên cứu ung thư não

SYDNEY - Kazia Therapeutics Limited (NASDAQ: KZIA), một công ty phát triển thuốc tập trung vào ung thư của Úc, đã báo cáo kết quả tích cực từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II / III, GBM AGILE, liên quan đến ứng cử viên thuốc paxalisib để điều trị u nguyên bào thần kinh đệm, một bệnh ung thư não nghiêm trọng. Nghiên cứu đã chứng minh sự cải thiện có ý nghĩa lâm sàng về tỷ lệ sống sót tổng thể ở những bệnh nhân mới được chẩn đoán với một dấu hiệu di truyền không methyl hóa cụ thể.

Thử nghiệm, được tài trợ bởi Liên minh toàn cầu về nghiên cứu thích ứng, đã so sánh paxalisib với tiêu chuẩn chăm sóc ở bệnh nhân u nguyên bào thần kinh đệm. Bệnh nhân được điều trị bằng Paxalisib với tình trạng chất kích thích MGMT không methyl hóa mới được chẩn đoán cho thấy thời gian sống sót trung bình là 15,54 tháng, tăng đáng kể so với 11,89 tháng được quan sát thấy ở những bệnh nhân nhận được tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại.

Giám đốc điều hành của Kazia, Tiến sĩ John Friend, bày tỏ sự lạc quan về những phát hiện này, nhấn mạnh sự cải thiện 3,8 tháng về tỷ lệ sống sót, tương đương với mức tăng xấp xỉ 33% so với tiêu chuẩn chăm sóc đồng thời. Công ty có kế hoạch thảo luận về lộ trình phê duyệt nhanh cho paxalisib với FDA dựa trên những kết quả này.

Nghiên cứu đã ghi danh 313 bệnh nhân từ tháng 1/2021 đến tháng 5/2022, với dữ liệu nhóm đối chứng kéo dài từ tháng 7/2019 đến tháng 5/2022. Trong khi phân tích chính cho thấy thời gian sống sót trung bình là 14,77 tháng đối với bệnh nhân được điều trị bằng paxalisib so với 13,84 tháng đối với tiêu chuẩn chăm sóc tích lũy, phân tích thứ cấp được chỉ định trước cho thấy lợi ích sống sót đáng kể hơn.

Paxalisib được báo cáo là dung nạp tốt, không có mối quan tâm an toàn mới nào được xác định. Tuy nhiên, tín hiệu hiệu quả không được phát hiện ở những bệnh nhân mắc bệnh tái phát, khiến Kazia phải phân tích thêm.

Kết quả phù hợp với dữ liệu nghiên cứu giai đoạn II trước đó và hỗ trợ tiềm năng của paxalisib như một phương pháp điều trị u nguyên bào thần kinh đệm. Thuốc đã nhận được chỉ định thuốc mồ côi và theo dõi nhanh từ FDA cho chỉ định này.

Dữ liệu đầy đủ từ nhánh paxalisib của nghiên cứu GBM AGILE dự kiến sẽ được trình bày tại một cuộc họp khoa học vào cuối năm nay. Thông báo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Kazia Therapeutics Limited.

Trong các tin tức gần đây khác, Kazia Therapeutics Limited đã báo cáo tiến bộ đáng kể trong thử nghiệm lâm sàng EVT801 Giai đoạn 1 để điều trị ung thư. Công ty công nghệ sinh học Úc đã hoàn thành giai đoạn đầu tiên của thử nghiệm, với Nhóm Đánh giá An toàn xác định liều dung nạp tối đa ở mức 500mg hai lần mỗi ngày và khuyến nghị 400mg hai lần mỗi ngày cho các thử nghiệm giai đoạn 2.

Thử nghiệm có sự tham gia của 26 bệnh nhân trên sáu đoàn hệ dùng thuốc, chủ yếu bị ung thư buồng trứng tiến triển. Đáng chú ý, 46% bệnh nhân cho thấy bệnh ổn định hoặc tốt hơn sau ít nhất ba chu kỳ điều trị EVT801, một chất ức chế tyrosine kinase VEGFR3 chọn lọc.

Giám đốc điều hành của công ty, Tiến sĩ John Friend, bày tỏ sự lạc quan về hoạt động lâm sàng quan sát được ở bệnh nhân ung thư buồng trứng tiến triển. Nghiên cứu giai đoạn 1 nhằm đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và dược động học của EVT801 ở những đối tượng có khối u rắn tiến triển hoặc di căn. Là một phần của những phát triển gần đây, Kazia Therapeutics có kế hoạch trình bày dữ liệu giai đoạn 1 cuối cùng và phác thảo các bước tiếp theo trong quá trình phát triển thuốc tại một hội nghị khoa học vào cuối năm nay.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Sau những kết quả đầy hứa hẹn từ nghiên cứu GBM AGILE của Kazia Therapeutics, các nhà đầu tư và các bên liên quan đang quan sát sâu sắc sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Dưới đây là một số thông tin chi tiết từ InvestingPro làm sáng tỏ lập trường tài chính hiện tại của Kazia:

Công ty nắm giữ vốn hóa thị trường khiêm tốn là 5,72 triệu USD, phản ánh vị thế của nó như là một công ty thích hợp trong ngành phát triển thuốc ung thư. Bất chấp điều kiện thị trường đầy thách thức, Kazia đã cố gắng duy trì nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, đây là một dấu hiệu tích cực cho các nhà đầu tư và đối tác tiềm năng quan tâm đến khả năng phục hồi tài chính của công ty.

Các nhà phân tích theo dõi Kazia Therapeutics lạc quan về triển vọng của công ty, kỳ vọng tăng trưởng thu nhập ròng và doanh số bán hàng trong năm nay. Triển vọng này có thể được củng cố bởi các kết quả thử nghiệm lâm sàng gần đây, có thể mở đường cho sự chấp thuận nhanh chóng của FDA và thương mại hóa paxalisib.

Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là cổ phiếu đã trải qua sự biến động đáng kể, với biến động giá phản ánh tâm lý nhà đầu tư xung quanh kết quả thử nghiệm và xu hướng thị trường rộng lớn hơn. Cổ phiếu này đã bị ảnh hưởng đáng kể trong tuần, tháng và năm ngoái, hiện đang giao dịch gần mức thấp nhất trong 52 tuần với mức đóng cửa trước đó là 0,19 USD. Những số liệu này làm nổi bật bản chất đầu cơ của việc đầu tư vào các công ty công nghệ sinh học, nơi kết quả thử nghiệm lâm sàng có thể có tác động rõ rệt đến hiệu suất cổ phiếu.

Đối với các nhà đầu tư đang tìm hiểu sâu hơn về phân tích tài chính và chứng khoán của Kazia Therapeutics, InvestingPro cung cấp các mẹo và hiểu biết bổ sung. Hiện tại có thêm 15 Mẹo InvestingPro có sẵn, có thể cung cấp thêm hướng dẫn về biến động cổ phiếu và sức khỏe tài chính của công ty. Độc giả quan tâm có thể truy cập các mẹo này và tận dụng ưu đãi đặc biệt bằng cách sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm giá tới 10% cho Pro hàng năm và đăng ký Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.

Khi công ty điều hướng thông qua các cuộc thảo luận về quy định và thâm nhập thị trường tiềm năng, những hiểu biết sâu sắc về InvestingPro này có thể đóng vai trò là nguồn tài nguyên quý giá cho những người theo dõi hành trình của Kazia trong lĩnh vực phát triển thuốc ung thư đầy thách thức nhưng có khả năng bổ ích.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.