Căng thẳng địa chính trị đẩy USD lên cao, tỷ giá trong nước lập đỉnh
PHILADELPHIA - Passage Bio, Inc. (NASDAQ: PASG), một công ty thuốc di truyền, đã nhận được phản hồi thuận lợi từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) về kế hoạch đánh giá phương pháp điều trị bằng liệu pháp gen, PBFT02, cho bệnh nhân sa sút trí tuệ trán thái dương (FTD) có đột biến gen C9orf72.
Quyết định này được đưa ra sau cuộc họp Loại C với cơ quan, nơi công ty trình bày dữ liệu tiền lâm sàng và lâm sàng sớm để hỗ trợ việc mở rộng thử nghiệm upliFT-D đang diễn ra.
Việc mở rộng đề xuất của nghiên cứu toàn cầu giai đoạn 1/2 upliFT-D nhằm mục đích bao gồm một nhóm bệnh nhân mới, đặc biệt là những người có đột biến FTD-C9orf72, là một tập hợp con của FTD được đặc trưng bởi các dấu hiệu bệnh lý nhất định và ước tính ảnh hưởng đến khoảng 21.000 cá nhân ở Hoa Kỳ và Châu Âu.
Công ty có kế hoạch sớm đệ trình giao thức thử nghiệm sửa đổi lên các cơ quan y tế và ủy ban đạo đức, với mục tiêu bắt đầu dùng thuốc cho bệnh nhân vào nửa đầu năm 2025.
PBFT02, đã được FDA cấp chỉ định Thuốc theo dõi nhanh và mồ côi và chỉ định Trẻ mồ côi từ Ủy ban Châu Âu, sử dụng vectơ virus liên quan đến adeno (AAV1) để cung cấp mã hóa gen GRN chức năng cho progranulin (PGRN).
Phương pháp điều trị được thiết kế để tăng nồng độ PGRN trong hệ thống thần kinh trung ương, có khả năng làm thay đổi tiến trình của các bệnh thoái hóa thần kinh. Dữ liệu lâm sàng tạm thời đã cho thấy sự gia tăng mạnh mẽ nồng độ PGRN trong dịch não tủy.
Giám đốc điều hành của Passage Bio, Will Chou, MD, nhận xét về tầm quan trọng của sự hỗ trợ của FDA đối với việc sửa đổi thử nghiệm, nhấn mạnh tiềm năng của PBFT02 để giải quyết các nhu cầu chưa được đáp ứng của cộng đồng bệnh nhân FTD-C9orf72. Công ty vẫn tập trung vào việc thúc đẩy sự phát triển lâm sàng của PBFT02.
Tin tức này đến như một sự phát triển đáng kể cho Passage Bio khi nó hoạt động để mở rộng các lựa chọn điều trị cho các bệnh thoái hóa thần kinh. Công ty được dành riêng để phát triển các liệu pháp một lần nhắm vào bệnh lý cơ bản của các điều kiện này. Thông tin trong bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Passage Bio.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Passage Bio, Inc. (NASDAQ: PASG) đạt được những bước tiến với phương pháp điều trị liệu pháp gen, PBFT02, cho chứng mất trí nhớ trán-thái dương, các nhà đầu tư và các bên liên quan đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Các số liệu chính từ InvestingPro cung cấp ảnh chụp nhanh về tình trạng tài chính hiện tại của công ty:
- Vốn hóa thị trường: Vốn hóa thị trường của Passage Bio đứng ở mức khiêm tốn 56,79 triệu đô la, phản ánh vị thế của nó như một người chơi nhỏ hơn trong ngành công nghệ sinh học.
- Tỷ lệ giá trên thu nhập (P / E): Với tỷ lệ P / E âm -0,6 và tỷ lệ P / E đã điều chỉnh trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024 ở mức -0,63, công ty hiện không có lãi.
- Tỷ lệ giá trên sổ sách (P/B): Tỷ lệ P/B tính đến mười hai tháng cuối quý 1 năm 2024 là 0,54, điều này có thể cho thấy cổ phiếu bị định giá thấp so với giá trị sổ sách của nó.
Mẹo InvestingPro nêu bật một số khía cạnh quan trọng đối với các nhà đầu tư xem xét Passage Bio:
- Công ty nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này có thể cung cấp sự linh hoạt tài chính trong hoạt động và nỗ lực phát triển.
- Mặc dù có lợi nhuận đáng kể trong tuần trước, các nhà phân tích không lạc quan về lợi nhuận của công ty trong thời gian tới. Họ chỉ ra tỷ suất lợi nhuận gộp yếu và định giá ngụ ý lợi suất dòng tiền tự do kém.
Đối với những người quan tâm đến phân tích sâu hơn, có các Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn cho Passage Bio, bao gồm thông tin chi tiết về tỷ lệ đốt tiền mặt, tài sản lưu động và chính sách cổ tức. Để khám phá thêm những điều này, hãy truy cập InvestingPro và cân nhắc sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm giá tới 10% cho Pro hàng năm và đăng ký Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.