PHILADELPHIA - Passage Bio, Inc. (NASDAQ: PASG), một công ty thuốc di truyền, đã trình bày dữ liệu lâm sàng tiền lâm sàng và tạm thời mới tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Liệu pháp Gen & Tế bào Châu Âu (ESGCT) tại Rome, Ý. Dữ liệu cho thấy ứng cử viên sản phẩm chính của họ, PBFT02, cho thấy hứa hẹn là một liệu pháp gen cho chứng mất trí nhớ trán thái dương với đột biến GRN (FTD-GRN).
Bài thuyết trình của công ty hôm thứ Năm đã nhấn mạnh các nghiên cứu tiền lâm sàng thông báo cho việc lựa chọn vectơ AAV1 để cung cấp PBFT02, nhằm mục đích tăng nồng độ progranulin trong hệ thống thần kinh trung ương (CNS). Các nghiên cứu ở động vật linh trưởng không phải người đã chứng minh rằng vectơ AAV1 đạt được nồng độ progranulin ở người cao hơn trong dịch não tủy (CSF) so với các vectơ khác sau khi dùng magna trong bể chứa.
Các kết quả tiền lâm sàng tiếp theo ở chuột loại trực tiếp Grn cho thấy PBFT02 cải thiện mô bệnh học lysosome và giảm viêm thần kinh, cho thấy nồng độ progranulin cao hơn có thể mang lại lợi ích bổ sung. Dữ liệu cũng chỉ ra rằng PBFT02 đã đạt được sự phân bố rộng rãi trên toàn hệ thống thần kinh ở các loài linh trưởng không phải người.
Dữ liệu tạm thời từ nghiên cứu lâm sàng upliFT-D chỉ ra rằng liều PBFT02 đầu tiên thường được dung nạp tốt và dẫn đến sự gia tăng nhất quán và bền bỉ nồng độ progranulin CSF ở bệnh nhân, với tác dụng duy trì đến 12 tháng sau khi dùng.
Tiến sĩ Sue Browne, Giám đốc Khoa học, đã trình bày những phát hiện, hỗ trợ chiến lược phát triển lâm sàng đang diễn ra cho PBFT02. Will Chou, MD, chủ tịch và giám đốc điều hành của Passage Bio, bày tỏ sự tin tưởng vào việc quản lý vectơ AAV1 và magna nội sọ (ICM) như một cách tiếp cận khác biệt cho liệu pháp gen của họ.
Lợi ích lâm sàng tiềm năng của PBFT02 được củng cố bởi các nghiên cứu tiền lâm sàng rộng rãi, đã cho thấy tác động tích cực đến chức năng lysosome và giảm viêm thần kinh trong mô hình FTD chuột. Passage Bio vẫn cam kết thúc đẩy PBFT02 trong FTD và khám phá tiềm năng điều trị của nó trong các bệnh thoái hóa thần kinh bổ sung có thể được hưởng lợi từ nồng độ progranulin tăng cao.
Bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Passage Bio.
Trong các tin tức gần đây khác, Passage Bio, Inc. đã có những bước tiến đáng kể trong hoạt động kinh doanh của mình. Công ty đã báo cáo chi phí suy giảm ước tính từ 3,5 triệu đến 5,5 triệu đô la, phù hợp với hợp đồng cho thuê lại gần đây và các nỗ lực tái cấu trúc doanh nghiệp. Hơn nữa, Passage Bio đã được cấp phép điều trị bệnh hạch GM1, bệnh Krabbe và chứng loạn dưỡng bạch cầu metachromatic cho GEMMA Biotherapeutics, Inc. Thỏa thuận này bao gồm khoản thanh toán trả trước 10 triệu đô la và các khoản thanh toán bổ sung tiềm năng gắn liền với các cột mốc kinh doanh.
Ngoài ra, Canaccord Genuity duy trì xếp hạng Mua cho Passage Bio, dựa trên dữ liệu tạm thời tích cực từ nghiên cứu upliFT-D Giai đoạn 1/2. Công ty nhấn mạnh sự gia tăng dấu ấn sinh học CSF PGRN theo thời gian, cho thấy tiềm năng giá trị của cổ phiếu tăng lên. Tuy nhiên, công ty hiện đang đánh giá các lựa chọn để lấy lại sự tuân thủ các yêu cầu niêm yết của Nasdaq, sau thông báo hủy niêm yết tiềm năng do giá cổ phiếu của nó giảm xuống dưới yêu cầu giá thầu tối thiểu.
Trong một động thái chiến lược, Passage Bio đã bổ nhiệm Thomas Kassberg làm giám đốc hạng I và thành viên của Ủy ban Kiểm toán. Kassberg, với nền tảng sâu rộng về công nghệ sinh học, đã được cấp quyền chọn cổ phiếu không khuyến khích như một phần của gói bồi thường của mình. Cuối cùng, Passage Bio đã nhận được sự chấp thuận của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ để đánh giá phương pháp điều trị liệu pháp gen, PBFT02, cho bệnh nhân sa sút trí tuệ trán thái dương có đột biến gen C9orf72. Đây là những phát triển gần đây trong những nỗ lực không ngừng của Passage Bio.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Passage Bio (NASDAQ: PASG) tiếp tục thúc đẩy ứng cử viên liệu pháp gen đầy hứa hẹn PBFT02, các nhà đầu tư nên xem xét một số chỉ số tài chính quan trọng và hiểu biết sâu sắc từ InvestingPro.
Theo dữ liệu của InvestingPro, vốn hóa thị trường của Passage Bio ở mức 35,76 triệu USD, phản ánh định giá hiện tại của công ty trong lĩnh vực công nghệ sinh học. Mức vốn hóa thị trường tương đối nhỏ này không phải là hiếm đối với các công ty công nghệ sinh học giai đoạn đầu tập trung vào phát triển các liệu pháp mới.
InvestingPro Tips nhấn mạnh rằng Passage Bio nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này rất quan trọng đối với một công ty trong giai đoạn nghiên cứu và phát triển. Tình hình tài chính này cung cấp một số đường băng để công ty tiếp tục các chương trình lâm sàng của mình, bao gồm cả việc phát triển PBFT02.
Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là Passage Bio đang nhanh chóng đốt cháy tiền mặt, như được chỉ ra bởi một Mẹo InvestingPro khác. Đây là điển hình cho các công ty công nghệ sinh học đầu tư mạnh vào R & D, nhưng nó nhấn mạnh tầm quan trọng của kết quả lâm sàng thành công và nhu cầu tài chính tiềm năng trong tương lai.
Cổ phiếu của công ty hiện đang giao dịch gần mức thấp nhất trong 52 tuần, điều này có thể mang đến cơ hội cho các nhà đầu tư tin tưởng vào tiềm năng dài hạn của PBFT02 và đường ống của Passage Bio. Tuy nhiên, điều này nên được cân nhắc với thực tế là các nhà phân tích không dự đoán công ty sẽ có lãi trong năm nay, như đã lưu ý trong Mẹo InvestingPro.
Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm một phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp các mẹo và hiểu biết bổ sung ngoài những điều được đề cập ở đây. Trên thực tế, có thêm 10 mẹo InvestingPro có sẵn cho Passage Bio, có thể cung cấp bối cảnh có giá trị để hiểu sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty khi nó tiến triển với sự phát triển của liệu pháp gen.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.