PALYNZIQ của BioMarin cho kết quả khả quan trong điều trị PKU ở thanh thiếu niên

Ngày đăng 20:18 02/04/2025
PALYNZIQ của BioMarin cho kết quả khả quan trong điều trị PKU ở thanh thiếu niên

SAN RAFAEL, Calif. - BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:BMRN), một công ty công nghệ sinh học với vốn hóa thị trường 12,96 tỷ USD và tỷ suất lợi nhuận gộp ấn tượng gần 80%, đã thông báo vào hôm thứ Hai rằng thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 PEGASUS cho PALYNZIQ (pegvaliase-pqpz) đã đạt mục tiêu hiệu quả chính, giảm đáng kể mức phenylalanine (Phe) trong máu ở thanh thiếu niên mắc bệnh phenylketonuria (PKU) so với chế độ ăn hạn chế Phe đơn thuần. Kết quả về độ an toàn phù hợp với hồ sơ đã được thiết lập của thuốc, vốn đã được phê duyệt cho người trưởng thành. Theo dữ liệu từ InvestingPro, công ty đã thể hiện mức tăng trưởng doanh thu mạnh mẽ 18% trong 12 tháng qua.

Thử nghiệm PEGASUS với 55 người tham gia từ 12-17 tuổi nhằm đánh giá cả độ an toàn và hiệu quả của PALYNZIQ so với việc kiểm soát chế độ ăn đơn thuần. Nghiên cứu được tiến hành qua giai đoạn điều trị chính và giai đoạn mở rộng, sẽ công bố kết quả chi tiết tại một hội nghị y khoa trong tương lai và đệ trình lên các cơ quan y tế toàn cầu trong năm nay, nhằm mở rộng chỉ định điều trị cho đối tượng thanh thiếu niên. Phân tích của InvestingPro cho thấy bảy nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh tăng kỳ vọng thu nhập cho BioMarin, cho thấy sự tin tưởng ngày càng tăng vào các phát triển trong đường ống sản phẩm của công ty.

Ông Greg Friberg, M.D., Phó Chủ tịch Điều hành kiêm Giám đốc Nghiên cứu & Phát triển tại BioMarin, đã bày tỏ cam kết của công ty trong việc phát triển các phương pháp điều trị PKU, nhấn mạnh tầm quan trọng của việc cung cấp các lựa chọn cho thanh thiếu niên trong giai đoạn chuyển tiếp sang cuộc sống trưởng thành.

PALYNZIQ là liệu pháp enzyme PEGylated được thiết kế để thay thế enzyme PAH bị thiếu hụt ở bệnh nhân PKU, cho phép phân hủy Phe. Phương pháp điều trị hiện đã được phê duyệt ở nhiều khu vực cho người trưởng thành và người trên 15 tuổi tại Nhật Bản, với hồ sơ an toàn chủ yếu liên quan đến các phản ứng qua trung gian miễn dịch, bao gồm sốc phản vệ.

PKU là một bệnh di truyền dẫn đến tích tụ độc tố Phe trong máu, có thể gây ra các biến chứng thần kinh nghiêm trọng. Chẩn đoán và điều trị sớm là rất quan trọng, và mặc dù chế độ ăn nghiêm ngặt có thể kiểm soát được bệnh, việc tuân thủ là thách thức đối với nhiều người, đặc biệt khi họ lớn tuổi hơn.

BioMarin, một công ty công nghệ sinh học được thành lập năm 1997, tập trung vào phát triển các liệu pháp cho các bệnh được xác định về mặt di truyền. Thông báo về kết quả thử nghiệm PEGASUS là một bước tiến quan trọng hướng tới việc có thể cung cấp một lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân PKU trẻ tuổi.

Trong tin tức gần đây khác, BioMarin Pharmaceutical Inc. đã báo cáo quý 4 năm 2024 mạnh mẽ, với tổng doanh thu đạt 747 triệu USD, vượt ước tính đồng thuận 712 triệu USD. Các nhà phân tích tại Oppenheimer đã nâng xếp hạng cổ phiếu BioMarin từ Perform lên Tăng Tỷ Trọng, đặt mục tiêu giá mới là 98,00 USD. Các nhà phân tích tại Cantor Fitzgerald duy trì xếp hạng Tăng Tỷ Trọng đối với cổ phiếu, với mục tiêu giá 90,00 USD.

BioMarin cũng thông báo bổ nhiệm ông Timothy P. Walbert vào Hội đồng Quản trị, mở rộng hội đồng từ mười một lên mười hai thành viên. Ông Walbert, cựu CEO của Horizon Therapeutics, mang đến kinh nghiệm ngành rộng rãi cho công ty.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Bình luận mới nhất

Cài Đặt Ứng Dụng của Chúng Tôi
Công Bố Rủi Ro: Giao dịch các công cụ tài chính và/hoặc tiền điện tử tiềm ẩn mức độ rủi ro cao, bao gồm rủi ro mất một phần hoặc toàn bộ vốn đầu tư, và có thể không phù hợp với mọi nhà đầu tư. Giá cả tiền điện tử có độ biến động mạnh và có thể chịu tác động từ các yếu tố bên ngoài như các sự kiện tài chính, pháp lý hoặc chính trị. Việc giao dịch theo mức ký quỹ gia tăng rủi ro tài chính.
Trước khi quyết định giao dịch công cụ tài chính hoặc tiền điện tử, bạn cần nắm toàn bộ thông tin về rủi ro và chi phí đi kèm với việc giao dịch trên các thị trường tài chính, thận trọng cân nhắc đối tượng đầu tư, mức độ kinh nghiệm, khẩu vị rủi ro và xin tư vấn chuyên môn nếu cần.
Fusion Media xin nhắc bạn rằng dữ liệu có trên trang web này không nhất thiết là theo thời gian thực hay chính xác. Dữ liệu và giá cả trên trang web không nhất thiết là thông tin do bất kỳ thị trường hay sở giao dịch nào cung cấp, nhưng có thể được cung cấp bởi các nhà tạo lập thị trường, vì vậy, giá cả có thể không chính xác và có khả năng khác với mức giá thực tế tại bất kỳ thị trường nào, điều này có nghĩa các mức giá chỉ là minh họa và không phù hợp cho mục đích giao dịch. Fusion Media và bất kỳ nhà cung cấp dữ liệu nào có trên trang web này đều không chấp nhận bất cứ nghĩa vụ nào trước bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào xảy ra từ kết quả giao dịch của bạn, hoặc trước việc bạn dựa vào thông tin có trong trang web này.
Bạn không được phép sử dụng, lưu trữ, sao chép, hiển thị, sửa đổi, truyền hay phân phối dữ liệu có trên trang web này và chưa nhận được sự cho phép rõ ràng bằng văn bản của Fusion Media và/hoặc nhà cung cấp. Tất cả các quyền sở hữu trí tuệ đều được bảo hộ bởi các nhà cung cấp và/hoặc sở giao dịch cung cấp dữ liệu có trên trang web này.
Fusion Media có thể nhận thù lao từ các đơn vị quảng cáo xuất hiện trên trang web, dựa trên tương tác của bạn với các quảng cáo hoặc đơn vị quảng cáo đó.
Phiên bản tiếng Anh của thỏa thuận này là phiên bản chính, sẽ luôn được ưu tiên để đối chiếu khi có sự khác biệt giữa phiên bản tiếng Anh và phiên bản tiếng Việt.
© 2007-2025 - Công ty TNHH Fusion Media. Mọi quyền được bảo hộ.