Rủi ro chính phủ sụp đổ: Chứng khoán Pháp giảm mạnh, thị trường châu Âu chao đảo
SAN RAFAEL, Calif. - BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:BMRN), một công ty công nghệ sinh học với vốn hóa thị trường 12,96 tỷ USD và tỷ suất lợi nhuận gộp ấn tượng gần 80%, đã thông báo vào hôm thứ Hai rằng thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 PEGASUS cho PALYNZIQ (pegvaliase-pqpz) đã đạt mục tiêu hiệu quả chính, giảm đáng kể mức phenylalanine (Phe) trong máu ở thanh thiếu niên mắc bệnh phenylketonuria (PKU) so với chế độ ăn hạn chế Phe đơn thuần. Kết quả về độ an toàn phù hợp với hồ sơ đã được thiết lập của thuốc, vốn đã được phê duyệt cho người trưởng thành. Theo dữ liệu từ InvestingPro, công ty đã thể hiện mức tăng trưởng doanh thu mạnh mẽ 18% trong 12 tháng qua.
Thử nghiệm PEGASUS với 55 người tham gia từ 12-17 tuổi nhằm đánh giá cả độ an toàn và hiệu quả của PALYNZIQ so với việc kiểm soát chế độ ăn đơn thuần. Nghiên cứu được tiến hành qua giai đoạn điều trị chính và giai đoạn mở rộng, sẽ công bố kết quả chi tiết tại một hội nghị y khoa trong tương lai và đệ trình lên các cơ quan y tế toàn cầu trong năm nay, nhằm mở rộng chỉ định điều trị cho đối tượng thanh thiếu niên. Phân tích của InvestingPro cho thấy bảy nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh tăng kỳ vọng thu nhập cho BioMarin, cho thấy sự tin tưởng ngày càng tăng vào các phát triển trong đường ống sản phẩm của công ty.
Ông Greg Friberg, M.D., Phó Chủ tịch Điều hành kiêm Giám đốc Nghiên cứu & Phát triển tại BioMarin, đã bày tỏ cam kết của công ty trong việc phát triển các phương pháp điều trị PKU, nhấn mạnh tầm quan trọng của việc cung cấp các lựa chọn cho thanh thiếu niên trong giai đoạn chuyển tiếp sang cuộc sống trưởng thành.
PALYNZIQ là liệu pháp enzyme PEGylated được thiết kế để thay thế enzyme PAH bị thiếu hụt ở bệnh nhân PKU, cho phép phân hủy Phe. Phương pháp điều trị hiện đã được phê duyệt ở nhiều khu vực cho người trưởng thành và người trên 15 tuổi tại Nhật Bản, với hồ sơ an toàn chủ yếu liên quan đến các phản ứng qua trung gian miễn dịch, bao gồm sốc phản vệ.
PKU là một bệnh di truyền dẫn đến tích tụ độc tố Phe trong máu, có thể gây ra các biến chứng thần kinh nghiêm trọng. Chẩn đoán và điều trị sớm là rất quan trọng, và mặc dù chế độ ăn nghiêm ngặt có thể kiểm soát được bệnh, việc tuân thủ là thách thức đối với nhiều người, đặc biệt khi họ lớn tuổi hơn.
BioMarin, một công ty công nghệ sinh học được thành lập năm 1997, tập trung vào phát triển các liệu pháp cho các bệnh được xác định về mặt di truyền. Thông báo về kết quả thử nghiệm PEGASUS là một bước tiến quan trọng hướng tới việc có thể cung cấp một lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân PKU trẻ tuổi.
Trong tin tức gần đây khác, BioMarin Pharmaceutical Inc. đã báo cáo quý 4 năm 2024 mạnh mẽ, với tổng doanh thu đạt 747 triệu USD, vượt ước tính đồng thuận 712 triệu USD. Các nhà phân tích tại Oppenheimer đã nâng xếp hạng cổ phiếu BioMarin từ Perform lên Tăng Tỷ Trọng, đặt mục tiêu giá mới là 98,00 USD. Các nhà phân tích tại Cantor Fitzgerald duy trì xếp hạng Tăng Tỷ Trọng đối với cổ phiếu, với mục tiêu giá 90,00 USD.
BioMarin cũng thông báo bổ nhiệm ông Timothy P. Walbert vào Hội đồng Quản trị, mở rộng hội đồng từ mười một lên mười hai thành viên. Ông Walbert, cựu CEO của Horizon Therapeutics, mang đến kinh nghiệm ngành rộng rãi cho công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.