Vàng thế giới lao dốc mạnh
MALVERN, Pa. - Ocugen, Inc. (NASDAQ:OCGN), một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng với giá trị vốn hóa thị trường 292 triệu USD, đã thông báo hôm thứ Sáu rằng họ đã tiêm liều đầu tiên cho bệnh nhân trong thử nghiệm lâm sàng GARDian3 Giai đoạn 2/3 cho OCU410ST, một ứng viên liệu pháp gen điều biến cho bệnh Stargardt. Công ty duy trì vị thế thanh khoản lành mạnh với tỷ lệ hiện tại là 2,6, mặc dù dữ liệu từ InvestingPro cho thấy công ty hiện đang đốt tiền với EBITDA -54,34 triệu USD trong 12 tháng qua.
Thử nghiệm sẽ đánh giá OCU410ST, sử dụng nền tảng phân phối AAV để đưa gen RORA vào võng mạc, trên 51 người tham gia được chẩn đoán mắc bệnh Stargardt. Trong số này, 34 người sẽ nhận một mũi tiêm dưới võng mạc một lần ở mắt có thị lực kém hơn, trong khi 17 người sẽ đóng vai trò là nhóm đối chứng không được điều trị.
Mục tiêu chính là đánh giá sự giảm kích thước tổn thương teo, với các điểm cuối thứ cấp bao gồm cải thiện thị lực tốt nhất được điều chỉnh và thị lực trong điều kiện ánh sáng yếu so với nhóm đối chứng.
Theo thông cáo báo chí của công ty, thử nghiệm Giai đoạn 2/3 dựa trên kết quả Giai đoạn 1 cho thấy tổn thương phát triển chậm hơn 48% sau 12 tháng theo dõi ở mắt được điều trị so với mắt không được điều trị, và cải thiện thị lực có ý nghĩa thống kê.
"Việc điều trị bệnh nhân đầu tiên bằng liệu pháp gen mới này trong thử nghiệm GARDian3 là một khoảnh khắc tự hào và đầy hy vọng cho đội ngũ của chúng tôi và cho các gia đình bị ảnh hưởng bởi bệnh Stargardt," ông Victor H. Gonzalez, Bác sĩ Y khoa, Điều tra viên Chính và bác sĩ phẫu thuật võng mạc tại Viện Võng mạc Valley cho biết.
Bệnh Stargardt, dạng thoái hóa hoàng điểm di truyền phổ biến nhất, ảnh hưởng đến khoảng 100.000 người ở Hoa Kỳ và châu Âu, và 1 triệu người trên toàn thế giới, theo công ty. Tình trạng này thường phát triển trong thời kỳ thơ ấu hoặc thiếu niên và gây mất thị lực tiến triển do thoái hóa tế bào quang thụ thể ở hoàng điểm.
Ocugen dự định nộp đơn xin Giấy phép Sinh phẩm cho OCU410ST vào năm 2027, đánh dấu chương trình lâm sàng giai đoạn cuối thứ hai của công ty.
Trong các tin tức gần đây khác, Ocugen, Inc. đã nhận được gia hạn 180 ngày từ Sàn giao dịch chứng khoán Nasdaq để đáp ứng yêu cầu giá chào mua tối thiểu 1,00 USD mỗi cổ phiếu để tiếp tục niêm yết. Gia hạn này cho phép công ty có thời gian đến ngày 29 tháng 12 năm 2025 để tuân thủ Quy tắc Niêm yết Nasdaq 5550(a)(2). Trong một bước phát triển quan trọng, Ocugen đã công bố thỏa thuận sáp nhập giữa công ty con OrthoCellix và Carisma Therapeutics Inc., nhằm tạo ra một công ty niêm yết trên Nasdaq tập trung vào liệu pháp tế bào tái tạo cho các bệnh về xương khớp. Vụ sáp nhập sẽ tận dụng công nghệ NeoCart của OrthoCellix, dự kiến sẽ bước vào thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3.
Ngoài ra, Ocugen đã nhận được sự chấp thuận từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) để bắt đầu thử nghiệm Giai đoạn 2/3 cho liệu pháp điều trị bệnh Stargardt OCU410ST, đã cho thấy kết quả ban đầu đầy hứa hẹn. Công ty cũng thông báo một thỏa thuận cấp phép với một công ty dược phẩm hàng đầu của Hàn Quốc cho liệu pháp gen OCU400, nhắm vào bệnh võng mạc sắc tố. Thỏa thuận này bao gồm phí trả trước và các mốc phát triển tổng cộng 11 triệu USD, với Ocugen giữ trách nhiệm sản xuất. Những phát triển gần đây này phản ánh nỗ lực chiến lược của Ocugen nhằm mở rộng các phương pháp điều trị gen và nâng cao giá trị cổ đông thông qua các đối tác khu vực và tiến bộ lâm sàng.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.