Ocugen nhận được sự ủng hộ từ EMA cho thử nghiệm đơn lẻ liệu pháp điều trị bệnh Stargardt

Ngày đăng 17:33 13/08/2025
Ocugen nhận được sự ủng hộ từ EMA cho thử nghiệm đơn lẻ liệu pháp điều trị bệnh Stargardt

MALVERN, Pa. - Ocugen Inc. (NASDAQ:OCGN), một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng với giá trị vốn hóa thị trường 321,67 triệu USD và giá giao dịch hiện tại là 1,03 USD, đã thông báo vào hôm thứ Tư rằng Ủy ban các Sản phẩm Thuốc dùng cho Người của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu đã ủng hộ thiết kế thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2/3 OCU410ST cho bệnh Stargardt, xác nhận rằng một nghiên cứu đơn lẻ tại Hoa Kỳ sẽ đủ điều kiện cho Đơn xin Cấp phép Tiếp thị tại Châu Âu. Theo phân tích của InvestingPro, cổ phiếu của công ty đã thể hiện động lực mạnh mẽ với mức lợi nhuận 46,58% trong sáu tháng qua, mặc dù định giá hiện tại cho thấy cổ phiếu đang bị định giá hơi cao.

Quyết định của EMA dựa trên dữ liệu an toàn và hiệu quả từ thử nghiệm GARDian Giai đoạn 1, cho thấy OCU410ST đã làm chậm sự phát triển của tổn thương 48% và cải thiện thị lực một cách đáng kể về mặt thống kê so với mắt không được điều trị sau 12 tháng theo dõi. Mặc dù những tiến triển lâm sàng này đầy hứa hẹn, dữ liệu từ InvestingPro cho thấy công ty đang đối mặt với những thách thức tài chính với EBITDA là -52,34 triệu USD trong 12 tháng qua, nhấn mạnh bản chất đòi hỏi vốn cao của việc phát triển thuốc.

Nghiên cứu Giai đoạn 2/3 sẽ tuyển 51 người tham gia mắc bệnh Stargardt, trong đó 34 người sẽ nhận một mũi tiêm dưới võng mạc OCU410ST một lần duy nhất ở mắt có thị lực kém hơn và 17 người được chỉ định vào nhóm đối chứng không điều trị. Thử nghiệm bao gồm phân tích tạm thời có che giấu đối với 24 đối tượng sau 8 tháng.

"Ý kiến tích cực này ủng hộ một thử nghiệm duy nhất làm cơ sở cho cả hồ sơ BLA và MAA và đưa chúng tôi đến gần hơn với việc cung cấp liệu pháp gen điều chỉnh một lần duy nhất cho khoảng 100.000 bệnh nhân Stargardt tại Hoa Kỳ và Châu Âu kết hợp," ông Shankar Musunuri, Chủ tịch, CEO và Đồng sáng lập của Ocugen cho biết, theo thông cáo báo chí.

Công ty dự kiến sẽ hoàn thành việc tuyển dụng trong quý đầu tiên của năm 2026 và vẫn đang đúng tiến độ cho việc nộp hồ sơ Đơn xin Cấp phép Sinh phẩm trong nửa đầu năm 2027.

OCU410ST sử dụng nền tảng phân phối AAV để đưa gen RORA vào võng mạc, nhắm vào các con đường liên quan đến bệnh Stargardt, dạng thoái hóa hoàng điểm di truyền phổ biến nhất thường phát triển trong thời kỳ trẻ em hoặc thanh thiếu niên.

Những cột mốc gần đây cho chương trình OCU410ST bao gồm Chỉ định Bệnh Hiếm gặp ở Trẻ em vào tháng 5, IND được chấp thuận vào tháng 6, và bệnh nhân đầu tiên được dùng thuốc vào tháng 7.

Trong tin tức gần đây khác, Ocugen, Inc. đã báo cáo thu nhập Q2 2025 với sự cải thiện nhẹ so với kỳ vọng. Công ty đã công bố thu nhập trên mỗi cổ phiếu (EPS) là -0,05 USD, vượt qua dự báo -0,06 USD, đại diện cho một sự bất ngờ 16,67%. Doanh thu trong quý đạt 1,37 triệu USD. Ngoài ra, Ocugen đã thành công trong việc huy động 20 triệu USD thông qua một đợt chào bán trực tiếp đã đăng ký với Janus Henderson Investors. Giao dịch này liên quan đến việc bán 20 triệu cổ phiếu thường, với giá 1,00 USD mỗi cổ phiếu, cùng với quyền chọn mua thêm 20 triệu cổ phiếu với giá thực hiện 1,50 USD mỗi cổ phiếu. Các quyền chọn có thể thực hiện ngay lập tức và sẽ hết hạn trong hai năm. Những phát triển gần đây này nhấn mạnh các hoạt động tài chính đang diễn ra và sự tham gia của nhà đầu tư vào Ocugen.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Bình luận mới nhất

Cài Đặt Ứng Dụng của Chúng Tôi
Công Bố Rủi Ro: Giao dịch các công cụ tài chính và/hoặc tiền điện tử tiềm ẩn mức độ rủi ro cao, bao gồm rủi ro mất một phần hoặc toàn bộ vốn đầu tư, và có thể không phù hợp với mọi nhà đầu tư. Giá cả tiền điện tử có độ biến động mạnh và có thể chịu tác động từ các yếu tố bên ngoài như các sự kiện tài chính, pháp lý hoặc chính trị. Việc giao dịch theo mức ký quỹ gia tăng rủi ro tài chính.
Trước khi quyết định giao dịch công cụ tài chính hoặc tiền điện tử, bạn cần nắm toàn bộ thông tin về rủi ro và chi phí đi kèm với việc giao dịch trên các thị trường tài chính, thận trọng cân nhắc đối tượng đầu tư, mức độ kinh nghiệm, khẩu vị rủi ro và xin tư vấn chuyên môn nếu cần.
Fusion Media xin nhắc bạn rằng dữ liệu có trên trang web này không nhất thiết là theo thời gian thực hay chính xác. Dữ liệu và giá cả trên trang web không nhất thiết là thông tin do bất kỳ thị trường hay sở giao dịch nào cung cấp, nhưng có thể được cung cấp bởi các nhà tạo lập thị trường, vì vậy, giá cả có thể không chính xác và có khả năng khác với mức giá thực tế tại bất kỳ thị trường nào, điều này có nghĩa các mức giá chỉ là minh họa và không phù hợp cho mục đích giao dịch. Fusion Media và bất kỳ nhà cung cấp dữ liệu nào có trên trang web này đều không chấp nhận bất cứ nghĩa vụ nào trước bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào xảy ra từ kết quả giao dịch của bạn, hoặc trước việc bạn dựa vào thông tin có trong trang web này.
Bạn không được phép sử dụng, lưu trữ, sao chép, hiển thị, sửa đổi, truyền hay phân phối dữ liệu có trên trang web này và chưa nhận được sự cho phép rõ ràng bằng văn bản của Fusion Media và/hoặc nhà cung cấp. Tất cả các quyền sở hữu trí tuệ đều được bảo hộ bởi các nhà cung cấp và/hoặc sở giao dịch cung cấp dữ liệu có trên trang web này.
Fusion Media có thể nhận thù lao từ các đơn vị quảng cáo xuất hiện trên trang web, dựa trên tương tác của bạn với các quảng cáo hoặc đơn vị quảng cáo đó.
Phiên bản tiếng Anh của thỏa thuận này là phiên bản chính, sẽ luôn được ưu tiên để đối chiếu khi có sự khác biệt giữa phiên bản tiếng Anh và phiên bản tiếng Việt.
© 2007-2025 - Công ty TNHH Fusion Media. Mọi quyền được bảo hộ.