MALVERN, Pa. - Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN), một công ty công nghệ sinh học, hôm nay đã công bố việc hoàn thành liều lượng trong đoàn hệ thứ hai của thử nghiệm lâm sàng GARDian giai đoạn 1/2 cho OCU410ST, một ứng cử viên liệu pháp gen cho bệnh Stargardt. Thử nghiệm này đại diện cho một bước đột phá tiềm năng cho bệnh nhân mắc bệnh võng mạc di truyền này, hiện đang thiếu phương pháp điều trị được FDA chấp thuận.
Thử nghiệm GARDian được thiết kế để đánh giá tính an toàn và hiệu quả của OCU410ST, với đoàn hệ thứ hai đã hoàn thành gần đây liên quan đến sáu bệnh nhân nhận được một liều trung bình của liệu pháp. Thêm ba bệnh nhân dự kiến sẽ nhận được liều cao trong đoàn hệ thứ ba sắp tới, trong khi chờ xem xét dữ liệu an toàn của Ban Giám sát Dữ liệu và An toàn vào tháng tới.
OCU410ST, sử dụng nền tảng phân phối AAV để đưa gen RORA vào võng mạc, nhằm mục đích giải quyết nhiều con đường liên quan đến bệnh Stargardt, chẳng hạn như tích tụ lipofuscin và stress oxy hóa. Phương pháp trị liệu gen sửa đổi này có thể cung cấp một phương pháp điều trị một lần cho cuộc sống.
Bệnh Stargardt, dạng thoái hóa điểm vàng di truyền phổ biến nhất, ảnh hưởng đến điểm vàng của võng mạc và dẫn đến mất thị lực tiến triển. Khoảng 100.000 cá nhân ở Hoa Kỳ và Châu Âu bị tình trạng này.
Giám đốc Y tế của Ocugen, Huma Qamar, MD, MPH, bày tỏ sự lạc quan về hồ sơ an toàn và dung nạp tích cực của liệu pháp, có thể cho phép dùng liều cao hơn ở bệnh nhân. Công ty dự kiến cung cấp bản cập nhật thử nghiệm lâm sàng vào quý III/2024.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN) tiếp tục tiến bộ trong các thử nghiệm lâm sàng, điều này có thể là mấu chốt cho tương lai của công ty. Khi các nhà đầu tư theo dõi sự phát triển của OCU410ST, điều quan trọng là phải xem xét sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Biến động giá cổ phiếu biến động của Ocugen và thiếu lợi nhuận trong mười hai tháng qua, như đã lưu ý trong Mẹo InvestingPro, là những yếu tố chính cần ghi nhớ.
Dữ liệu InvestingPro cho thấy mức tăng trưởng doanh thu đáng kể là 142,6% trong mười hai tháng qua tính đến quý 4 năm 2023, điều này có thể phản ánh tích cực về tiềm năng thu nhập trong tương lai của công ty. Tuy nhiên, điều này trái ngược với biên lợi nhuận gộp đáng kể -555,62% so với cùng kỳ, nhấn mạnh những thách thức trong việc chuyển đổi doanh thu thành lợi nhuận thực tế. Ngoài ra, bội số Giá/Sổ sách của công ty cao ở mức 10,78, cho thấy mức định giá cao so với giá trị sổ sách của tài sản.
Đối với những người xem xét đầu tư vào Ocugen, điều đáng chú ý là lợi nhuận mạnh mẽ của công ty trong ba tháng qua, với tổng lợi nhuận giá 127,88%, đây có thể là dấu hiệu cho thấy niềm tin của nhà đầu tư vào sự phát triển lâm sàng của công ty. Tuy nhiên, việc đốt tiền mặt của công ty và tỷ suất lợi nhuận gộp yếu, như được nhấn mạnh bởi InvestingPro Tips, là những cân nhắc quan trọng không nên bỏ qua.
Các nhà đầu tư quan tâm đến phân tích sâu hơn có thể tìm thấy thêm 12 Mẹo InvestingPro trên https://www.investing.com/pro/OCGN. Đối với những người muốn truy cập tất cả các tính năng của InvestingPro, hãy sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.