Nhật Bản phê duyệt liệu pháp gen DMD của Sarepta cho trẻ nhỏ

Investing.com — Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), hiện đang giao dịch gần mức thấp nhất trong 52 tuần và giảm hơn 70% kể từ đầu năm theo dữ liệu của InvestingPro, đã thông báo về việc Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi Nhật Bản phê duyệt ELEVIDYS để điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở trẻ em từ 3 đến dưới 8 tuổi. Đây là sự phê duyệt toàn cầu đầu tiên cho liệu pháp DMD ở bệnh nhân dưới 4 tuổi. Sự phê duyệt này, được cấp theo lộ trình có điều kiện và giới hạn thời gian của Nhật Bản, phụ thuộc vào việc chứng minh hiệu quả và độ an toàn đáng kể trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu.

ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) là một liệu pháp gen được thiết kế để giải quyết nguyên nhân di truyền của DMD bằng cách cung cấp một transgene micro-dystrophin để thúc đẩy sản xuất protein mục tiêu trong mô cơ. Sự phê duyệt dựa trên dữ liệu từ nghiên cứu EMBARK Giai đoạn 3, cho thấy chức năng vận động được cải thiện ở những người được điều trị trong hai năm, mà không có lo ngại mới về an toàn. Mặc dù gặp thách thức thị trường gần đây, phân tích của InvestingPro cho thấy công ty vẫn duy trì tính thanh khoản mạnh với tỷ lệ hiện tại là 4,02, cho thấy khả năng đáp ứng các nghĩa vụ ngắn hạn vững chắc. Những kết quả này gần đây đã được trình bày tại cuộc họp của Hiệp hội Loạn dưỡng cơ và được công bố trên các tạp chí y khoa uy tín.

Sự hợp tác của Sarepta với Roche nhằm mở rộng khả năng tiếp cận ELEVIDYS trên toàn thế giới, với Sarepta quản lý việc phê duyệt và thương mại hóa tại Hoa Kỳ, và Roche, thông qua Chugai Pharmaceuticals, phụ trách các thị trường khác bao gồm cả Nhật Bản. Công ty dự kiến sẽ nhận được khoản thanh toán cột mốc lên tới 103,5 triệu đô la gắn với các thành tựu về quy định và thương mại. Với mức tăng trưởng doanh thu 59% trong 12 tháng qua và các nhà phân tích dự đoán khả năng sinh lời trong năm nay, những phát triển này có thể là then chốt cho quỹ đạo tài chính của công ty. Để biết phân tích tài chính chi tiết và 13 ProTips bổ sung, hãy truy cập InvestingPro.

ELEVIDYS cũng được chỉ định tại Hoa Kỳ cho bệnh nhân DMD từ 4 tuổi trở lên, cả có khả năng đi lại và không đi lại được, với đột biến gen DMD đã được xác nhận. Hoa Kỳ đã cấp phê duyệt nhanh cho bệnh nhân không đi lại được dựa trên biểu hiện micro-dystrophin trong cơ xương, với việc tiếp tục phê duyệt phụ thuộc vào các thử nghiệm xác nhận.

Thông tin an toàn cho ELEVIDYS nhấn mạnh chống chỉ định đối với bệnh nhân có một số đột biến gen DMD nhất định và các biện pháp phòng ngừa đối với các phản ứng liên quan đến truyền dịch tiềm ẩn, tổn thương gan cấp tính nghiêm trọng, viêm cơ do miễn dịch, viêm cơ tim, và miễn dịch có sẵn chống lại vector AAVrh74 được sử dụng trong liệu pháp. Thị trường hiện định giá Sarepta ở mức 3,5 tỷ đô la, với mục tiêu giá của các nhà phân tích dao động từ 40 đến 169 đô la, cho thấy tiềm năng tăng trưởng đáng kể từ mức hiện tại.

Sarepta nhấn mạnh cam kết của mình trong việc thúc đẩy điều trị DMD và danh mục đầu tư rộng lớn hơn nhắm vào các bệnh về cơ, hệ thần kinh trung ương và tim. Tin tức này dựa trên thông cáo báo chí từ Sarepta Therapeutics, Inc.

Trong các tin tức gần đây khác, Sarepta Therapeutics đã là trọng tâm của một số điều chỉnh và phát triển từ các nhà phân tích. Công ty báo cáo doanh thu thấp hơn dự kiến cho sản phẩm liệu pháp gen Elevidys trong quý đầu tiên của năm 2025, đạt 375 triệu đô la, thấp hơn so với 444 triệu đô la mà các nhà phân tích dự báo. Sự thiếu hụt này khiến Sarepta phải điều chỉnh hướng dẫn doanh thu cả năm 2025 xuống còn 2,3-2,6 tỷ đô la từ mức 2,9-3,1 tỷ đô la trước đó. Để đáp lại, TD Cowen đã giảm mục tiêu giá cho Sarepta xuống còn 137 đô la, duy trì xếp hạng Mua, trong khi RBC Capital Markets hạ mục tiêu xuống 58 đô la, viện dẫn những lo ngại liên quan đến Elevidys.

Evercore ISI đã hạ xếp hạng cổ phiếu của Sarepta xuống "In Line" từ "Outperform", cắt giảm mục tiêu giá xuống 50 đô la do áp lực cạnh tranh và những bất ổn về quy định. BMO Capital Markets cũng điều chỉnh mục tiêu giá xuống 120 đô la, duy trì xếp hạng Outperform, phản ánh sự lạc quan thận trọng bất chấp những thách thức gần đây. Cantor Fitzgerald đã điều chỉnh mục tiêu giá xuống 81 đô la, duy trì xếp hạng Tăng Tỷ Trọng, viện dẫn những lo ngại về an toàn và mối đe dọa cạnh tranh ảnh hưởng đến Elevidys. Những phát triển này nhấn mạnh những thách thức mà Sarepta phải đối mặt trong việc điều hướng rủi ro quy định và động lực thị trường, với các nhà phân tích bày tỏ triển vọng khác nhau về hiệu suất tương lai của công ty.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.