CAMBRIDGE, Mass. & SALISBURY, Anh - KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV) đã nhận được Chỉ định Thuốc mồ côi cho sebetralstat từ Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi Nhật Bản (MHLW), công ty đã công bố hôm nay. Cùng với chỉ định này, công ty đã nộp Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) cho sebetralstat ở Nhật Bản, nếu được chấp thuận, sẽ đánh dấu đây là phương pháp điều trị theo yêu cầu đường uống đầu tiên cho phù mạch di truyền (HAE) trong nước.
Việc đệ trình NDA dựa trên kết quả từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 của KONFIDENT và thử nghiệm mở rộng nhãn mở KONFIDENT-S đang diễn ra. Thử nghiệm KONFIDENT, là thử nghiệm lớn nhất từng được thực hiện cho HAE, có sự tham gia của 136 bệnh nhân trên 20 quốc gia. Những người tham gia thử nghiệm này được dùng sebetralstat để điều trị các cơn HAE cấp tính. Thử nghiệm KONFIDENT-S tiếp tục đánh giá tính an toàn và hiệu quả lâu dài của thuốc, với kế hoạch cho một công thức viên nén phân hủy đường uống (ODT) mới dự kiến cho hồ sơ Đơn đăng ký thuốc mới bổ sung (sNDA) vào năm 2026. Với mục tiêu giá của các nhà phân tích dao động từ 18 đến 39 đô la, cao hơn đáng kể so với giá giao dịch hiện tại là 8,30 đô la, kỳ vọng của thị trường có vẻ lạc quan bất chấp những thách thức tài chính gần đây. Người đăng ký InvestingPro có thể truy cập phân tích chi tiết về triển vọng tăng trưởng của KalVista và 10 ProTips bổ sung.
Sebetralstat là một chất ức chế kallikrein huyết tương đường uống mới nhằm điều trị các cơn HAE ở người lớn và thanh thiếu niên từ 12 tuổi trở lên. Thuốc cũng đã được FDA Hoa Kỳ đệ trình để xem xét theo quy định, với ngày mục tiêu của Đạo luật Phí Người dùng Thuốc theo toa (PDUFA) là ngày 17 tháng 6 năm 2025. Đơn xin cấp phép tiếp thị đã được hoàn thành cho sebetralstat cho Cơ quan Dược phẩm Châu Âu và các cơ quan quản lý toàn cầu khác.
Phù mạch di truyền là một rối loạn di truyền hiếm gặp đặc trưng bởi các đợt sưng tự phát ở các bộ phận khác nhau của cơ thể, có thể đe dọa tính mạng tùy thuộc vào vị trí. Các phương pháp điều trị theo yêu cầu hiện tại cho HAE yêu cầu tiêm tĩnh mạch hoặc tiêm dưới da, điều này làm nổi bật tầm quan trọng của một lựa chọn điều trị đường uống như sebetralstat.
Giám đốc điều hành của công ty, Ben Palleiko, nhấn mạnh nhu cầu cấp thiết về các phương pháp điều trị mới, hiệu quả cho HAE ở Nhật Bản và bày tỏ niềm tự hào về vai trò của KalVista trong việc thúc đẩy việc chăm sóc cho cộng đồng HAE.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí và chứa các tuyên bố hướng tới tương lai liên quan đến rủi ro và sự không chắc chắn, như được nêu chi tiết trong hồ sơ của KalVista với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch. Điểm sức khỏe tài chính của công ty từ InvestingPro được đánh giá là "Khá", với những thế mạnh đáng chú ý trong quản lý dòng tiền mặc dù hiện tại không có lợi nhuận. Cổ phiếu đã cho thấy đà tăng gần đây với mức tăng 12% trong tuần qua, mặc dù nó vẫn thấp hơn 33% so với cùng kỳ năm ngoái.
Trong một tin tức gần đây khác, KalVista Pharmaceuticals đã chứng kiến những tiến bộ đáng kể trong việc phát triển thuốc sebetralstat của mình. Các nhà phân tích tại TD Cowen dự đoán rằng thuốc có thể đạt được hơn 750 triệu đô la doanh thu cao nhất, trong khi BofA Securities ước tính doanh số bán hàng được điều chỉnh rủi ro cao nhất là 604 triệu đô la vào năm 2035. Cả hai công ty đều đã chỉ định xếp hạng Mua cho cổ phiếu của KalVista, với TD Cowen đặt mục tiêu giá là 30 đô la và BofA Securities là 22 đô la.
Về mặt lãnh đạo, KalVista đã bổ nhiệm Jeb Ledell làm Giám đốc điều hành mới và Laurence Reid, Tiến sĩ, vào Hội đồng quản trị. Công ty cũng đã bổ nhiệm Brian Piekos làm Giám đốc tài chính mới. Những cuộc hẹn này diễn ra khi KalVista chuẩn bị cho sự ra mắt toàn cầu của sebetralstat, dự kiến vào nửa cuối năm 2025.
Mặt khác, H.C. Wainwright duy trì xếp hạng Mua cho KalVista, với lý do sức mạnh thị trường tiềm năng cho sebetralstat. Công ty tin rằng sẽ có nhu cầu đáng kể đối với thuốc khi ra mắt, vì nó cung cấp một giải pháp thay thế không đau, thuận tiện và hiệu quả cho các liệu pháp theo yêu cầu hiện có cho phù mạch di truyền.
Cuối cùng, KalVista đã đảm bảo hơn 160 triệu đô la vốn thông qua các giao dịch tài chính và chào bán cổ phần, đồng thời đã công bố chào bán cổ phiếu ra công chúng và phát hành cổ phiếu riêng lẻ đồng thời, nhằm huy động tổng cộng 60 triệu đô la. Điều quan trọng cần lưu ý là đây là những diễn biến gần đây và không bao gồm bản tóm tắt hoặc kết luận.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.