Nhật Bản cấp quy chế thuốc mồ côi cho mosliciguat của Pulmovant điều trị PH-ILD

WALTHAM, Mass. - Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi Nhật Bản đã cấp quy chế thuốc mồ côi cho mosliciguat, phương pháp điều trị thử nghiệm của Pulmovant dành cho bệnh tăng áp động mạch phổi liên quan đến bệnh phổi kẽ (PH-ILD), công ty thông báo hôm thứ Năm. Sự phát triển này đánh dấu một cột mốc quan trọng khác cho công ty con của Roivant Sciences (ROIV), hiện đang giao dịch gần mức cao nhất trong 52 tuần là 13,05 USD và duy trì vốn hóa thị trường khoảng 8,5 tỷ USD.

Mosliciguat, một chất kích hoạt guanylate cyclase hòa tan dạng hít được sử dụng một lần mỗi ngày, hiện đang được đánh giá trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2 toàn cầu. Quy chế này cung cấp cho Pulmovant các lợi ích về mặt quy định bao gồm tư vấn ưu tiên, giảm phí và độc quyền thị trường lên đến 10 năm nếu thuốc được phê duyệt. Theo dữ liệu từ InvestingPro, vị thế tài chính mạnh mẽ của Roivant, với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ và tỷ lệ hiện tại là 40,5, cung cấp sự hỗ trợ vững chắc cho các chương trình phát triển của công ty.

PH-ILD là một tình trạng tim phổi tiến triển và đe dọa tính mạng ảnh hưởng đến khoảng 200.000 bệnh nhân trên khắp Hoa Kỳ và châu Âu, với các lựa chọn điều trị hạn chế hoặc không có. Các nhà phân tích duy trì triển vọng tích cực về tiềm năng của Roivant, với mục tiêu dao động từ 12 đến 22 USD mỗi cổ phiếu. Để có cái nhìn sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của Roivant, các nhà đầu tư có thể truy cập Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện có sẵn trên InvestingPro, bao gồm hơn 1.400 cổ phiếu Hoa Kỳ.

"Việc nhận được quy chế thuốc mồ côi cho mosliciguat tại Nhật Bản xác nhận nhu cầu chưa được đáp ứng đáng kể đối với những người sống chung với PH-ILD," ông Drew Fromkin, Giám đốc điều hành của Pulmovant, cho biết trong thông cáo báo chí.

Công ty sẽ trình bày poster về tiến trình nghiên cứu cho thử nghiệm lâm sàng PHocus Giai đoạn 2 tại Đại hội Quốc tế Hội Hô hấp Châu Âu vào ngày 28 tháng 9. Thử nghiệm toàn cầu đang đánh giá tính an toàn và hiệu quả của mosliciguat trên khoảng 120 bệnh nhân người lớn mắc PH-ILD.

Trong một nghiên cứu Giai đoạn 1b trước đó, một liều duy nhất mosliciguat đã cho thấy mức giảm trung bình đỉnh điểm về sức cản mạch máu phổi lên đến 38%, theo công ty.

Pulmovant là một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng và là công ty con của Roivant (NASDAQ:ROIV).

Trong tin tức gần đây khác, Roivant Sciences đã báo cáo kết quả kinh doanh Q1 2026, cho thấy khoản lỗ lớn hơn dự kiến và thiếu hụt doanh thu đáng kể. Công ty ghi nhận thu nhập trên mỗi cổ phiếu (EPS) là -0,33 USD, thấp hơn so với dự báo -0,25 USD, và báo cáo doanh thu 2,17 triệu USD, thấp hơn đáng kể so với con số dự kiến 7,69 triệu USD. Những kết quả kinh doanh này rất quan trọng đối với các nhà đầu tư khi họ đánh giá hiệu suất tài chính của công ty. Ngoài ra, TD Cowen đã tái khẳng định xếp hạng Mua đối với Roivant Sciences, duy trì triển vọng tích cực khi công ty tiến gần đến thời điểm công bố dữ liệu lâm sàng quan trọng dự kiến vào tháng 9 năm 2025. Dữ liệu này liên quan đến kết quả thử nghiệm VALOR DM Giai đoạn 3 cho brepocitinib, một chất ức chế JAK1/TYK2 dạng uống đang được đánh giá cho bệnh viêm da cơ. Những phát triển gần đây này làm nổi bật cả thách thức tài chính và cơ hội tiềm năng cho Roivant Sciences. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi chặt chẽ kết quả thử nghiệm lâm sàng sắp tới, vì chúng có thể có ý nghĩa quan trọng đối với tương lai của công ty.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.