Ngân hàng đồng loạt hạ giá bán USD sau khi NHNN can thiệp thị trường
LONDON và NEW YORK - MeiraGTx Holdings plc (NASDAQ: MGTX), một công ty thuốc di truyền giai đoạn lâm sàng, đã công bố kết quả đáng khích lệ từ thử nghiệm lâm sàng mới nhất của mình, MGT-GAD-025, tập trung vào điều trị bệnh Parkinson. Nghiên cứu đã đạt được mục tiêu chính là an toàn và khả năng dung nạp, đồng thời cho thấy những cải thiện đáng kể về hiệu quả chính đối với bệnh nhân mắc bệnh Parkinson vô căn.
Thử nghiệm, kéo dài 26 tuần, là một nghiên cứu ngẫu nhiên, mù đôi, có kiểm soát giả mạo so sánh tác dụng của hai mức liều AAV-GAD, một sản phẩm trị liệu gen, với một quy trình giả. Những người tham gia, tất cả đều có tiền sử đáp ứng với điều trị levodopa, đã nhận được liệu pháp thông qua truyền hai bên vào nhân dưới đồi.
Nhóm liều cao, bao gồm năm đối tượng, đã chứng minh sự cải thiện trung bình 18 điểm trong Thang đánh giá bệnh Parkinson thống nhất (UPDRS) Phần 3 điểm số thuốc, được coi là một thay đổi có ý nghĩa lâm sàng. Cả hai nhóm liều cao và thấp đều cho thấy sự cải thiện đáng kể trong bảng câu hỏi về bệnh Parkinson (PDQ-39), thước đo chất lượng cuộc sống, với sự cải thiện lần lượt là 8 và 6 điểm so với đường cơ sở.
Tiến sĩ Ali Rezai, điều tra viên chính của nghiên cứu AAV-GAD, bày tỏ sự lạc quan về kết quả, nhấn mạnh những cải thiện đáng kể về điểm số vận động và nâng cao chất lượng cuộc sống ở những bệnh nhân được điều trị liều cao. Alexandria Forbes, Tiến sĩ, chủ tịch và giám đốc điều hành của MeiraGTx, lặp lại tình cảm này, lưu ý sự an toàn của AAV-GAD ở tất cả các liều và tiềm năng cho liệu pháp bình thường hóa chức năng mạch trong bệnh Parkinson.
Những kết quả đầy hứa hẹn từ nghiên cứu nhỏ, có kiểm soát giả mạo này đã mở đường cho sự phát triển lâm sàng hơn nữa. Công ty có kế hoạch tham gia với các cơ quan quản lý ở Mỹ, Châu Âu và Nhật Bản với mục đích bắt đầu nghiên cứu Giai đoạn 3.
Bệnh Parkinson ảnh hưởng đến gần một triệu người ở Mỹ và hơn 10 triệu người trên toàn thế giới. Trong khi hầu hết bệnh nhân ban đầu đáp ứng với liệu pháp thay thế dopamine, hiệu quả của nó có thể suy yếu theo thời gian, làm cho các phương pháp điều trị thay thế như AAV-GAD trở thành trọng tâm đáng kể cho các nhà nghiên cứu.
MeiraGTx chuyên về thuốc di truyền và đã phát triển một nền tảng sản xuất độc quyền cho các sản phẩm của mình. Đường ống của công ty bao gồm các chương trình lâm sàng giai đoạn cuối và khả năng sản xuất từ đầu đến cuối.
Bài báo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ MeiraGTx Holdings plc.
Trong các tin tức gần đây khác, MeiraGTx Holdings đã là chủ đề của các phân tích và phát triển tài chính khác nhau. Piper Sandler duy trì xếp hạng Tăng Tỷ Trọng đối với cổ phiếu MeiraGTx, nêu bật các chất xúc tác tiềm năng trong ngắn hạn và khoản thanh toán cột mốc dự kiến là 285 triệu đô la từ quan hệ đối tác với Johnson & Johnson. Khoản thanh toán này được liên kết với việc bán thương mại đầu tiên của AAV-RPGR, một sản phẩm trị liệu gen, vào năm tới.
RBC Capital đã điều chỉnh mục tiêu giá cho MeiraGTx lên 9,00 đô la, trong khi vẫn duy trì xếp hạng Outperform. Điều này theo sau kết quả quý II của công ty và một thỏa thuận tài trợ vốn cổ phần trị giá 50 triệu đô la, dẫn đầu bởi khoản đầu tư 30 triệu đô la từ Sanofi. Công ty cũng đang thảo luận với FDA về phương pháp điều trị xerostomia và hy vọng kết quả thử nghiệm quan trọng để điều trị viêm võng mạc sắc tố liên quan đến X vào cuối năm nay.
MeiraGTx cũng đã công bố chào bán công khai 12,5 triệu cổ phiếu phổ thông với giá 4 đô la mỗi cổ phiếu, dự kiến sẽ tạo ra 50 triệu đô la tổng số tiền thu được. Số tiền thu được dành cho các mục đích chung của công ty, bao gồm chi phí nghiên cứu và phát triển và chi phí thử nghiệm lâm sàng.
Đồng thời, Chardan Capital Markets đã bắt đầu đưa tin trên MeiraGTx với xếp hạng Mua, bày tỏ sự tin tưởng vào đường ống trị liệu gen của công ty. Công ty nhấn mạnh dữ liệu Giai đoạn 1 đầy hứa hẹn từ nghiên cứu AQUAx, các thỏa thuận gần đây với Janssen Pharmaceuticals và sức mạnh của đường ống tiền lâm sàng của MeiraGTx.
Đây là những phát triển gần đây cho thấy các hoạt động tài chính và nghiên cứu đang diễn ra của MeiraGTx.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi MeiraGTx Holdings plc (NASDAQ: MGTX) tiến bộ trong việc điều trị bệnh Parkinson đầy hứa hẹn, các nhà đầu tư nên xem xét một số chỉ số tài chính quan trọng và hiểu biết của chuyên gia. Theo dữ liệu của InvestingPro, vốn hóa thị trường của công ty đứng ở mức 359,13 triệu USD, phản ánh vị trí của nó như một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng với tiềm năng đáng kể.
InvestingPro Tips nhấn mạnh rằng MGTX đã chứng kiến sự trở lại đáng kể trong tuần qua, với tổng lợi nhuận giá trong 1 tuần là 11,81%. Sự gia tăng gần đây này có thể là do kết quả thử nghiệm lâm sàng tích cực được công bố cho liệu pháp điều trị bệnh Parkinson. Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là công ty hiện không có lãi trong mười hai tháng qua, điều này không có gì lạ khi các công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng đầu tư mạnh vào nghiên cứu và phát triển.
Một mẹo khác của InvestingPro chỉ ra rằng MGTX đang nhanh chóng đốt tiền mặt, một yếu tố mà các nhà đầu tư nên theo dõi chặt chẽ do tính chất thâm dụng vốn của các thử nghiệm lâm sàng và phát triển thuốc. Trên một lưu ý tích cực, công ty hoạt động với mức nợ vừa phải và tài sản lưu động vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, cung cấp một số linh hoạt tài chính khi tiến tới thương mại hóa tiềm năng các liệu pháp của mình.
Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm một phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp các mẹo và hiểu biết bổ sung có thể có giá trị trong việc đánh giá tiềm năng đầu tư của MGTX. Có thêm 5 Mẹo InvestingPro có sẵn cho MGTX, cung cấp sự hiểu biết sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.