Chính phủ họp với các tập đoàn bất động sản, công ty chứng khoán lớn
MIAMI - Longeveron Inc. (NASDAQ:LGVN), một công ty công nghệ sinh học đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng với giá trị vốn hóa thị trường hiện tại là 19,4 triệu USD, đã nhận được sự chấp thuận từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho đơn xin Thuốc Nghiên cứu Mới (IND) đối với laromestrocel, một liệu pháp tế bào gốc nhắm vào bệnh cơ tim giãn nở ở trẻ em (DCM), công ty đã thông báo vào hôm thứ Ba. Theo dữ liệu từ InvestingPro, công ty duy trì vị thế thanh khoản mạnh với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, mặc dù các nhà phân tích lưu ý việc sử dụng tiền mặt nhanh chóng.
IND được chấp thuận cho phép Longeveron bỏ qua các thử nghiệm giai đoạn đầu và tiến thẳng đến thử nghiệm lâm sàng đăng ký then chốt Giai đoạn 2, dự kiến bắt đầu trong nửa đầu năm 2026. Sự phát triển này diễn ra khi công ty duy trì tỷ lệ thanh khoản hiện tại ở mức 5,61, cho thấy sự ổn định tài chính ngắn hạn mạnh mẽ mặc dù không có lợi nhuận trong mười hai tháng qua.
DCM ở trẻ em là một tình trạng hiếm gặp khi các buồng tim bị giãn nở và suy yếu, dẫn đến khó khăn trong việc bơm máu. Theo thông tin được cung cấp trong tuyên bố của công ty, căn bệnh này ảnh hưởng đến ít nhất 100.000 trẻ em trên toàn thế giới, với khoảng 40% trẻ em bị ảnh hưởng cần ghép tim hoặc tử vong trong vòng hai năm sau khi được chẩn đoán.
"Phương pháp điều trị hiện tại cho DCM tập trung vào việc kiểm soát các triệu chứng, cải thiện chức năng tim và ngăn ngừa các biến chứng thay vì giải quyết nguyên nhân cơ bản," ông Barry Byrne, Giám đốc Trung tâm Liệu pháp Gen Powell tại Đại học Florida, cho biết trong thông cáo báo chí.
Laromestrocel được mô tả là một liệu pháp tế bào đồng loại có nguồn gốc từ tế bào gốc trung mô với khả năng chống viêm và tái tạo tiềm năng. Công ty cho rằng liệu pháp này có thể giúp sửa chữa mô tim bị tổn thương.
DCM được báo cáo là dạng bệnh cơ tim phổ biến nhất ở trẻ em, chiếm 50-60% tất cả các trường hợp bệnh cơ tim ở trẻ em, với tỷ lệ mắc cao hơn ở trẻ em trai và trẻ sơ sinh dưới một tuổi.
Chương trình phát triển laromestrocel của Longeveron trước đây đã nhận được nhiều chỉ định từ FDA cho các tình trạng khác, bao gồm chỉ định Thuốc mồ côi, Đường nhanh và Bệnh hiếm gặp ở trẻ em cho hội chứng thiểu sản tim trái, và chỉ định Liệu pháp Y học Tái tạo Tiên tiến và Đường nhanh cho bệnh Alzheimer.
Công ty cũng đang nghiên cứu liệu pháp này cho tình trạng suy nhược liên quan đến lão hóa, theo thông báo.
Trong tin tức gần đây khác, Longeveron Inc. báo cáo sự sụt giảm đáng kể trong doanh thu quý đầu tiên năm 2025, với mức giảm 30% so với cùng kỳ năm 2024, dẫn đến khoản lỗ ròng 5 triệu USD. Mặc dù có những thách thức tài chính này, công ty vẫn tập trung vào các thử nghiệm lâm sàng và cơ hội thị trường tiềm năng. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã chấp thuận đơn xin Thuốc Nghiên cứu Mới của Longeveron cho laromestrocel, cho phép công ty tiến thẳng đến thử nghiệm lâm sàng đăng ký then chốt Giai đoạn 2 cho bệnh cơ tim giãn nở ở trẻ em. Longeveron cũng đã hoàn thành việc tuyển dụng cho thử nghiệm Giai đoạn 2b đánh giá laromestrocel cho Hội chứng Thiểu sản Tim trái, với kết quả hàng đầu dự kiến trong quý ba năm 2026. Công ty đã bổ nhiệm ông Than Powell làm Giám đốc Kinh doanh để dẫn dắt chiến lược kinh doanh và nỗ lực quốc tế của mình. Ông Powell mang đến hơn 25 năm kinh nghiệm từ các công ty như GSK và Eli Lilly. FDA đã cấp cho laromestrocel một số chỉ định, bao gồm Thuốc mồ côi và Đường nhanh, cho các chương trình khác nhau của nó. Những phát triển này nhấn mạnh những nỗ lực liên tục của Longeveron để thúc đẩy nghiên cứu liệu pháp tế bào gốc của mình giữa những thất bại tài chính.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.