Longeveron hoàn tất tuyển dụng bệnh nhân cho thử nghiệm tim nhi khoa HLHS

MIAMI - Longeveron Inc. (NASDAQ:LGVN), một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng với giá trị vốn hóa thị trường 17,3 triệu USD và hiện đang giao dịch gần mức thấp nhất trong 52 tuần, đã hoàn tất việc tuyển dụng bệnh nhân cho thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2b đánh giá laromestrocel như một phương pháp điều trị tiềm năng cho Hội chứng Tim trái kém phát triển (HLHS), một bệnh lý tim hiếm gặp ở trẻ em. Theo phân tích của InvestingPro, công ty duy trì thanh khoản mạnh với tỷ lệ thanh toán hiện tại là 5,6 lần, mặc dù đang đối mặt với thách thức về tốc độ đốt tiền nhanh chóng.

Thử nghiệm có tên ELPIS II đã tuyển dụng 40 bệnh nhi từ mười hai cơ sở điều trị trẻ em. Kết quả sơ bộ dự kiến sẽ có vào quý 3 năm 2026 sau khi hoàn tất theo dõi 12 tháng cuối cùng. Mặc dù công ty cho thấy triển vọng trong phát triển lâm sàng, dữ liệu từ InvestingPro tiết lộ các chỉ số tài chính quan trọng - khám phá thêm với Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện của chúng tôi, có sẵn cho hơn 1.400 cổ phiếu Mỹ.

HLHS là một khiếm khuyết bẩm sinh trong đó tâm thất trái kém phát triển nghiêm trọng hoặc không có, đòi hỏi phẫu thuật tái tạo tim ba giai đoạn trong năm năm đầu đời. Mặc dù có các phương pháp điều trị hiện tại, chỉ có 50% trẻ sơ sinh sống sót đến tuổi thiếu niên do suy tâm thất phải.

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã cấp cho laromestrocel chỉ định Thuốc mồ côi, chỉ định Theo dõi nhanh và chỉ định Bệnh hiếm gặp ở trẻ em để điều trị HLHS.

"Việc hoàn tất tuyển dụng bệnh nhân trong thử nghiệm quan trọng này là một bước quan trọng trên con đường hướng tới phương pháp điều trị tiềm năng bổ sung cho HLHS," bà Nataliya Agafonova, Giám đốc Y khoa của Longeveron cho biết.

ELPIS II được xây dựng dựa trên kết quả từ thử nghiệm ELPIS I, trong đó trẻ em có tỷ lệ sống sót không cần ghép tạng 100% lên đến năm năm sau khi nhận laromestrocel trong quá trình phẫu thuật, so với tỷ lệ tử vong khoảng 20% trong dữ liệu đối chứng lịch sử.

FDA đã xác nhận vào tháng 10 năm 2024 rằng ELPIS II là thử nghiệm then chốt và, nếu kết quả tích cực, có thể chấp nhận cho việc nộp đơn xin Giấy phép Sinh học để được phê duyệt truyền thống đầy đủ. Longeveron dự kiến sẽ nộp đơn vào năm 2026 nếu kết quả thử nghiệm tích cực.

Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí của công ty. Mặc dù giao dịch dưới Giá trị Hợp lý của InvestingPro, các nhà đầu tư nên lưu ý rằng các nhà phân tích dự đoán doanh số bán hàng sẽ giảm trong năm hiện tại, với việc công ty chưa đạt được lợi nhuận trong mười hai tháng qua.

Trong tin tức gần đây khác, Longeveron LLC đã báo cáo kết quả kinh doanh quý 1 năm 2025, cho thấy sự sụt giảm đáng kể về doanh thu và tăng lỗ ròng. Doanh thu của công ty giảm 30% so với cùng kỳ năm 2024, xuống còn 400.000 USD. Sự sụt giảm này chủ yếu do doanh thu từ thử nghiệm lâm sàng giảm, mặc dù doanh thu sản xuất theo hợp đồng có sự tăng nhẹ. Lỗ ròng trong quý tăng lên 5 triệu USD từ 4 triệu USD của năm trước. Mặc dù có những thách thức tài chính này, Longeveron vẫn tập trung vào việc thúc đẩy các thử nghiệm lâm sàng và khám phá cơ hội thị trường. Công ty dự kiến hoàn tất tuyển dụng cho thử nghiệm ELPIS-two Giai đoạn 2b cho Hội chứng Tim trái kém phát triển (HLHS) vào quý 2 năm 2025. Ngoài ra, Longeveron còn hướng tới việc nộp đơn xin Giấy phép Sinh học cho HLHS vào năm 2026 và đang tìm kiếm đối tác cho chương trình Alzheimer. Công ty cũng đã nhận được phản hồi tích cực từ FDA về lộ trình quy định cho việc phê duyệt tiềm năng liệu pháp tế bào gốc của họ.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.