EMERYVILLE, California - 4D Molecular Therapeutics (NASDAQ: FDMT), một công ty thuốc di truyền giai đoạn lâm sàng với vốn hóa thị trường là 270 triệu đô la, đã công bố chiến lược tái tập trung vào quy trình phát triển của mình, ưu tiên hai ứng cử viên sản phẩm, 4D-150 cho thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi ẩm ướt (AMD ướt) và phù hoàng vàng tiểu đường (DME), và 4D-710 cho xơ nang. Theo phân tích của InvestingPro, cổ phiếu của công ty hiện đang giao dịch ở mức 5,84 đô la, giảm gần 70% trong năm qua, mặc dù các nhà phân tích nhận thấy tiềm năng tăng giá so với mức hiện tại. Công ty xác nhận rằng các thử nghiệm 4FRONT giai đoạn 3 cho 4D-150 sẽ bắt đầu vào quý đầu tiên và quý III năm 2025, với dữ liệu điểm cuối chính dự kiến vào nửa cuối năm 2027.
Thông báo được đưa ra sau các cuộc thảo luận với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) về thiết kế của các thử nghiệm 4FRONT. Công ty nhằm mục đích chứng minh rằng 4D-150 không thua kém aflibercept, một phương pháp điều trị tiêu chuẩn hiện tại, trong việc cải thiện thị lực điều chỉnh tốt nhất (BCVA). Các thử nghiệm sẽ yêu cầu chứng minh khả năng đáp ứng của aflibercept đối với sự ngẫu nhiên của người tham gia.
4D-150 được thiết kế để cung cấp khả năng cung cấp khả năng cung cấp thuốc chống VEGF bền vững đến võng mạc chỉ với một mũi tiêm trong dịch kính, có khả năng bị thiếu AMD gánh nặng của việc tiêm nhiều lần cho bệnh nhân AMD và DME ướt. Dữ liệu tạm thời từ thử nghiệm lâm sàng PRISM giai đoạn 1/2 đang diễn ra sẽ được trình bày tại một hội nghị vào ngày 8 tháng 2, với một webcast của công ty sẽ được tiếp nối vào ngày 10 tháng 2.
Chương trình phổi của công ty, 4D-710, đang được tiến hành với việc đăng ký Giai đoạn 1 hoàn thành vào tháng 11 năm 2024. Vectơ A101 được sử dụng trong 4D-710 đã chứng minh khả năng phân phối và biểu hiện thành công của gen chuyển CFTR trong phổi của bệnh nhân xơ nang. Dữ liệu tạm thời từ thử nghiệm này dự kiến sẽ được trình bày tại một hội nghị khoa học vào giữa năm 2025.
Kết quả của việc tập trung lại chiến lược, 4D Molecular Therapeutics đã mở rộng đường băng tiền mặt của mình, với 506 triệu đô la tiền mặt chưa được kiểm toán, các khoản tương đương tiền và chứng khoán có thể bán được tính đến ngày 31 tháng 12 năm 2024, dự kiến sẽ tài trợ cho các hoạt động vào năm 2028. Dữ liệu của InvestingPro cho thấy công ty duy trì tỷ lệ hiện tại mạnh mẽ là 17,3 lần, cho thấy tính thanh khoản ngắn hạn mạnh mẽ, mặc dù điều đáng chú ý là công ty đang nhanh chóng đốt tiền mặt theo InvestingPro Tips. Điều này bao gồm việc thực hiện các thử nghiệm 4FRONT và phát triển giai đoạn đầu đang diễn ra đối với DME và xơ nang. Công ty cũng đang khám phá các cơ hội hợp tác và các lựa chọn tài chính chiến lược khác.
Công ty đã giảm ưu tiên các chương trình khác và sẽ không đầu tư đáng kể vào chúng nếu không có tài chính bổ sung hoặc quan hệ đối tác. Quyết định này bao gồm việc chấm dứt việc phát triển các chương trình lâm sàng bệnh hiếm gặp giai đoạn đầu cho bệnh màng đệm và viêm võng mạc sắc tố liên kết X.
Bài báo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ 4D Molecular Therapeutics. Các ứng cử viên sản phẩm của công ty đang trong quá trình phát triển lâm sàng hoặc tiền lâm sàng và chưa được FDA hoặc bất kỳ cơ quan quản lý nào khác phê duyệt. Phân tích của InvestingPro cho thấy điểm số sức khỏe tài chính tổng thể của công ty hiện được đánh giá là 'YẾU', với 11 ProTips bổ sung có sẵn cho người đăng ký. Để phân tích toàn diện về FDMT và 1.400+ cổ phiếu Mỹ khác, hãy truy cập Báo cáo Nghiên cứu Pro đầy đủ trên nền tảng InvestingPro.
Trong một tin tức gần đây khác, 4D Molecular Therapeutics đã tham gia vào các hoạt động tài chính chiến lược và đạt được những bước tiến đáng kể trong các thử nghiệm lâm sàng của mình. Công ty công nghệ sinh học gần đây đã phát hành một chứng quyền được tài trợ trước cho RA Capital Healthcare Fund, L.P., liên quan đến việc trao đổi 535.000 cổ phiếu phổ thông để lấy chứng quyền để mua một số lượng cổ phiếu tương đương. Chứng quyền, với giá thực hiện là 0,0001 đô la cho mỗi cổ phiếu, có thể thực hiện ngay lập tức và vẫn có giá trị cho đến khi được thực hiện đầy đủ.
Ngoài ra, công ty hAMD đã cho thấy kết quả đầy hứa hẹn từ dữ liệu thử nghiệm PhasAMD / 2 PRISM để điều trị thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi tác ướt (AMD) bằng liệu pháp gen 4D-150. Dữ liệu cho thấy giảm gánh nặng điều trị cho bệnh nhân AMD ướt từ 83% đến 98% tỷ lệ tiêm hàng năm ở các nhóm bệnh nhân khác nhau.
Các công ty đầu tư, bao gồm Morgan Stanley, BMO Capital Markets, Chardan Capital Markets, H.C. Wainwright và Goldman Sachs đã đưa ra đánh giá của họ về sự tiến bộ của công ty. Morgan Stanley bắt đầu bảo hiểm với xếp hạng Underweight, trong khi Goldman Sachs Markets, Chardan Capital Markets, H.C. Wainwright và Goldman Sachs duy trì lập trường tích cực với xếp hạng Outperform và Buy.
Những phát triển gần đây này cung cấp những hiểu biết quan trọng về tiến bộ và tiềm năng của 4D Molecular Therapeutics, đồng thời phản ánh sự tự tin của các công ty phân tích khác nhau vào sự phát triển liên tục và thành công trong tương lai của 4D-150.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.