CHARLESTOWN, Mass. - Solid Biosciences Inc. (NASDAQ: SLDB), một công ty công nghệ sinh học tập trung vào các bệnh thần kinh cơ và tim, hôm nay thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp cho ứng cử viên liệu pháp gen của mình, SGT-003, với nhiều chỉ định nhằm đẩy nhanh sự phát triển của nó cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Những chỉ định này bao gồm Bệnh nhi hiếm gặp, Thuốc mồ côi và Theo dõi nhanh.
Công ty đang chuẩn bị cho việc bắt đầu các địa điểm thử nghiệm lâm sàng vào tháng 4 này, với liều lượng bệnh nhân dự kiến sẽ bắt đầu vào quý II năm 2024. Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/2 sắp tới, được đặt tên là INSPIRE Duchenne, được thiết kế để đánh giá tính an toàn và khả năng dung nạp của SGT-003 ở bệnh nhân nhi. Thử nghiệm đa trung tâm, nhãn mở này sẽ quản lý SGT-003 dưới dạng truyền tĩnh mạch một lần ở hai nhóm trẻ em, với độ tuổi từ 4 đến dưới 8 tuổi.
SGT-003 là một liệu pháp thế hệ tiếp theo sử dụng capsid độc quyền để cung cấp một dạng rút ngắn của protein dystrophin, rất quan trọng đối với chức năng cơ bắp. Các nghiên cứu tiền lâm sàng cho thấy SGT-003 có thể mang lại những cải tiến đáng kể so với các phương pháp điều trị hiện có bằng cách tăng cường chức năng cơ bắp và độ bền.
Bo Cumbo, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Solid Biosciences, bày tỏ cam kết của công ty trong việc giải quyết nhu cầu cấp thiết về phương pháp điều trị biến đổi cho bệnh LDCD, một rối loạn di truyền suy nhược chủ yếu ảnh hưởng đến các bé trai và dẫn đến thoái hóa cơ tiến triển. Tiến sĩ Gabriel Brooks, Giám đốc Y tế tại Solid Biosciences, nhấn mạnh tiềm năng của SGT-003 để cải thiện đáng kể kết quả lâm sàng cho bệnh nhân LDCD.
Chỉ định bệnh nhi hiếm gặp của FDA được dành riêng cho các bệnh nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 trẻ em ở Hoa Kỳ. Nếu đơn đăng ký thuốc mới cho SGT-003 được chấp thuận, Solid Biosciences có thể đủ điều kiện nhận phiếu đánh giá ưu tiên, có thể được sử dụng để đẩy nhanh quá trình xem xét cho một sản phẩm khác hoặc bán / chuyển nhượng.
Solid Biosciences có kế hoạch cung cấp bản cập nhật an toàn ban đầu về thử nghiệm INSPIRE Duchenne vào giữa năm 2024 và dự kiến sẽ công bố dữ liệu biểu hiện và chức năng ban đầu từ thử nghiệm vào quý IV năm 2024.
Thông báo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Solid Biosciences.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Solid Biosciences Inc. (NASDAQ: SLDB) tăng tốc nỗ lực đưa SGT-003 đến bệnh nhân loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD), các nhà đầu tư đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Với vốn hóa thị trường là 502,92 triệu đô la, Solid Biosciences là một công ty công nghệ sinh học cỡ trung bình trong ngành. Mặc dù thiếu lợi nhuận trong mười hai tháng qua, như được biểu thị bằng tỷ lệ P / E âm -5,23, cổ phiếu của công ty đã trải qua một sự đánh giá đáng kể, với tổng lợi nhuận giá 6 tháng là 428,57% và tổng lợi nhuận giá 1 năm là 181,01%. Điều này cho thấy niềm tin mạnh mẽ của nhà đầu tư vào tiềm năng của SGT-003 và định hướng chiến lược của công ty.
Một mẹo của InvestingPro nhấn mạnh rằng Solid Biosciences nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, đây là một dấu hiệu tích cực cho sự ổn định tài chính của công ty khi bắt tay vào quá trình thử nghiệm lâm sàng tốn kém. Hơn nữa, thực tế là hai nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ lên trong giai đoạn sắp tới có thể phản ánh sự lạc quan ngày càng tăng về hiệu suất trong tương lai của công ty.
Bất chấp những thách thức đi kèm với việc phát triển thuốc, đặc biệt là trong lĩnh vực công nghệ sinh học, vị thế tiền mặt mạnh mẽ của Solid Biosciences và các sửa đổi phân tích gần đây cung cấp tín hiệu đáng khích lệ cho các nhà đầu tư. Đối với những người muốn tìm hiểu sâu hơn về triển vọng của công ty, InvestingPro cung cấp thông tin chi tiết và số liệu bổ sung. Có 12 mẹo InvestingPro khác có sẵn cho Khoa học sinh học rắn, có thể được truy cập bằng cách truy cập https://www.investing.com/pro/SLDB. Độc giả quan tâm có thể sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.