PHILADELPHIA - Passage Bio, Inc. (NASDAQ: PASG), một công ty thuốc di truyền, đã trình bày dữ liệu lâm sàng tiền lâm sàng và tạm thời đầy hứa hẹn cho sản phẩm trị liệu gen của mình, PBFT02, tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Liệu pháp Gen & Tế bào Châu Âu (ESGCT) vào thứ Năm. Liệu pháp này được thiết kế để điều trị chứng sa sút trí tuệ trán thái dương với đột biến GRN (FTD-GRN).
Các nghiên cứu tiền lâm sàng đã chứng minh rằng vectơ virus liên quan đến adeno (AAV1) được sử dụng trong PBFT02 đạt được mức progranulin ở người cao hơn trong dịch não tủy (CSF) so với các vectơ khác. Trong các mô hình động vật, liệu pháp này đã cải thiện mô bệnh học lysosome và giảm viêm thần kinh, các yếu tố chính trong bệnh lý FTD. Ngoài ra, dữ liệu chỉ ra rằng PBFT02 có sự phân bố rộng khắp hệ thần kinh, bao gồm các vùng não quan trọng bị ảnh hưởng bởi FTD, khi được quản lý thông qua magna nội bộ bể chứa (ICM).
Dữ liệu lâm sàng tạm thời từ nghiên cứu upliFT-D Giai đoạn 1/2 cho thấy PBFT02 thường được dung nạp tốt và dẫn đến sự gia tăng nhất quán, bền vững nồng độ progranulin trong dịch não tủy, duy trì đến 12 tháng sau khi dùng.
Will Chou, MD, Giám đốc điều hành của Passage Bio, bày tỏ sự tin tưởng vào tiềm năng của PBFT02 như một liệu pháp tốt nhất để tăng mức progranulin, trích dẫn ảnh hưởng của kết quả tiền lâm sàng đối với chiến lược lâm sàng của họ. Công ty nhằm mục đích khám phá tiềm năng của liệu pháp trong các bệnh thoái hóa thần kinh bổ sung có thể được hưởng lợi từ nồng độ progranulin tăng cao.
Liệu pháp này sử dụng một vectơ virus AAV1 để quản lý ICM của một gen GRN chức năng, dự kiến sẽ làm tăng nồng độ progranulin và thay đổi tiến trình của các bệnh thoái hóa thần kinh. Dữ liệu tiền lâm sàng hỗ trợ sự phát triển của PBFT02 đã được trình bày chi tiết trong bài thuyết trình tại đại hội ESGCT.
Trọng tâm của Passage Bio vẫn là phát triển các liệu pháp một lần nhắm vào bệnh lý cơ bản của các tình trạng thoái hóa thần kinh. Cách tiếp cận và tiến bộ của công ty phản ánh cam kết giải quyết các nhu cầu chưa được đáp ứng của bệnh nhân mắc các bệnh này.
Thông tin trong bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Passage Bio.
Trong các tin tức gần đây khác, Passage Bio, Inc. đã tiết lộ những tiến bộ trong liệu pháp gen cho chứng mất trí nhớ, với dữ liệu lâm sàng tiền lâm sàng và tạm thời đầy hứa hẹn cho ứng cử viên sản phẩm chính của họ, PBFT02. Công ty cũng báo cáo chi phí suy giảm ước tính từ 3,5 triệu đến 5,5 triệu đô la, phù hợp với hợp đồng cho thuê lại gần đây và nỗ lực tái cấu trúc công ty. Trong một động thái chiến lược, Passage Bio đã được cấp phép điều trị bệnh hạch GM1, bệnh Krabbe và chứng loạn dưỡng bạch cầu metachromatic cho GEMMA Biotherapeutics, Inc. Thỏa thuận này bao gồm khoản thanh toán trả trước 10 triệu đô la và các khoản thanh toán bổ sung tiềm năng gắn liền với các cột mốc kinh doanh.
Các nhà phân tích tại Canaccord Genuity duy trì xếp hạng Mua cho Passage Bio, dựa trên dữ liệu tạm thời tích cực từ nghiên cứu upliFT-D Giai đoạn 1/2. Tuy nhiên, công ty hiện đang đánh giá các lựa chọn để lấy lại sự tuân thủ các yêu cầu niêm yết của Nasdaq, sau thông báo hủy niêm yết tiềm năng do giá cổ phiếu của nó giảm xuống dưới yêu cầu giá thầu tối thiểu.
Passage Bio đã bổ nhiệm Thomas Kassberg làm giám đốc hạng I và thành viên của Ủy ban Kiểm toán. Kassberg, với nền tảng sâu rộng về công nghệ sinh học, đã được cấp quyền chọn cổ phiếu không khuyến khích như một phần của gói bồi thường của mình. Cuối cùng, Passage Bio đã nhận được sự chấp thuận của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ để đánh giá phương pháp điều trị liệu pháp gen, PBFT02, cho bệnh nhân sa sút trí tuệ trán thái dương có đột biến gen C9orf72. Đây là những phát triển gần đây trong những nỗ lực không ngừng của Passage Bio.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Trong khi dữ liệu lâm sàng tiền lâm sàng và tạm thời của Passage Bio cho PBFT02 cho thấy nhiều hứa hẹn, sức khỏe tài chính của công ty thể hiện một bức tranh phức tạp hơn. Theo dữ liệu của InvestingPro, vốn hóa thị trường của Passage Bio ở mức 35,76 triệu USD, phản ánh vị thế hiện tại của nó là một công ty công nghệ sinh học vốn hóa nhỏ.
InvestingPro Tips nhấn mạnh rằng Passage Bio đang "nhanh chóng đốt cháy tiền mặt" và "bị tỷ suất lợi nhuận gộp yếu". Những yếu tố này không phải là hiếm đối với các công ty công nghệ sinh học giai đoạn đầu đầu tư mạnh vào nghiên cứu và phát triển. Thu nhập hoạt động của công ty trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2024 là -88.02 triệu đô la, nhấn mạnh chi phí đáng kể liên quan đến việc phát triển các liệu pháp gen mới.
Bất chấp những thách thức này, điều đáng chú ý là Passage Bio "nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán", điều này có thể cung cấp một số linh hoạt tài chính khi nó tiếp tục thúc đẩy đường ống của mình. Ngoài ra, cổ phiếu này đang "giao dịch gần mức thấp nhất trong 52 tuần", điều này có thể khiến các nhà đầu tư quan tâm đến việc tìm kiếm các điểm gia nhập tiềm năng trong lĩnh vực công nghệ sinh học.
Đối với những người tìm kiếm một phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp 10 mẹo bổ sung cho Passage Bio, cung cấp sự hiểu biết sâu sắc hơn về tình hình tài chính và hiệu suất thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.