NEW YORK - Lexeo Therapeutics, Inc. (NASDAQ: LXEO), một công ty y học di truyền giai đoạn lâm sàng, đã ký một thỏa thuận cấp phép với Đại học Cornell để có được quyền sở hữu trí tuệ sẽ thúc đẩy sự phát triển của ứng cử viên liệu pháp gen, LX2006, cho bệnh cơ tim Friedreich ataxia (FA). Thỏa thuận cấp phép này bao gồm quyền đối với cả dữ liệu lâm sàng hiện tại và tương lai từ thử nghiệm Giai đoạn 1A đang diễn ra của AAVrh.10hFXN, đang được thực hiện bởi Weill Cornell Medicine.
Thử nghiệm SUNRISE-FA Giai đoạn 1/2, được tài trợ bởi Lexeo, và nghiên cứu Weill Cornell Medicine đã cùng nhau điều trị cho tổng cộng 11 người tham gia cho đến nay, không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào liên quan đến điều trị được quan sát. Việc đọc dữ liệu lâm sàng tạm thời, hiện sẽ bao gồm dữ liệu từ cả hai nghiên cứu, dự kiến vào giữa năm 2024.
LX2006 của Lexeo là một liệu pháp gen được quản lý dưới dạng truyền tĩnh mạch một lần, được thiết kế để nhắm mục tiêu các biểu hiện tim của FA bằng cách cung cấp một gen frataxin chức năng. Liệu pháp này có khả năng cải thiện chức năng ty thể trong các tế bào cơ tim, giải quyết một nhu cầu y tế đáng kể chưa được đáp ứng vì hiện tại không có phương pháp điều trị nào được phê duyệt cho bệnh cơ tim FA, nguyên nhân hàng đầu gây tử vong ở bệnh nhân FA.
Bộ dữ liệu kết hợp lớn hơn từ hai nghiên cứu dự kiến sẽ tạo điều kiện thuận lợi cho các cuộc thảo luận về quy định được đẩy nhanh, với Lexeo cũng có kế hoạch phân tích dữ liệu lịch sử tự nhiên và đặc điểm cơ bản của những người tham gia nghiên cứu để mô tả thêm kiểu hình bệnh tim mạch được thấy trong bệnh cơ tim FA.
Thỏa thuận cấp phép thúc đẩy nhiều năm nghiên cứu hợp tác giữa Weill Cornell Medicine và Lexeo, với mục tiêu chung là phát triển một liệu pháp có khả năng cứu sống cho bệnh nhân mắc bệnh cơ tim FA. LX2006 đã nhận được chỉ định Thuốc mồ côi, Bệnh nhi hiếm gặp và Theo dõi nhanh từ FDA.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí do Lexeo Therapeutics đưa ra.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Lexeo Therapeutics, Inc. (NASDAQ: LXEO) tiến hành các thử nghiệm lâm sàng cho ứng cử viên liệu pháp gen đột phá LX2006, sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty là rất quan trọng để duy trì các nỗ lực nghiên cứu và phát triển đầy tham vọng của mình. Với vốn hóa thị trường là 321,09 triệu đô la, tình hình tài chính của Lexeo đang được xem xét kỹ lưỡng, đặc biệt là khi nó phải đối mặt với những thách thức của bối cảnh công nghệ sinh học cạnh tranh.
Dữ liệu của InvestingPro chỉ ra rằng tỷ lệ giá trên thu nhập (P/E) của Lexeo ở mức -1,08, với tỷ lệ P/E đã điều chỉnh trong mười hai tháng qua tính đến quý 4/2023 ở mức -4,87, phản ánh mối quan tâm của nhà đầu tư về khả năng sinh lời hiện tại của công ty. Ngoài ra, lợi nhuận trên tài sản của công ty trong cùng kỳ là âm đáng kể ở mức -56,06%, nhấn mạnh chi phí cao liên quan đến những nỗ lực nghiên cứu chuyên sâu của nó.
Bất chấp những thách thức này, các động thái chiến lược của Lexeo, chẳng hạn như thỏa thuận cấp phép gần đây với Đại học Cornell, thể hiện cam kết củng cố danh mục sở hữu trí tuệ và nâng cao triển vọng thử nghiệm lâm sàng. Cũng cần lưu ý rằng Lexeo nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, đây là một dấu hiệu tích cực cho sự ổn định tài chính của nó (InvestingPro Tip 0). Hơn nữa, tài sản lưu động của công ty vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn (InvestingPro Tip 6), cung cấp một số đệm chống lại áp lực tài chính khi nó đốt cháy tiền mặt một cách nhanh chóng (InvestingPro Tip 1).
Đối với các nhà đầu tư muốn tìm hiểu sâu hơn về tài chính và triển vọng tương lai của Lexeo, các mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn, cung cấp những hiểu biết có giá trị về hiệu suất và tiềm năng của công ty. Có 8 mẹo khác được liệt kê trên InvestingPro và độc giả quan tâm có thể tìm thấy chúng tại https://www.investing.com/pro/LXEO. Đối với những người đang cân nhắc đăng ký InvestingPro, hãy sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.
Mặc dù công ty không trả cổ tức cho các cổ đông (InvestingPro Tip 8), trọng tâm vẫn là phần thưởng dài hạn tiềm năng của kết quả lâm sàng thành công và thương mại hóa các liệu pháp tiếp theo. Việc đọc dữ liệu lâm sàng tạm thời dự kiến vào giữa năm 2024 sẽ là thời điểm quan trọng đối với Lexeo và các bên liên quan, vì nó có thể ảnh hưởng đáng kể đến quỹ đạo và định giá thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.