Lexeo báo cáo tiến bộ trong thử nghiệm bệnh cơ tim mất điều hòa Friedreich

NEW YORK - Lexeo Therapeutics, Inc. (NASDAQ: LXEO), một công ty y học di truyền giai đoạn lâm sàng, hôm nay đã công bố dữ liệu tạm thời từ các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra của ứng cử viên liệu pháp gen, LX2006, cho thấy kết quả tích cực trong điều trị bệnh cơ tim mất điều hòa Friedreich (FA). Dữ liệu cho thấy những cải thiện đáng kể trong dấu ấn sinh học tim và không có tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến điều trị.

Thử nghiệm lâm sàng SUNRISE-FA Giai đoạn 1/2 và thử nghiệm Giai đoạn 1A do nhà điều tra Weill Cornell Medicine khởi xướng đã ghi danh chung 13 người tham gia cho đến nay, với một số cho thấy chỉ số khối thất trái (LVMI) giảm trung bình là 11,4% sau 12 tháng và 18,3% sau 18 tháng. Việc giảm LVMI, một chỉ số của phì đại thất trái, được coi là một dấu hiệu tích cực trong việc kiểm soát bệnh cơ tim FA, một tình trạng tim hiếm gặp không có liệu pháp được phê duyệt thường dẫn đến suy tim và có thể gây tử vong.

Ngoài những cải thiện LVMI, kết quả tạm thời cho thấy giảm 13,6% độ dày thành thất trái và giảm 53,3% Troponin I có độ nhạy cao, một dấu hiệu của chấn thương tim, sau 12 tháng. Tất cả những người tham gia được đánh giá cho đến nay đã chứng minh sự gia tăng biểu hiện frataxin sau điều trị, một loại protein thiếu hụt ở những người bị FA, được đánh giá bằng sinh thiết cơ tim.

Thử nghiệm SUNRISE-FA đã tiến triển đến Nhóm thuần tập 3, với một người tham gia đã được tiêm ở cấp độ mới. Thử nghiệm Weill Cornell tiếp tục ghi danh những người tham gia vào đoàn hệ thứ hai. Thông tin chi tiết về những kết quả tạm thời này dự kiến sẽ được trình bày tại một hội nghị khoa học vào mùa thu năm 2024.

Bệnh cơ tim FA là do đột biến gen frataxin dẫn đến giảm biểu hiện protein. LX2006 nhằm mục đích cung cấp một gen frataxin chức năng để khôi phục biểu hiện protein và cải thiện chức năng tim. FDA đã trao cho LX2006 các chỉ định Bệnh nhi hiếm gặp, Theo dõi nhanh và Thuốc mồ côi.

Giám đốc Y tế của Lexeo, Tiến sĩ Eric Adler, bày tỏ sự lạc quan về tiềm năng của LX2006 để cung cấp một phương pháp điều trị cứu sống cho bệnh cơ tim FA. Công ty có kế hoạch khám phá các lộ trình phát triển nhanh, bao gồm cả khả năng phê duyệt nhanh.

Thông tin được báo cáo dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Lexeo Therapeutics.

Trong các tin tức gần đây khác, Lexeo Therapeutics đã có những phát triển đáng kể. Công ty công nghệ sinh học đã công bố kết quả từ Đại hội cổ đông thường niên năm 2024, nơi Mette Kirstine Agger được bầu làm Giám đốc hạng I và KPMG LLP được phê chuẩn làm kiểm toán viên độc lập của Lexeo.

Ứng cử viên sản phẩm hàng đầu của Lexeo, LX2006, đang được phát triển để điều trị bệnh cơ tim mất điều hòa của Friedreich, với Baird coi đây là yếu tố chính để định giá Lexeo. Công ty cũng đảm bảo một thỏa thuận cấp phép với Đại học Cornell để thúc đẩy sự phát triển của LX2006.

Baird đã bắt đầu đưa tin về Lexeo, gán cho cổ phiếu xếp hạng Outperform. Công ty nhấn mạnh cách tiếp cận chiến lược của Lexeo để giải quyết các bệnh tim hiếm gặp và Alzheimer thông qua các liệu pháp gen tiên tiến. Lexeo cũng đã nhận được chỉ định Fast Track từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cho LX2006, một trạng thái được thiết kế để đẩy nhanh việc phát triển và xem xét các loại thuốc điều trị các tình trạng nghiêm trọng và giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng.

Đây là những phát triển gần đây trong nỗ lực của Lexeo nhằm giải quyết các nhu cầu y tế đáng kể chưa được đáp ứng. Những nỗ lực của công ty đặc biệt tập trung vào bệnh cơ tim FA, hiện chưa có phương pháp điều trị nào được phê duyệt.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Khi Lexeo Therapeutics, Inc. (NASDAQ: LXEO) tiếp tục có những bước tiến trong việc phát triển ứng cử viên liệu pháp gen của mình, LX2006, cho bệnh cơ tim mất điều hòa Friedreich, bối cảnh tài chính của công ty là một khía cạnh thiết yếu cần xem xét. Theo dữ liệu của InvestingPro, vốn hóa thị trường của Lexeo ở mức 579,84 triệu USD, phản ánh định giá hiện tại của thị trường về tiềm năng của công ty.

Các nhà đầu tư theo dõi các chỉ số hiệu suất sẽ ghi nhận hiệu suất giá đáng kể của công ty với lợi nhuận 75,12% so với năm ngoái và lợi nhuận mạnh mẽ 45,57% trong ba tháng qua. Những con số này làm nổi bật tâm lý nhà đầu tư tích cực sau những phát triển gần đây và kết quả thử nghiệm lâm sàng. Ngoài ra, giá của Lexeo khi đóng cửa trước đó là 17,6 đô la, bằng 78,82% mức cao nhất trong 52 tuần, có thể cho thấy dư địa tăng trưởng khi công ty tiến tới mục tiêu của mình.

Tuy nhiên, điều quan trọng là phải cân bằng điều này với một cái nhìn rõ ràng về sức khỏe tài chính của công ty. Lexeo nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán của mình, một mẹo InvestingPro cho thấy một vị trí thanh khoản mạnh mẽ để tài trợ cho nghiên cứu và hoạt động đang diễn ra. Hơn nữa, tài sản lưu động của công ty vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, điều này khiến các nhà đầu tư lo ngại về khả năng đáp ứng các khoản nợ tài chính trước mắt của công ty.

Đối với những người quan tâm đến phân tích sâu hơn, có những Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn cho Lexeo Therapeutics. Chúng bao gồm những hiểu biết sâu sắc về lợi nhuận của công ty, tỷ suất lợi nhuận gộp và kỳ vọng của các nhà phân tích. Ví dụ, Lexeo dự kiến sẽ không có lãi trong năm nay và tỷ suất lợi nhuận gộp yếu, đây là những cân nhắc quan trọng cho các quyết định đầu tư dài hạn. Để truy cập những hiểu biết này, các nhà đầu tư có thể truy cập InvestingPro, nơi hiện có 9 mẹo được liệt kê cho Lexeo. Sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24, độc giả có thể được giảm giá tới 10% cho Pro hàng năm và đăng ký Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần, cung cấp bộ công cụ toàn diện cho các chiến lược đầu tư sáng suốt.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.