Kỳ vọng cắt giảm lãi suất giảm mạnh trước bài phát biểu của Chủ tịch Powell tại hội nghị Jackson Hole
CAMBRIDGE, Mass. - Korro Bio, Inc. (NASDAQ:KRRO), một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng với giá trị vốn hóa thị trường 128 triệu USD và vị thế thanh khoản mạnh, đã thông báo hôm thứ Hai rằng Ủy ban Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã cấp chỉ định thuốc mồ côi cho KRRO-110, phương pháp điều trị nghiên cứu của họ cho bệnh Thiếu hụt Alpha-1 Antitrypsin (AATD). Theo dữ liệu của InvestingPro, công ty duy trì tỷ lệ thanh khoản hiện tại khỏe mạnh ở mức 9,41, với dự trữ tiền mặt vượt quá các nghĩa vụ nợ.
Chỉ định này của châu Âu được đưa ra sau khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp chỉ định thuốc mồ côi cho KRRO-110 vào tháng 3 năm 2025. Liệu pháp này hiện đang được đánh giá trong nghiên cứu lâm sàng REWRITE Giai đoạn 1/2a, với kết quả tạm thời dự kiến trong nửa cuối năm 2025. Mặc dù cổ phiếu của công ty đã giảm đáng kể 70% trong năm qua, phân tích của InvestingPro cho thấy cổ phiếu hiện đang được định giá thấp dựa trên đánh giá Giá trị Hợp lý của nó.
"Chỉ định thuốc mồ côi của EMA cho KRRO-110 là một cột mốc quan trọng đối với Korro và nhấn mạnh nhu cầu cấp thiết mang đến những giải pháp sáng tạo cho những người mắc AATD đang tìm kiếm các liệu pháp điều chỉnh bệnh mới," bà Kemi Olugemo, Giám đốc Y tế tại Korro, cho biết theo thông cáo báo chí của công ty.
KRRO-110 là ứng viên sản phẩm oligonucleotide chỉnh sửa RNA đầu tiên từ nền tảng chỉnh sửa RNA độc quyền của Korro. Liệu pháp này được thiết kế để chỉnh sửa đột biến gen SERPINA1 gây ra AATD, có khả năng khôi phục sản xuất protein AAT bình thường.
Nghiên cứu lâm sàng REWRITE sẽ đánh giá tính an toàn và khả năng dung nạp của KRRO-110 ở tối đa 64 người tham gia, bao gồm người lớn khỏe mạnh và bệnh nhân AATD có kiểu gen PiZZ. Dự kiến hoàn thành nghiên cứu vào năm 2026.
Chỉ định thuốc mồ côi của EMA cung cấp cho các công ty các ưu đãi phát triển, bao gồm hỗ trợ về quy trình, giảm phí quy định và độc quyền thị trường khi được phê duyệt. Chỉ định này được cấp cho các loại thuốc dùng để điều trị các bệnh ảnh hưởng đến ít hơn 5 trong 10.000 người tại Liên minh Châu Âu.
AATD là một rối loạn di truyền có thể dẫn đến khí phế thũng phổi và xơ gan ở người lớn bị ảnh hưởng. Với kết quả thu nhập dự kiến vào ngày 6 tháng 8, các nhà đầu tư tìm kiếm hiểu biết sâu hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của Korro Bio có thể truy cập phân tích toàn diện thông qua các báo cáo nghiên cứu chi tiết của InvestingPro, bao gồm phân tích chuyên gia về đường ống phát triển và các chỉ số tài chính của công ty.
Trong các tin tức gần đây khác, Korro Bio đã là đối tượng của hoạt động phân tích đáng chú ý. H.C. Wainwright đã điều chỉnh mục tiêu giá 12 tháng cho Korro Bio từ 115 USD xuống 100 USD, duy trì xếp hạng Mua đối với cổ phiếu. Sự điều chỉnh này phản ánh động lực thị trường và những thách thức quy định dự kiến, đặc biệt là với việc bổ nhiệm ông Vinay Prasad tại Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá Sinh học của FDA. Mặc dù có những lo ngại này, sản phẩm chính của Korro Bio, KRRO-110, sẽ được xem xét bởi Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Thuốc, có khả năng giảm thiểu một số rủi ro về quy định. Ngoài ra, quyết định của Korro Bio về việc giảm 20% lực lượng lao động để kéo dài khả năng tài chính đã được tính đến trong kỳ vọng cập nhật của H.C. Wainwright.
Trong khi đó, Cantor Fitzgerald đã bắt đầu đưa ra đánh giá về Korro Bio với xếp hạng Tăng Tỷ Trọng và đặt mục tiêu giá 12 tháng là 74 USD. Công ty này nhấn mạnh phương pháp điều trị đầy hứa hẹn của Korro, KRRO-110, đang được phát triển cho bệnh thiếu hụt Alpha-1 antitrypsin, như một yếu tố tiềm năng quan trọng trong lĩnh vực điều trị oligonucleotide chỉnh sửa RNA. Phân tích của Cantor Fitzgerald cho thấy KRRO-110 có thể trở thành một lựa chọn điều trị hàng đầu trong thị trường cạnh tranh này. Sự tự tin của công ty mở rộng đến trọng tâm chiến lược của Korro và các chương trình lâm sàng sắp tới tiềm năng, có thể nâng cao hơn nữa vị thế của công ty trong lĩnh vực y học di truyền.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.