KalVista tìm kiếm sự chấp thuận cho điều trị HAE đường uống ở nhiều quốc gia

Ngày đăng 17:37 30/09/2024
KalVista tìm kiếm sự chấp thuận cho điều trị HAE đường uống ở nhiều quốc gia

CAMBRIDGE, Mass. & SALISBURY, Anh - KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV) đã nộp Đơn xin cấp phép tiếp thị (MAA) cho sebetralstat, một phương pháp điều trị đường uống điều tra mới cho phù mạch di truyền (HAE), cho các cơ quan quản lý ở Vương quốc Anh, Thụy Sĩ, Úc và Singapore. Những đệ trình này, được thực hiện thông qua khuôn khổ Access Consortium, nhằm giải quyết nhu cầu chưa được đáp ứng về điều trị đường uống theo yêu cầu cho những người mắc HAE trên toàn thế giới.

Sebetralstat, nếu được cho phép, có thể trở thành thuốc uống đầu tiên để quản lý theo yêu cầu các cuộc tấn công HAE ở người lớn và thanh thiếu niên từ 12 tuổi trở lên. Sự phát triển này theo sau thông báo gần đây của KalVista về ngày 17 tháng 6 năm 2025 Đạo luật phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) do FDA Hoa Kỳ đặt ra và xác nhận MAA của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA).

Các MAA được hỗ trợ bởi dữ liệu từ thử nghiệm lâm sàng KONFIDENT giai đoạn 3, chứng minh rằng sebetralstat làm tăng đáng kể sự khởi đầu giảm triệu chứng so với giả dược. Thử nghiệm mở rộng nhãn mở KONFIDENT-S đang diễn ra đã cho thấy hồ sơ an toàn và hiệu quả nhất quán đối với sebetralstat, với thời gian trung bình để bắt đầu giảm triệu chứng đối với các cơn đau thanh quản là 1,3 giờ.

Ngoài ra, thử nghiệm lâm sàng KONFIDENT-KID, đánh giá sebetralstat ở trẻ em từ 2-11 tuổi, đã bắt đầu dùng thuốc trước thời hạn vào tháng 6/2024. Thử nghiệm này có thể định vị sebetralstat là liệu pháp uống theo yêu cầu đầu tiên cho nhóm tuổi này, đang chờ phê duyệt.

Sebetralstat đã nhận được Chỉ định Thuốc Fast Track và Orphan từ FDA Hoa Kỳ và các chỉ định tương tự từ EMA. HAE là một tình trạng di truyền hiếm gặp đặc trưng bởi sưng tự phát và thường đau ở các bộ phận cơ thể khác nhau, có thể đe dọa tính mạng tùy thuộc vào vị trí bị ảnh hưởng. Các phương pháp điều trị theo yêu cầu hiện tại cho HAE đòi hỏi phải tiêm tĩnh mạch hoặc tiêm dưới da, nhấn mạnh sự cần thiết phải có các lựa chọn điều trị dễ tiếp cận hơn như sebetralstat.

Sự tập trung của KalVista vào nhu cầu của bệnh nhân và những hạn chế của các liệu pháp hiện có đã định hình cách tiếp cận của nó để phát triển các phương pháp điều trị có thể cải thiện đáng kể cuộc sống của những người mắc HAE. Thông tin trong bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ KalVista Pharmaceuticals, Inc.

Trong các tin tức gần đây khác, KalVista Pharmaceuticals đã có những bước tiến đáng kể trong việc phát triển sebetralstat, một phương pháp điều trị tiềm năng cho phù mạch di truyền (HAE). Jones Trading đã bắt đầu bảo hiểm trên KalVista, đưa ra xếp hạng Mua với mục tiêu giá $ 35.00. Công ty dự đoán sự phục hồi của cổ phiếu của công ty khi Đạo luật Phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) của FDA ngày 17 tháng 6 năm 2025, cho các phương pháp tiếp cận sebetralstat. Trong khi đó, H.C. Wainwright và Leerink Partners đã nhắc lại xếp hạng Mua và Vượt trội tương ứng, với mục tiêu giá $ 20.00.

KalVista cũng đã công bố việc bổ nhiệm một CFO mới, Brian Piekos, người có hơn 25 năm kinh nghiệm lập kế hoạch tài chính và chiến lược trong ngành công nghiệp dược phẩm sinh học. Ứng dụng thuốc mới (NDA) của công ty cho sebetralstat đã được FDA chấp nhận và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã bắt đầu xem xét Đơn xin cấp phép tiếp thị (MAA), đánh dấu tiến bộ trong việc giới thiệu thuốc đến thị trường châu Âu.

Ngoài ra, KalVista đã bắt đầu một thử nghiệm nhi khoa cho sebetralstat và có kế hoạch bắt đầu một nghiên cứu cho bệnh nhân vị thành niên và người lớn vào quý IV năm 2024. Đây là những phát triển gần đây trong những nỗ lực không ngừng của KalVista nhằm cung cấp các phương pháp điều trị sáng tạo cho các bệnh có nhu cầu y tế đáng kể chưa được đáp ứng.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Các đệ trình quy định gần đây của KalVista Pharmaceuticals (NASDAQ: KALV) cho sebetralstat phản ánh cam kết của họ trong việc giải quyết các nhu cầu chưa được đáp ứng trong điều trị HAE. Động thái chiến lược này phù hợp với tình hình tài chính và hiệu suất thị trường của công ty.

Theo dữ liệu của InvestingPro, vốn hóa thị trường của KalVista ở mức 533,28 triệu USD, cho thấy sự quan tâm đáng kể của nhà đầu tư đối với tiềm năng của công ty. Cổ phiếu này đã cho thấy mức lợi nhuận đáng chú ý 26,18% trong tuần qua, cho thấy tâm lý thị trường tích cực xung quanh những diễn biến gần đây.

Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là KalVista hiện đang hoạt động thua lỗ, với lợi nhuận gộp âm 93,47 triệu đô la trong mười hai tháng qua. Điều này phù hợp với Mẹo InvestingPro nhấn mạnh rằng công ty không có lãi trong mười hai tháng qua. Điều này không phải là hiếm đối với các công ty công nghệ sinh học trong giai đoạn phát triển, vì họ thường phải chịu chi phí nghiên cứu và phát triển đáng kể trước khi đưa sản phẩm ra thị trường.

Một mẹo khác của InvestingPro tiết lộ rằng KalVista nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán. Đệm tài chính này có thể rất quan trọng khi công ty điều hướng quy trình phê duyệt theo quy định và thương mại hóa tiềm năng của sebetralstat.

Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm một phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp 7 lời khuyên bổ sung cho Dược phẩm KalVista, cung cấp những hiểu biết sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Bình luận mới nhất

Cài Đặt Ứng Dụng của Chúng Tôi
Công Bố Rủi Ro: Giao dịch các công cụ tài chính và/hoặc tiền điện tử tiềm ẩn mức độ rủi ro cao, bao gồm rủi ro mất một phần hoặc toàn bộ vốn đầu tư, và có thể không phù hợp với mọi nhà đầu tư. Giá cả tiền điện tử có độ biến động mạnh và có thể chịu tác động từ các yếu tố bên ngoài như các sự kiện tài chính, pháp lý hoặc chính trị. Việc giao dịch theo mức ký quỹ gia tăng rủi ro tài chính.
Trước khi quyết định giao dịch công cụ tài chính hoặc tiền điện tử, bạn cần nắm toàn bộ thông tin về rủi ro và chi phí đi kèm với việc giao dịch trên các thị trường tài chính, thận trọng cân nhắc đối tượng đầu tư, mức độ kinh nghiệm, khẩu vị rủi ro và xin tư vấn chuyên môn nếu cần.
Fusion Media xin nhắc bạn rằng dữ liệu có trên trang web này không nhất thiết là theo thời gian thực hay chính xác. Dữ liệu và giá cả trên trang web không nhất thiết là thông tin do bất kỳ thị trường hay sở giao dịch nào cung cấp, nhưng có thể được cung cấp bởi các nhà tạo lập thị trường, vì vậy, giá cả có thể không chính xác và có khả năng khác với mức giá thực tế tại bất kỳ thị trường nào, điều này có nghĩa các mức giá chỉ là minh họa và không phù hợp cho mục đích giao dịch. Fusion Media và bất kỳ nhà cung cấp dữ liệu nào có trên trang web này đều không chấp nhận bất cứ nghĩa vụ nào trước bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào xảy ra từ kết quả giao dịch của bạn, hoặc trước việc bạn dựa vào thông tin có trong trang web này.
Bạn không được phép sử dụng, lưu trữ, sao chép, hiển thị, sửa đổi, truyền hay phân phối dữ liệu có trên trang web này và chưa nhận được sự cho phép rõ ràng bằng văn bản của Fusion Media và/hoặc nhà cung cấp. Tất cả các quyền sở hữu trí tuệ đều được bảo hộ bởi các nhà cung cấp và/hoặc sở giao dịch cung cấp dữ liệu có trên trang web này.
Fusion Media có thể nhận thù lao từ các đơn vị quảng cáo xuất hiện trên trang web, dựa trên tương tác của bạn với các quảng cáo hoặc đơn vị quảng cáo đó.
Phiên bản tiếng Anh của thỏa thuận này là phiên bản chính, sẽ luôn được ưu tiên để đối chiếu khi có sự khác biệt giữa phiên bản tiếng Anh và phiên bản tiếng Việt.
© 2007-2025 - Công ty TNHH Fusion Media. Mọi quyền được bảo hộ.