REDWOOD CITY, Calif. - Adverum Biotechnologies, Inc. (NASDAQ: ADVM), một công ty trị liệu gen giai đoạn lâm sàng, đã công bố kết quả từ thử nghiệm LUNA Giai đoạn 2 và dữ liệu nghiên cứu OPTIC dài hạn, cho thấy liệu pháp gen điều tra của nó, Ixo-vec, có thể cung cấp một lựa chọn trea AMD nt bền vững cho thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi ướt (AMD ướt). Ixo-vec được thiết kế để tiêm một lần trong dịch kính, có khả năng làm giảm tần suất điều trị cần thiết cho bệnh nhân.
Thử nghiệm LUNA đã đánh giá hai liều Ixo-vec ở 60 bệnh nhân, cho thấy cả hai đều duy trì điểm cuối thị giác và giải phẫu trong suốt 52 tuần với việc giảm đáng kể gánh nặng điều trị. Liều 6E10 đã chứng minh giảm 88% các mũi tiêm chống VEGF trung bình hàng năm, với 54% bệnh nhân đạt được sự tự do tiêm. Liều 2E11 giúp giảm 92%, với 69% bệnh nhân tiêm miễn phí.
Trong nghiên cứu OPTIC, theo dõi lâu dài 21 bệnh nhân cho thấy liều 2E11 cung cấp mức độ điều trị ổn định của aflibercept lên đến năm năm sau điều trị, với việc giảm 86% tiêm chống VEGF hàng năm cho đến năm thứ tư. Gần một nửa số bệnh nhân vẫn không tiêm trong suốt bốn năm.
Không có tình trạng viêm đáng kể nào được báo cáo ở những bệnh nhân được điều trị dự phòng steroid tại chỗ trong thử nghiệm LUNA ở tuần 52 hoặc bất kỳ lần khám nào sau đó, và tất cả bệnh nhân OPTIC đều không bị viêm từ năm đầu tiên đến năm thứ tư.
Adverum có kế hoạch thúc đẩy liều 6E10 với thuốc nhỏ mắt steroid thành hai nghiên cứu đăng ký Giai đoạn 3, với nghiên cứu ARTEMIS ban đầu dự kiến sẽ bắt đầu vào nửa đầu năm 2025. Nghiên cứu sẽ so sánh Ixo-vec với aflibercept trong một quần thể bệnh nhân rộng, bao gồm cả những người chưa từng điều trị và có kinh nghiệm điều trị.
Công ty đã báo cáo sự ưa thích mạnh mẽ của bệnh nhân đối với Ixo-vec trong một cuộc khảo sát LUNA, với phần lớn ủng hộ liệu pháp gen so với các phương pháp điều trị trước đó và sẵn sàng giới thiệu nó cho người khác. Vị thế tiền mặt của Adverum tính đến ngày 30 tháng 9 năm 2024, là 153,2 triệu đô la, dự kiến sẽ tài trợ cho các hoạt động vào nửa cuối năm 2025, không bao gồm việc hoàn thành thử nghiệm ARTEMIS AMD.
Thông tin này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Adverum Biotechnologies. AMD ướt là nguyên nhân hàng đầu gây mù lòa ở những người lớn tuổi và các phương pháp điều trị hiện tại đòi hỏi phải tiêm thường xuyên. Ixo-vec nhằm mục đích giảm gánh nặng này và cải thiện kết quả của bệnh nhân.
Trong một tin tức gần đây khác, Adv AMD m Biotechnologies đã công bố dữ liệu lâm sàng dài hạn cho sản phẩm trị liệu gen của mình, ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec), nhằm điều trị thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi tác (AMD). Công ty đã báo cáo kết quả 52 tuần từ nghiên cứu LUNA giai đoạn 2 và dữ liệu 4 năm từ thử nghiệm OPTIC. Ixo-vec đã nhận được chỉ định Fast Track từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ, chỉ định PRIME từ Cơ quan Dược phẩm Châu Âu và Hộ chiếu Đổi mới từ Cơ quan Quản lý Thuốc và Sản phẩm Chăm sóc Sức khỏe của Vương quốc Anh.
Adverum cũng đã bổ nhiệm Jason L. Mitchell làm Giám đốc thương mại mới, một động thái được kỳ vọng sẽ tăng cường ra mắt và thương mại hóa Ixo-vec. Kết quả tài chính quý II năm 2024 của công ty rất mạnh mẽ, với thu nhập trên mỗi cổ phiếu (0,89 USD) vượt qua cả ước tính chắc chắn và đồng thuận.
Một số công ty phân tích, bao gồm H.C. Wainwright, RBC Capital Markets, Oppenheimer, Mizuho Securities và Truist Securities, đã đưa ra quan điểm của họ về Adverum. H.C. Wainwright duy trì xếp hạng Mua và mục tiêu giá 30,00 đô la, trong khi RBC Capital Markets điều chỉnh mục tiêu giá lên 10,00 đô la từ 12,00 đô la trước đó. Oppenheimer giữ xếp hạng Outperform với mục tiêu giá 28,00 đô la, Mizuho Securities giảm mục tiêu xuống còn 20,00 đô la và Truist Securities đã sửa đổi mục tiêu từ 60,00 đô la xuống 40,00 đô la. Đây là một trong những phát triển gần đây cho Adverum Biotechnologies.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Thông báo gần đây của Adverum Biotechnologies về kết quả đầy hứa hẹn cho liệu pháp gen Ixo-vec của mình phù hợp với một số chỉ số tài chính quan trọng và hiểu biết sâu sắc từ InvestingPro.
Theo dữ liệu của InvestingPro, vốn hóa thị trường của Adverum đứng ở mức 142,7 triệu đô la, phản ánh định giá hiện tại của công ty khi nó thúc đẩy các chương trình lâm sàng của mình. Mức vốn hóa thị trường tương đối khiêm tốn này cho thấy tiềm năng tăng trưởng nếu Ixo-vec tiếp tục cho thấy kết quả tích cực trong các thử nghiệm Giai đoạn 3 sắp tới.
Một mẹo InvestingPro chỉ ra rằng Adverum "giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán", điều này rất quan trọng đối với một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng. Vị thế tiền mặt mạnh mẽ này phù hợp với báo cáo 153,2 triệu đô la tiền mặt của công ty tính đến ngày 30 tháng 9 năm 2024, cung cấp đường băng vào nửa cuối năm 2025 AMD owever, một InvestingPro Tip khác lưu ý rằng công ty đang "nhanh chóng đốt cháy tiền mặt", điển hình cho công nghệ sinh học trong phát triển lâm sàng giai đoạn cuối.
Sự tập trung của công ty vào Ixo-vec như một công cụ thay đổi cuộc chơi tiềm năng trong điều trị AMD ướt đặc biệt quan trọng vì dữ liệu của InvestingPro cho thấy doanh thu giảm đáng kể -72,22% trong mười hai tháng qua. Điều này nhấn mạnh tầm quan trọng của kết quả lâm sàng thành công và thương mại hóa tiềm năng của Ixo-vec đối với sức khỏe tài chính trong tương lai của Adverum.
Điều đáng chú ý là InvestingPro cung cấp 11 lời khuyên bổ sung cho Adverum Biotechnologies, cung cấp cho các nhà đầu tư phân tích toàn diện hơn về tình hình tài chính và vị thế thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.