Ionis bắt đầu thử nghiệm giai đoạn 3 cho phương pháp điều trị hội chứng Angelman

Ngày đăng 18:11 11/06/2025
Ionis bắt đầu thử nghiệm giai đoạn 3 cho phương pháp điều trị hội chứng Angelman

CARLSBAD, Calif. - Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS), một công ty công nghệ sinh học với giá trị vốn hóa thị trường 5,86 tỷ đô la, đã thông báo hôm thứ Tư rằng người tham gia đầu tiên đã được dùng thuốc trong nghiên cứu REVEAL giai đoạn 3 toàn cầu đánh giá ION582, một phương pháp điều trị thử nghiệm cho hội chứng Angelman, một rối loạn phát triển thần kinh hiếm gặp. Theo dữ liệu của InvestingPro, bảy nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh tăng kỳ vọng thu nhập của họ cho giai đoạn sắp tới, cho thấy sự tin tưởng ngày càng tăng vào đường ống sản phẩm của công ty.

Nghiên cứu có đối chứng với giả dược sẽ tuyển khoảng 200 trẻ em và người lớn mắc hội chứng Angelman có đột biến hoặc mất đoạn gen UBE3A từ mẹ. Những người tham gia sẽ được phân ngẫu nhiên để nhận ION582 hoặc giả dược trong thời gian điều trị 52 tuần, với những người trong nhóm điều trị tích cực sẽ nhận liều 40 mg hoặc 80 mg mỗi quý.

Tiêu chí đánh giá chính là sự cải thiện trong giao tiếp biểu cảm được đánh giá bằng Thang đo Bayley về Phát triển Trẻ sơ sinh và Trẻ mới biết đi-4. Các tiêu chí thứ cấp bao gồm các biện pháp đánh giá mức độ nghiêm trọng của bệnh tổng thể, nhận thức, giao tiếp, giấc ngủ, chức năng vận động và kỹ năng sống hàng ngày.

"Việc dùng thuốc cho người đầu tiên mắc hội chứng Angelman trong nghiên cứu REVEAL then chốt của chúng tôi đánh dấu một cột mốc quan trọng cho cộng đồng chưa được phục vụ đầy đủ này, những người hiện không có phương pháp điều trị biến đổi bệnh được phê duyệt," bà Holly Kordasiewicz, phó chủ tịch cấp cao về thần kinh học tại Ionis cho biết.

Hội chứng Angelman ảnh hưởng đến khoảng 1 trong 21.000 người trên toàn thế giới và được đặc trưng bởi khuyết tật trí tuệ, vấn đề về thăng bằng, suy giảm vận động và co giật. Hầu hết những người mắc bệnh này không thể nói và cần được chăm sóc suốt đời.

Công ty dự kiến hoàn thành việc tuyển dụng vào năm 2026. Nghiên cứu này tiếp nối thử nghiệm HALOS giai đoạn 1/2, cho thấy những cải thiện lâm sàng về giao tiếp, nhận thức và chức năng vận động với độ an toàn và khả năng dung nạp thuận lợi, theo tuyên bố trong thông cáo báo chí của công ty. Mặc dù công ty duy trì vị thế thanh khoản mạnh với tỷ lệ hiện tại là 9,66, phân tích của InvestingPro cho thấy cổ phiếu hiện đang giao dịch cao hơn Giá trị Hợp lý của nó. Các nhà đầu tư tìm kiếm thông tin sâu hơn có thể tiếp cận phân tích toàn diện về IONS và hơn 1.400 cổ phiếu khác thông qua các báo cáo nghiên cứu chi tiết của InvestingPro.

Trong tin tức gần đây khác, Ionis Pharmaceuticals đã báo cáo thu nhập quý 1 năm 2025, vượt kỳ vọng của các nhà phân tích với thu nhập trên mỗi cổ phiếu là -0,93, so với dự báo -1,08. Công ty đạt doanh thu 132 triệu đô la, thấp hơn một chút so với dự báo 136,69 triệu đô la, nhưng vẫn đánh dấu mức tăng 10% so với cùng kỳ năm trước. Ionis đã nâng hướng dẫn doanh thu năm 2025 lên hơn 20%, dự kiến đạt từ 650 triệu đến 750 triệu đô la, được thúc đẩy bởi doanh số bán mạnh mẽ của thuốc Tryngolza điều trị hội chứng chylomicronemia gia đình. H.C. Wainwright đã phản ứng với những phát triển này bằng cách nâng mục tiêu giá cho cổ phiếu Ionis lên 50 đô la, duy trì xếp hạng Mua, trong khi các nhà phân tích của Stifel giữ xếp hạng Nắm giữ với mục tiêu 38 đô la. Ngoài ra, Ionis đã công bố kết quả thử nghiệm giai đoạn 3 tích cực cho olezarsen, cho thấy sự giảm đáng kể triglyceride, và có kế hoạch trình bày những phát hiện chi tiết hơn tại một hội nghị khoa học sắp tới. Công ty cũng chia sẻ cập nhật về đường ống sản phẩm của mình, bao gồm việc dự kiến ra mắt donidalorsen cho bệnh Phù mạch Di truyền và các kết quả then chốt cho chương trình LP(a). Ionis gần đây đã tổ chức cuộc họp cổ đông thường niên, nơi các đề xuất chính, bao gồm bầu cử giám đốc và sửa đổi kế hoạch khuyến khích vốn chủ sở hữu, đã được phê duyệt.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Bình luận mới nhất

Cài Đặt Ứng Dụng của Chúng Tôi
Công Bố Rủi Ro: Giao dịch các công cụ tài chính và/hoặc tiền điện tử tiềm ẩn mức độ rủi ro cao, bao gồm rủi ro mất một phần hoặc toàn bộ vốn đầu tư, và có thể không phù hợp với mọi nhà đầu tư. Giá cả tiền điện tử có độ biến động mạnh và có thể chịu tác động từ các yếu tố bên ngoài như các sự kiện tài chính, pháp lý hoặc chính trị. Việc giao dịch theo mức ký quỹ gia tăng rủi ro tài chính.
Trước khi quyết định giao dịch công cụ tài chính hoặc tiền điện tử, bạn cần nắm toàn bộ thông tin về rủi ro và chi phí đi kèm với việc giao dịch trên các thị trường tài chính, thận trọng cân nhắc đối tượng đầu tư, mức độ kinh nghiệm, khẩu vị rủi ro và xin tư vấn chuyên môn nếu cần.
Fusion Media xin nhắc bạn rằng dữ liệu có trên trang web này không nhất thiết là theo thời gian thực hay chính xác. Dữ liệu và giá cả trên trang web không nhất thiết là thông tin do bất kỳ thị trường hay sở giao dịch nào cung cấp, nhưng có thể được cung cấp bởi các nhà tạo lập thị trường, vì vậy, giá cả có thể không chính xác và có khả năng khác với mức giá thực tế tại bất kỳ thị trường nào, điều này có nghĩa các mức giá chỉ là minh họa và không phù hợp cho mục đích giao dịch. Fusion Media và bất kỳ nhà cung cấp dữ liệu nào có trên trang web này đều không chấp nhận bất cứ nghĩa vụ nào trước bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào xảy ra từ kết quả giao dịch của bạn, hoặc trước việc bạn dựa vào thông tin có trong trang web này.
Bạn không được phép sử dụng, lưu trữ, sao chép, hiển thị, sửa đổi, truyền hay phân phối dữ liệu có trên trang web này và chưa nhận được sự cho phép rõ ràng bằng văn bản của Fusion Media và/hoặc nhà cung cấp. Tất cả các quyền sở hữu trí tuệ đều được bảo hộ bởi các nhà cung cấp và/hoặc sở giao dịch cung cấp dữ liệu có trên trang web này.
Fusion Media có thể nhận thù lao từ các đơn vị quảng cáo xuất hiện trên trang web, dựa trên tương tác của bạn với các quảng cáo hoặc đơn vị quảng cáo đó.
Phiên bản tiếng Anh của thỏa thuận này là phiên bản chính, sẽ luôn được ưu tiên để đối chiếu khi có sự khác biệt giữa phiên bản tiếng Anh và phiên bản tiếng Việt.
© 2007-2025 - Công ty TNHH Fusion Media. Mọi quyền được bảo hộ.