Tổng thống Mỹ bị Thống đốc Fed đệ đơn kiện
CARLSBAD, Calif. - Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS), một công ty công nghệ sinh học với giá trị vốn hóa thị trường 5,86 tỷ đô la, đã thông báo hôm thứ Tư rằng người tham gia đầu tiên đã được dùng thuốc trong nghiên cứu REVEAL giai đoạn 3 toàn cầu đánh giá ION582, một phương pháp điều trị thử nghiệm cho hội chứng Angelman, một rối loạn phát triển thần kinh hiếm gặp. Theo dữ liệu của InvestingPro, bảy nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh tăng kỳ vọng thu nhập của họ cho giai đoạn sắp tới, cho thấy sự tin tưởng ngày càng tăng vào đường ống sản phẩm của công ty.
Nghiên cứu có đối chứng với giả dược sẽ tuyển khoảng 200 trẻ em và người lớn mắc hội chứng Angelman có đột biến hoặc mất đoạn gen UBE3A từ mẹ. Những người tham gia sẽ được phân ngẫu nhiên để nhận ION582 hoặc giả dược trong thời gian điều trị 52 tuần, với những người trong nhóm điều trị tích cực sẽ nhận liều 40 mg hoặc 80 mg mỗi quý.
Tiêu chí đánh giá chính là sự cải thiện trong giao tiếp biểu cảm được đánh giá bằng Thang đo Bayley về Phát triển Trẻ sơ sinh và Trẻ mới biết đi-4. Các tiêu chí thứ cấp bao gồm các biện pháp đánh giá mức độ nghiêm trọng của bệnh tổng thể, nhận thức, giao tiếp, giấc ngủ, chức năng vận động và kỹ năng sống hàng ngày.
"Việc dùng thuốc cho người đầu tiên mắc hội chứng Angelman trong nghiên cứu REVEAL then chốt của chúng tôi đánh dấu một cột mốc quan trọng cho cộng đồng chưa được phục vụ đầy đủ này, những người hiện không có phương pháp điều trị biến đổi bệnh được phê duyệt," bà Holly Kordasiewicz, phó chủ tịch cấp cao về thần kinh học tại Ionis cho biết.
Hội chứng Angelman ảnh hưởng đến khoảng 1 trong 21.000 người trên toàn thế giới và được đặc trưng bởi khuyết tật trí tuệ, vấn đề về thăng bằng, suy giảm vận động và co giật. Hầu hết những người mắc bệnh này không thể nói và cần được chăm sóc suốt đời.
Công ty dự kiến hoàn thành việc tuyển dụng vào năm 2026. Nghiên cứu này tiếp nối thử nghiệm HALOS giai đoạn 1/2, cho thấy những cải thiện lâm sàng về giao tiếp, nhận thức và chức năng vận động với độ an toàn và khả năng dung nạp thuận lợi, theo tuyên bố trong thông cáo báo chí của công ty. Mặc dù công ty duy trì vị thế thanh khoản mạnh với tỷ lệ hiện tại là 9,66, phân tích của InvestingPro cho thấy cổ phiếu hiện đang giao dịch cao hơn Giá trị Hợp lý của nó. Các nhà đầu tư tìm kiếm thông tin sâu hơn có thể tiếp cận phân tích toàn diện về IONS và hơn 1.400 cổ phiếu khác thông qua các báo cáo nghiên cứu chi tiết của InvestingPro.
Trong tin tức gần đây khác, Ionis Pharmaceuticals đã báo cáo thu nhập quý 1 năm 2025, vượt kỳ vọng của các nhà phân tích với thu nhập trên mỗi cổ phiếu là -0,93, so với dự báo -1,08. Công ty đạt doanh thu 132 triệu đô la, thấp hơn một chút so với dự báo 136,69 triệu đô la, nhưng vẫn đánh dấu mức tăng 10% so với cùng kỳ năm trước. Ionis đã nâng hướng dẫn doanh thu năm 2025 lên hơn 20%, dự kiến đạt từ 650 triệu đến 750 triệu đô la, được thúc đẩy bởi doanh số bán mạnh mẽ của thuốc Tryngolza điều trị hội chứng chylomicronemia gia đình. H.C. Wainwright đã phản ứng với những phát triển này bằng cách nâng mục tiêu giá cho cổ phiếu Ionis lên 50 đô la, duy trì xếp hạng Mua, trong khi các nhà phân tích của Stifel giữ xếp hạng Nắm giữ với mục tiêu 38 đô la. Ngoài ra, Ionis đã công bố kết quả thử nghiệm giai đoạn 3 tích cực cho olezarsen, cho thấy sự giảm đáng kể triglyceride, và có kế hoạch trình bày những phát hiện chi tiết hơn tại một hội nghị khoa học sắp tới. Công ty cũng chia sẻ cập nhật về đường ống sản phẩm của mình, bao gồm việc dự kiến ra mắt donidalorsen cho bệnh Phù mạch Di truyền và các kết quả then chốt cho chương trình LP(a). Ionis gần đây đã tổ chức cuộc họp cổ đông thường niên, nơi các đề xuất chính, bao gồm bầu cử giám đốc và sửa đổi kế hoạch khuyến khích vốn chủ sở hữu, đã được phê duyệt.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.