Intellia bắt đầu thử nghiệm Giai đoạn 3 quan trọng để điều trị HAE

CAMBRIDGE, Mass. - Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ: NTLA), công ty tiên phong trong các liệu pháp chỉnh sửa gen dựa trên CRISPR, đã đưa ra một thử nghiệm Giai đoạn 3 quan trọng cho NTLA-2002, một phương pháp điều trị đơn liều tiềm năng cho phù mạch di truyền (HAE), công ty đã công bố hôm nay. Liệu pháp nghiên cứu này sử dụng chỉnh sửa gen in vivo CRISPR để nhắm mục tiêu và bất hoạt gen chịu trách nhiệm cho tình trạng hiếm gặp và có khả năng đe dọa tính mạng này.

Thử nghiệm, được đặt tên là HAELO, là một nghiên cứu toàn cầu, ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược sẽ đánh giá hiệu quả và độ an toàn của NTLA-2002 ở 60 bệnh nhân trưởng thành mắc HAE Loại I hoặc Loại II. Những người tham gia sẽ nhận được một truyền 50 mg duy nhất của liệu pháp hoặc giả dược, với một ngẫu nhiên 2: 1. Những người trong nhóm giả dược sẽ có một tùy chọn để chuyển sang NTLA-2002 sau 28 tuần. Thước đo thành công chính sẽ là sự thay đổi về số lượng các cuộc tấn công HAE từ tuần 5 đến tuần 28.

Nghiên cứu Giai đoạn 3 này theo sau kết quả đầy hứa hẹn từ các thử nghiệm Giai đoạn 1/2 trước đó, cho thấy giảm đáng kể tỷ lệ tấn công và giảm bền vững nồng độ kallikrein, một protein quan trọng liên quan đến HAE. Những phát hiện chi tiết từ phần Giai đoạn 2 dự kiến sẽ được trình bày tại Hội nghị khoa học thường niên của Đại học Dị ứng, Hen suyễn & Miễn dịch học Hoa Kỳ vào cuối tháng này.

NTLA-2002, dựa trên công nghệ CRISPR / Cas9 đoạt giải Nobel, nhằm mục đích trở thành phương pháp điều trị một lần đầu tiên cho HAE bằng cách vô hiệu hóa gen KLKB1 mã hóa prekallikrein. Liệu pháp này đã nhận được nhiều chỉ định theo quy định, bao gồm Thuốc mồ côi và Chỉ định RMAT của FDA, có thể đẩy nhanh quá trình phát triển và xem xét.

HAE được đặc trưng bởi các cơn viêm nghiêm trọng, không thể đoán trước, có thể gây suy nhược và đe dọa tính mạng. Các phương pháp điều trị hiện tại thường yêu cầu quản lý thường xuyên và có thể không ngăn chặn hoàn toàn các cuộc tấn công. Tiềm năng của NTLA-2002 để cung cấp một đáp ứng hoàn toàn sau một liều duy nhất có thể thay đổi việc chăm sóc bệnh nhân.

Intellia cam kết tận dụng nền tảng CRISPR của mình để tạo ra các liệu pháp chỉnh sửa gen biến đổi. Việc bắt đầu thử nghiệm HAELO đánh dấu một bước quan trọng trong nỗ lực của công ty nhằm giải quyết nhu cầu của những người sống chung với HAE.

Báo cáo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Intellia Therapeutics, Inc.

Trong các tin tức gần đây khác, Intellia Therapeutics đã báo cáo những tiến bộ đáng kể trong các chương trình lâm sàng của mình. Công ty công nghệ sinh học đã hoàn thành thành công các nghiên cứu Giai đoạn II để điều trị phù mạch di truyền (HAE), NTLA-2002 và nhận được sự chấp thuận theo quy định để bắt đầu nghiên cứu đầu tiên trên người về NTLA-3001, nhằm điều trị bệnh phổi liên quan đến Thiếu Alpha-1 Antitrypsin (AATD). RBC Capital Markets duy trì xếp hạng Outperform đối với cổ phiếu của Intellia, mặc dù đã điều chỉnh mục tiêu giá.

Những phát triển này theo sau thông báo của Intellia về tình hình tài chính mạnh mẽ, với dự trữ tiền mặt được báo cáo là 939,9 triệu đô la, dự kiến sẽ tài trợ cho các hoạt động vào cuối năm 2026. Ngoài ra, công ty được thiết lập để bắt đầu thử nghiệm Giai đoạn III quan trọng đối với HAE vào nửa cuối năm 2024 và đã bắt đầu một thử nghiệm quan trọng đối với bệnh cơ tim amyloid transthyretin (TTR-CM) trên 35 địa điểm toàn cầu.

Hơn nữa, nhà phân tích của RBC Capital nhấn mạnh vị thế mạnh mẽ của Intellia trong lĩnh vực chỉnh sửa gen in vivo và chiết khấu định giá không chính đáng so với CRISPR Therapeutics. Những phát triển gần đây cho thấy cam kết của Intellia trong việc thúc đẩy các liệu pháp chỉnh sửa gen và tình hình tài chính mạnh mẽ để hỗ trợ các chương trình lâm sàng đầy tham vọng của mình.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Khi Intellia Therapeutics (NASDAQ: NTLA) bắt tay vào thử nghiệm Giai đoạn 3 quan trọng cho NTLA-2002, các nhà đầu tư nên xem xét một số chỉ số tài chính quan trọng và hiểu biết sâu sắc từ InvestingPro. Vốn hóa thị trường của công ty đứng ở mức 1,83 tỷ đô la, phản ánh định giá của thị trường về đường ống chỉnh sửa gen dựa trên CRISPR sáng tạo của nó.

Dữ liệu của InvestingPro cho thấy doanh thu của Intellia trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2024 là 45.97 triệu đô la, với mức tăng trưởng doanh thu đáng lo ngại giảm -13.33% so với cùng kỳ. Sự sụt giảm tăng trưởng doanh thu này phù hợp với InvestingPro Tip chỉ ra rằng công ty đang "nhanh chóng đốt cháy tiền mặt", điều này không phải là hiếm đối với các công ty công nghệ sinh học trong giai đoạn phát triển các liệu pháp mới.

Một mẹo InvestingPro có liên quan khác lưu ý rằng Intellia "nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán", cho thấy một nền tảng tài chính vững chắc để hỗ trợ các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra, bao gồm cả nghiên cứu HAELO mới ra mắt. Đệm tài chính này có thể rất quan trọng khi công ty tiến bộ thông qua sự phát triển giai đoạn cuối tốn kém của NTLA-2002.

Hiệu suất gần đây của cổ phiếu là một thách thức, với dữ liệu InvestingPro cho thấy tổng lợi nhuận giá trong một tuần là -12,46% và lợi nhuận từ đầu năm đến nay là -41,0%. Một mẹo InvestingPro nhấn mạnh rằng cổ phiếu đang "giao dịch gần mức thấp nhất trong 52 tuần", điều này có thể mang đến cơ hội cho các nhà đầu tư tin tưởng vào tiềm năng lâu dài của công nghệ CRISPR của Intellia và ứng dụng của nó trong điều trị HAE.

Điều đáng chú ý là InvestingPro cung cấp 12 mẹo bổ sung cho Intellia Therapeutics, cung cấp phân tích toàn diện hơn cho các nhà đầu tư quan tâm đến việc tìm hiểu sâu hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.