Ông Trump sa thải Thống đốc Fed, hiệu lực ngay lập tức
BOSTON - Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ: INZY), một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào các bệnh hiếm gặp ảnh hưởng đến sức khỏe xương và chức năng mạch máu, đã công bố dữ liệu tạm thời đáng khích lệ từ thử nghiệm SEAPORT 1 Giai đoạn 1. Thử nghiệm đã đánh giá tính an toàn và hiệu quả của INZ-701, một liệu pháp điều trị cho bệnh nhân mắc bệnh thận giai đoạn cuối (ESKD) đang chạy thận nhân tạo.
Kết quả tạm thời của nghiên cứu, sẽ được trình bày tại Tuần lễ thận của Hiệp hội Thận học Hoa Kỳ năm 2024, chỉ ra rằng INZ-701 làm tăng đáng kể nồng độ pyrophosphate huyết tương (PPi), thường thấp ở bệnh nhân ESKD và liên quan đến calciphylaxis, một biến chứng nghiêm trọng của bệnh.
Thử nghiệm nhãn mở liên quan đến 11 bệnh nhân được tiêm dưới da INZ-701 hàng tuần. Dữ liệu tạm thời cho thấy mức PPi tăng lên mức bình thường vào tuần thứ ba của lịch dùng thuốc bốn tuần, đặc biệt là ở những bệnh nhân có mức PPi cơ bản thấp nhất. Hơn nữa, INZ-701 được dung nạp tốt mà không có tác dụng phụ nào liên quan đến điều trị liên quan đến thuốc được báo cáo.
Ngoài sự gia tăng nồng độ PPi, INZ-701 dẫn đến giảm các dấu ấn sinh học của quá trình chuyển hóa khoáng chất, cho thấy tiềm năng giảm thiểu nguy cơ vôi hóa bệnh lý. Dược động học của INZ-701 cho thấy phơi nhiễm thuốc phù hợp và chỉ phát hiện hiệu giá kháng thể kháng thuốc thấp ở ba bệnh nhân, không liên quan đến bất kỳ tác dụng phụ nào.
Dựa trên những kết quả này, Inozyme có kế hoạch bắt đầu thử nghiệm đăng ký INZ-701 ở bệnh nhân calciphylaxis vào năm 2025, tùy thuộc vào sự chấp thuận của cơ quan quản lý và đủ kinh phí. Calciphylaxis được đặc trưng bởi vôi hóa mạch máu và tăng sinh nội bộ, dẫn đến các biến chứng nghiêm trọng và tỷ lệ tử vong cao. Hiện tại không có liệu pháp nào được phê duyệt cho tình trạng này, ảnh hưởng đến khoảng 3,5 trên 1.000 bệnh nhân ESKD hàng năm ở các thị trường lớn.
Sự tập trung của Inozyme vào Con đường PPi-Adenosine, điều chỉnh quá trình khoáng hóa và tăng sinh tế bào mạch máu, định vị INZ-701 như một phương pháp điều trị tiềm năng cho nhiều bệnh do thiếu hụt các phân tử này. Cam kết của công ty trong việc giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng trong các bệnh hiếm gặp tiếp tục với sự phát triển của INZ-701, nhằm mục đích điều chỉnh khoáng hóa bệnh lý và tăng sinh nội bộ.
Bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Inozyme Pharma Inc.
Trong các tin tức gần đây khác, Inozyme Pharma đã có những bước tiến đáng kể trong hoạt động của mình. Công ty gần đây đã trình bày dữ liệu tạm thời từ nghiên cứu SEAPORT 1 giai đoạn 1 của INZ-701 cho bệnh nhân mắc bệnh thận giai đoạn cuối tại Tuần lễ thận của Hiệp hội Thận học Hoa Kỳ. Những phát hiện của nghiên cứu, được trình bày bởi Tiến sĩ Asghar Chaudhry, đã nhấn mạnh tiềm năng của INZ-701 trong việc giải quyết calciphylaxis, một tình trạng đe dọa tính mạng chủ yếu thấy ở những bệnh nhân mắc bệnh thận giai đoạn cuối.
Ngoài những phát triển lâm sàng, Inozyme Pharma đã có những bước đi chiến lược trong lãnh đạo của mình với việc bổ nhiệm Erik Harris vào Hội đồng quản trị. Điều này xảy ra khi công ty chuyển sang giai đoạn thương mại. Các nhà phân tích từ các công ty như Stifel, Jefferies, H.C. Wainwright, BofA Securities và Wells Fargo đã duy trì triển vọng tích cực về Inozyme Pharma, với Stifel bắt đầu bảo hiểm với xếp hạng Mua và mục tiêu giá đã đặt là 16,00 đô la và Jefferies nâng cấp xếp hạng lên Mua.
Công ty cũng công bố khoảng 23,8 triệu đô la còn lại trong chương trình chào bán cổ phần trên thị trường, được tạo điều kiện bởi Jefferies LLC. Đây là một trong những phát triển gần đây trong những nỗ lực không ngừng của Inozyme Pharma trong lĩnh vực dược phẩm sinh học. Điều quan trọng cần lưu ý là những cập nhật này dựa trên thông tin thực tế và không bao gồm ý kiến cá nhân hoặc dự đoán về hiệu suất trong tương lai của công ty.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ: INZY) tiến bộ liệu pháp INZ-701 đầy hứa hẹn của mình, các nhà đầu tư nên xem xét một số chỉ số tài chính chính quan trọng và hiểu biết sâu sắc từ InvestingPro. Vốn hóa thị trường của công ty đứng ở mức 310,22 triệu đô la, phản ánh định giá hiện tại của thị trường về tiềm năng của nó trong không gian bệnh hiếm gặp.
Một mẹo đầu tư nhấn mạnh rằng Inozyme nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này có thể rất quan trọng để tài trợ cho thử nghiệm đăng ký sắp tới cho INZ-701 ở bệnh nhân calciphylaxis dự kiến vào năm 2025. Vị thế tiền mặt mạnh mẽ này phù hợp với nhu cầu linh hoạt tài chính của công ty khi nó tiến triển qua các giai đoạn phát triển lâm sàng.
Tuy nhiên, một InvestingPro Tip khác lưu ý rằng công ty đang nhanh chóng đốt tiền mặt, điều này không phải là hiếm đối với các công ty dược phẩm sinh học trong giai đoạn nghiên cứu và phát triển. Tỷ lệ đốt này nhấn mạnh tầm quan trọng của dự trữ tiền mặt của công ty và có thể ảnh hưởng đến các quyết định tài trợ trong tương lai khi Inozyme tiến tới thử nghiệm đăng ký.
Điều đáng chú ý là cổ phiếu của Inozyme đã cho thấy lợi nhuận cao trong năm qua, với tổng lợi nhuận giá 1 năm là 66,1%. Hiệu suất này cho thấy sự lạc quan của nhà đầu tư về đường ống và tiềm năng của công ty, đặc biệt là trong bối cảnh dữ liệu tạm thời tích cực từ thử nghiệm SEAPORT 1.
Đối với các nhà đầu tư xem xét tiềm năng của Inozyme, InvestingPro cung cấp 11 mẹo bổ sung cung cấp cái nhìn toàn diện hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty. Những hiểu biết này có thể có giá trị để hiểu bức tranh đầy đủ ngoài kết quả thử nghiệm lâm sàng.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.