BOSTON - Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ: INZY), một công ty dược phẩm sinh học chuyên điều trị các bệnh hiếm gặp, đã công bố kết quả thử nghiệm thuận lợi cho ứng cử viên thuốc INZ-701. Các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2 đang diễn ra cho thấy tính an toàn và hiệu quả đầy hứa hẹn trong điều trị Thiếu ABCC6, thường được gọi là pseudoxanthoma elasticum (PXE) và Thiếu hụt ENPP1.
Ở những bệnh nhân bị thiếu ABCC6, nghiên cứu cho thấy những cải thiện tiềm năng trong bệnh lý mạch máu và chức năng thị giác. Đáng chú ý, bảy trong số tám bệnh nhân có giá trị đã giảm hoặc ổn định độ dày môi trường động mạch cảnh (cIMT), một dấu hiệu cho bệnh tim mạch và nguy cơ đột quỵ. Ngoài ra, tăng độ dày màng đệm đã được quan sát, cho thấy một lợi ích tiềm năng cho bệnh võng mạc. Những cải tiến về chức năng thị giác, được đo bằng Bảng câu hỏi chức năng thị giác toàn cầu (VFQ-25), cũng đã được báo cáo.
Đối với Thiếu hụt ENPP1, thử nghiệm cho thấy giảm đáng kể yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi-23 (FGF-23) và thay đổi các dấu hiệu chuyển hóa xương, cho thấy khả năng phục hồi khoáng hóa xương. Thang đo thông tin đo lường kết quả do bệnh nhân báo cáo (PROMIS) cho thấy các phản ứng thuận lợi được duy trì trong đau và mệt mỏi.
Cả hai điều kiện đều cho thấy một hồ sơ an toàn thuận lợi cho INZ-701 mà không có tác dụng phụ nghiêm trọng hoặc nghiêm trọng nào được báo cáo. Thuốc cũng thể hiện tính sinh miễn dịch thuận lợi với hiệu giá kháng thể kháng thuốc không trung hòa (ADA) thấp.
Nghiên cứu lịch sử tự nhiên được thực hiện bởi Inozyme nhấn mạnh nguy cơ đột quỵ cao ở bệnh nhi bị thiếu ABCC6, nhấn mạnh sự cần thiết phải can thiệp sớm. Theo những phát hiện này, Inozyme có kế hoạch bắt đầu một thử nghiệm quan trọng ở bệnh nhân nhi bị thiếu ABCC6 vào quý 1 năm 2025, tùy thuộc vào việc xem xét quy định và đủ kinh phí.
Các kế hoạch phát triển của công ty được củng cố bởi những kết quả này, cho thấy INZ-701 có thể giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng của bệnh nhân mắc các bệnh hiếm gặp này. Inozyme đang làm việc với các cơ quan quản lý để thiết kế một thử nghiệm quan trọng có khả năng dẫn đến sự chấp thuận nhanh chóng ở Hoa Kỳ và ủy quyền tiếp thị có điều kiện ở Liên minh châu Âu.
Thông báo này dựa trên một tuyên bố báo chí từ Inozyme Pharma Inc.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ: INZY) đã gây chú ý với kết quả thử nghiệm lâm sàng mới nhất của mình, nhưng bối cảnh tài chính trông như thế nào đối với nhà đổi mới dược phẩm sinh học này? Theo InvestingPro, Inozyme nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, đây là một dấu hiệu tích cực cho các nhà đầu tư tiềm năng đang tìm kiếm một công ty có nền tảng tài chính ổn định. Điều này có thể đặc biệt quan trọng khi công ty chuẩn bị cho thử nghiệm quan trọng ở bệnh nhân nhi bị thiếu ABCC6.
Mặt khác, một trong những Mẹo InvestingPro cho thấy Inozyme đang nhanh chóng đốt tiền mặt. Với thu nhập hoạt động được báo cáo là -75,64 triệu USD trong mười hai tháng qua tính đến quý 4 năm 2023, rõ ràng công ty đang đầu tư mạnh vào đường ống phát triển của mình. Điều này phù hợp với trọng tâm chiến lược của công ty trong việc đưa INZ-701 ra thị trường, mặc dù không có lãi so với cùng kỳ, được biểu thị bằng tỷ lệ P / E âm -5,56.
Tuy nhiên, cổ phiếu của công ty đã trải qua một đợt tăng giá lớn trong sáu tháng qua, với tổng lợi nhuận 66,06%, phản ánh sự lạc quan của nhà đầu tư sau kết quả thử nghiệm tích cực. Điều này có thể cho thấy niềm tin ngày càng tăng vào tiềm năng dài hạn của công ty. Điều đáng chú ý là Inozyme không trả cổ tức, đây là điển hình cho các công ty trong giai đoạn tăng trưởng tập trung vào tái đầu tư.
Các nhà đầu tư đang tìm hiểu sâu hơn về Inozyme Pharma có thể tìm thêm Mẹo InvestingPro tại InvestingPro. Có 6 mẹo khác có sẵn có thể giúp đưa ra quyết định đầu tư sáng suốt hơn. Và đối với những người đã sẵn sàng thực hiện bước tiếp theo, hãy sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.