Fulcrum sẽ công bố kết quả sơ bộ từ thử nghiệm bệnh hồng cầu hình liềm

CAMBRIDGE, Mass. - Fulcrum Therapeutics, Inc. (NASDAQ:FULC), một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng với giá trị vốn hóa thị trường 419 triệu USD đã chứng kiến cổ phiếu tăng vọt 92% trong sáu tháng qua theo InvestingPro, sẽ tổ chức cuộc gọi hội nghị và phát trực tuyến vào thứ Ba để trình bày kết quả sơ bộ từ nhóm liều 12 mg trong thử nghiệm PIONEER Giai đoạn 1b của pociredir trong bệnh hồng cầu hình liềm.

Buổi thuyết trình, dự kiến diễn ra vào lúc 8:00 sáng ET ngày 29 tháng 7, sẽ có sự tham gia của ban lãnh đạo Fulcrum cùng với bà Sheinei Alan từ Chương trình Bệnh Hồng cầu Hình liềm Người lớn Inova Fairfax và ông Wally Smith từ Chương trình Bệnh Hồng cầu Hình liềm Người lớn VCU. Thông báo này được đưa ra khi công ty duy trì vị thế tài chính mạnh mẽ, với dữ liệu từ InvestingPro cho thấy công ty có nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán và tỷ lệ thanh toán hiện tại khỏe mạnh ở mức 28,71.

Pociredir là một phân tử nhỏ ức chế dạng uống đang được nghiên cứu, được thiết kế để tăng biểu hiện hemoglobin bào thai nhằm điều trị bệnh hồng cầu hình liềm. Thuốc hoạt động bằng cách ức chế Phát triển Ngoại bì Phôi (EED), làm giảm các chất ức chế globin bào thai chính.

Dữ liệu lâm sàng trước đây đã chứng minh khái niệm với sự gia tăng hemoglobin bào thai có thể mang lại lợi ích cho bệnh nhân. FDA trước đây đã đặt thử nghiệm vào tình trạng tạm dừng lâm sàng, điều này đã được gỡ bỏ vào tháng 8 năm 2023. Theo thông cáo báo chí của công ty, pociredir "nhìn chung được dung nạp tốt" ở những người mắc bệnh hồng cầu hình liềm với thời gian tiếp xúc lên đến ba tháng.

FDA đã cấp cho pociredir cả Chỉ định Fast Track và Chỉ định Thuốc mồ côi để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm.

Bệnh hồng cầu hình liềm là một rối loạn di truyền gây ra bởi đột biến trong gen HBB, dẫn đến các tế bào hồng cầu có hình dạng bất thường có thể chặn mạch máu. Bệnh nhân thường gặp các biến chứng bao gồm thiếu máu, đau, nhiễm trùng và tổn thương nội tạng.

Fulcrum Therapeutics là một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng tập trung vào phát triển các phân tử nhỏ cho các bệnh hiếm có định nghĩa di truyền. Báo cáo thu nhập tiếp theo của công ty dự kiến vào ngày 6 tháng 8 năm 2025. Để hiểu sâu hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của Fulcrum, các nhà đầu tư có thể tiếp cận phân tích toàn diện thông qua các báo cáo nghiên cứu chi tiết của InvestingPro, hiện có sẵn cho hơn 1.400 cổ phiếu Hoa Kỳ.

Trong tin tức gần đây khác, Fulcrum Therapeutics đã báo cáo thu nhập Q1 2025, tiết lộ khoản lỗ ròng 17,7 triệu USD. Đây là sự cải thiện đáng kể so với khoản lỗ 26,9 triệu USD trong Q1 2024. Mặc dù hơi thiếu so với dự báo thu nhập trên mỗi cổ phiếu, công ty đã nhấn mạnh những tiến bộ chiến lược trong chương trình hàng đầu của mình về bệnh hồng cầu hình liềm và giảm chi phí hoạt động. Ngoài ra, Leerink Partners đã nâng cấp Fulcrum Therapeutics từ Market Perform lên Outperform, đặt mục tiêu giá mới là 12,00 USD. Quyết định này bị ảnh hưởng bởi kết quả đầy hứa hẹn từ dữ liệu bệnh hồng cầu hình liềm 12mg của công ty và tiềm năng cải thiện hơn nữa. Cantor Fitzgerald cũng duy trì xếp hạng Tăng Tỷ Trọng với mục tiêu giá 10,00 USD, trích dẫn tiềm năng tăng trưởng cho phương pháp điều trị hồng cầu hình liềm. Fulcrum đã thu hút sự quan tâm đáng kể của nhà đầu tư, đặc biệt là liên quan đến việc đọc dữ liệu lâm sàng sắp tới cho pociredir. Tiến trình của công ty trong việc tiếp tục nghiên cứu PIONEER giai đoạn 1b dưới sự lãnh đạo của CEO ông Alex Sapir cũng được ghi nhận.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.