Giá vàng hôm nay 24-8: Cửa hàng nhỏ đẩy giá vàng miếng SJC lên 128 triệu đồng/lượng
CAMBRIDGE, Mass. - Fulcrum Therapeutics, Inc. (NASDAQ:FULC) hôm thứ Ba đã công bố rằng thuốc thử nghiệm điều trị bệnh hồng cầu hình liềm pociredir của họ đã cho thấy kết quả đầy hứa hẹn trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1b, với các bệnh nhân trải qua sự gia tăng nồng độ hemoglobin bào thai và cải thiện các dấu hiệu quan trọng của bệnh. Thông báo này đã góp phần vào hiệu suất gần đây mạnh mẽ của công ty, với dữ liệu InvestingPro cho thấy giá cổ phiếu tăng 91% trong sáu tháng qua.
Công ty đã báo cáo dữ liệu từ nhóm liều 12 mg của thử nghiệm PIONEER, bao gồm 16 bệnh nhân đã hoàn thành giai đoạn điều trị 12 tuần. Các bệnh nhân đã trải qua mức tăng trung bình 8,6% hemoglobin bào thai và cải thiện các dấu hiệu tan máu, cùng với mức tăng 0,9 g/dL hemoglobin tổng thể.
Thuốc này nhìn chung được dung nạp tốt mà không có tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến điều trị, và tất cả các tác dụng phụ liên quan đến điều trị đều được phân loại ở Cấp độ 1, theo thông cáo báo chí của công ty.
"Chúng tôi tin rằng dữ liệu này chứng minh rằng pociredir có tiềm năng tăng hemoglobin bào thai đến mức có thể cải thiện triệu chứng của bệnh hồng cầu hình liềm," ông Alex C. Sapir, Chủ tịch và Giám đốc Điều hành của Fulcrum cho biết.
Pociredir là một chất ức chế phân tử nhỏ dạng uống được thiết kế để tăng biểu hiện của hemoglobin bào thai nhằm điều trị bệnh hồng cầu hình liềm. Thuốc này đã nhận được chỉ định Fast Track và Orphan Drug từ FDA.
Công ty đang tiếp tục đánh giá nhóm liều cao hơn 20 mg và dự kiến sẽ chia sẻ dữ liệu từ nhóm này vào cuối năm 2025.
Fulcrum báo cáo họ có 214,1 triệu USD tiền mặt, các khoản tương đương tiền mặt và chứng khoán có thể bán được tính đến ngày 30 tháng 6 năm 2025, so với 241,0 triệu USD vào cuối năm 2024. Theo phân tích của InvestingPro, công ty duy trì điểm sức khỏe tài chính mạnh là 3,53 (được đánh giá là "TUYỆT VỜI"), với tài sản thanh khoản vượt trội so với các nghĩa vụ ngắn hạn như được chứng minh bởi tỷ lệ hiện tại là 28,71. Công ty báo cáo khoản lỗ ròng 17,3 triệu USD trong quý hai, so với thu nhập ròng 55,4 triệu USD trong cùng kỳ năm ngoái khi họ nhận được khoản thanh toán 80 triệu USD từ Sanofi.
Công ty cho biết vị thế tiền mặt hiện tại dự kiến sẽ đủ tài trợ cho hoạt động đến năm 2028. Các nhà đầu tư tìm kiếm thông tin sâu hơn về triển vọng tài chính của Fulcrum có thể truy cập phân tích toàn diện và các ProTips bổ sung thông qua InvestingPro, nơi lưu ý rằng báo cáo thu nhập sắp tới của công ty vào ngày 6 tháng 8 năm 2025 là một yếu tố tiềm năng cho sự biến động của cổ phiếu.
Trong tin tức gần đây khác, Fulcrum Therapeutics đã báo cáo kết quả tích cực từ nhóm liều 12 mg trong thử nghiệm PIONEER Giai đoạn 1b cho thuốc pociredir ở bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu hình liềm. Thử nghiệm cho thấy mức tăng trung bình nồng độ hemoglobin bào thai, với một số bệnh nhân đạt được mức liên quan đến giảm các cơn khủng hoảng tắc mạch. Fulcrum dự định trình bày những kết quả sơ bộ này trong một cuộc gọi hội nghị và webcast, với sự tham gia của các chuyên gia từ Chương trình Bệnh Hồng cầu Hình liềm Người lớn của Inova Fairfax và VCU. Trong khi đó, Cantor Fitzgerald duy trì xếp hạng Tăng Tỷ Trọng đối với Fulcrum, trích dẫn lợi ích tiềm năng từ phương pháp điều trị bệnh hồng cầu hình liềm. Leerink Partners đã nâng cấp cổ phiếu của Fulcrum lên Vượt trội, với mục tiêu giá mới là 12,00 USD, dựa trên kết quả thử nghiệm đầy hứa hẹn và khả năng cải thiện với liều lượng khác nhau. Các nhà phân tích đã nhấn mạnh sự tiến bộ dưới sự lãnh đạo của ông Sapir, đặc biệt là sau khi vượt qua những thách thức trước đây như việc FDA tạm dừng thử nghiệm lâm sàng. Sự tập trung liên tục của Fulcrum vào việc thúc đẩy các thử nghiệm lâm sàng đã tạo ra sự quan tâm đáng kể trong giới đầu tư. Những phát triển này phản ánh nỗ lực liên tục của công ty nhằm đưa các phương pháp điều trị hiệu quả ra thị trường.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.