Fulcrum báo cáo kết quả tích cực từ thử nghiệm thuốc điều trị bệnh hồng cầu hình liềm

CAMBRIDGE, Mass. - Fulcrum Therapeutics, Inc. (NASDAQ:FULC), một công ty công nghệ sinh học với giá trị vốn hóa thị trường 419 triệu USD, đã báo cáo kết quả tích cực từ nhóm liều 12 mg trong thử nghiệm PIONEER Giai đoạn 1b đánh giá pociredir ở bệnh nhân bệnh hồng cầu hình liềm (SCD), theo thông cáo báo chí. Theo dữ liệu từ InvestingPro, cổ phiếu của công ty đã thể hiện động lực mạnh mẽ với mức lợi nhuận 91% trong sáu tháng qua.

Thử nghiệm cho thấy mức tăng hemoglobin bào thai (HbF) trung bình tuyệt đối là 8,6% so với mức cơ sở sau 12 tuần điều trị, với 7 trong số 16 bệnh nhân đạt được mức HbF tuyệt đối vượt quá 20%. Công ty lưu ý rằng mức HbF 20% liên quan đến khoảng 90% bệnh nhân không gặp cơn tắc nghẽn mạch máu (VOCs) mỗi năm. Phân tích của InvestingPro cho thấy công ty duy trì điểm sức khỏe tài chính mạnh là 3,53, được đánh giá là "TUYỆT VỜI", với các chỉ số dòng tiền và tăng trưởng đặc biệt cao.

Bệnh nhân được điều trị bằng pociredir cũng cho thấy cải thiện các chỉ số quan trọng của quá trình tan máu, bao gồm giảm 37% bilirubin gián tiếp trung bình và giảm 28% lactate dehydrogenase trung bình. Nồng độ hemoglobin trung bình tăng 0,9 g/dL so với mức cơ sở.

Tỷ lệ tế bào F, hay tế bào hồng cầu chứa HbF, tăng từ mức trung bình 34% ở thời điểm ban đầu lên 67% sau 12 tuần điều trị, điều mà công ty mô tả là phù hợp với sự tăng HbF toàn tế bào.

Thử nghiệm cũng cho thấy xu hướng giảm tỷ lệ VOC so với tần suất VOC của bệnh nhân trong 6-12 tháng trước khi tham gia, với 8 trong số 16 bệnh nhân không báo cáo VOC nào trong thời gian điều trị 12 tuần.

Pociredir nhìn chung được dung nạp tốt mà không có báo cáo về các biến cố bất lợi nghiêm trọng liên quan đến điều trị. Tất cả các biến cố bất lợi liên quan đến điều trị đều ở Cấp độ 1.

Ông Wally Smith, Tiến sĩ Y khoa, Giám đốc Chương trình Bệnh Hồng cầu Hình liềm Người lớn VCU, gọi kết quả là "ấn tượng và đáng khích lệ" trong thông cáo báo chí.

Pociredir đã nhận được chỉ định Fast Track của FDA và Chỉ định Thuốc mồ côi để điều trị SCD. Công ty dự định chia sẻ thêm các quan sát sau khi hoàn thành giai đoạn theo dõi 4 tuần tại một hội nghị y tế trong tương lai. Với mục tiêu giá của các nhà phân tích dao động từ 4 đến 12 USD và báo cáo thu nhập tiếp theo dự kiến vào ngày 6 tháng 8, các nhà đầu tư tìm kiếm thông tin sâu hơn có thể tiếp cận phân tích toàn diện thông qua InvestingPro, cung cấp các ProTips độc quyền và số liệu tài chính chi tiết cho hơn 1.400 cổ phiếu Hoa Kỳ.

Trong các tin tức gần đây khác, Fulcrum Therapeutics đã báo cáo thu nhập Q1 2025, tiết lộ khoản lỗ ròng 17,7 triệu USD, đánh dấu sự cải thiện so với khoản lỗ 26,9 triệu USD trong Q1 2024. Công ty đang chuẩn bị trình bày kết quả sơ bộ từ nhóm liều 12 mg trong thử nghiệm PIONEER Giai đoạn 1b về pociredir cho bệnh hồng cầu hình liềm. Buổi trình bày này được lên lịch vào ngày 29 tháng 7, với những hiểu biết sâu sắc từ ban lãnh đạo Fulcrum và các chuyên gia nổi tiếng trong lĩnh vực. Các nhà phân tích tại Cantor Fitzgerald đã duy trì xếp hạng Tăng Tỷ Trọng đối với Fulcrum, trích dẫn tiềm năng tăng trưởng cho phương pháp điều trị bệnh hồng cầu hình liềm. Trong khi đó, Leerink Partners đã nâng cấp cổ phiếu của Fulcrum lên Vượt trội, đặt mục tiêu giá mới là 12,00 USD, dựa trên kết quả đầy hứa hẹn quan sát được trong thử nghiệm bệnh hồng cầu hình liềm. Dữ liệu nhóm 12 mg dự kiến sẽ có vào đầu Q3 2025, với kết quả bổ sung từ nhóm 20 mg dự kiến vào cuối năm. Mặc dù EPS dự báo hơi thấp, những tiến bộ chiến lược của Fulcrum trong chương trình chủ lực cho bệnh hồng cầu hình liềm được nhấn mạnh là một sự phát triển tích cực.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.