Fulcrum báo cáo kết quả tích cực từ thử nghiệm thuốc điều trị bệnh hồng cầu hình liềm

Ngày đăng 17:53 29/07/2025
Fulcrum báo cáo kết quả tích cực từ thử nghiệm thuốc điều trị bệnh hồng cầu hình liềm

CAMBRIDGE, Mass. - Fulcrum Therapeutics, Inc. (NASDAQ:FULC), một công ty công nghệ sinh học với giá trị vốn hóa thị trường 419 triệu USD, đã báo cáo kết quả tích cực từ nhóm liều 12 mg trong thử nghiệm PIONEER Giai đoạn 1b đánh giá pociredir ở bệnh nhân bệnh hồng cầu hình liềm (SCD), theo thông cáo báo chí. Theo dữ liệu từ InvestingPro, cổ phiếu của công ty đã thể hiện động lực mạnh mẽ với mức lợi nhuận 91% trong sáu tháng qua.

Thử nghiệm cho thấy mức tăng hemoglobin bào thai (HbF) trung bình tuyệt đối là 8,6% so với mức cơ sở sau 12 tuần điều trị, với 7 trong số 16 bệnh nhân đạt được mức HbF tuyệt đối vượt quá 20%. Công ty lưu ý rằng mức HbF 20% liên quan đến khoảng 90% bệnh nhân không gặp cơn tắc nghẽn mạch máu (VOCs) mỗi năm. Phân tích của InvestingPro cho thấy công ty duy trì điểm sức khỏe tài chính mạnh là 3,53, được đánh giá là "TUYỆT VỜI", với các chỉ số dòng tiền và tăng trưởng đặc biệt cao.

Bệnh nhân được điều trị bằng pociredir cũng cho thấy cải thiện các chỉ số quan trọng của quá trình tan máu, bao gồm giảm 37% bilirubin gián tiếp trung bình và giảm 28% lactate dehydrogenase trung bình. Nồng độ hemoglobin trung bình tăng 0,9 g/dL so với mức cơ sở.

Tỷ lệ tế bào F, hay tế bào hồng cầu chứa HbF, tăng từ mức trung bình 34% ở thời điểm ban đầu lên 67% sau 12 tuần điều trị, điều mà công ty mô tả là phù hợp với sự tăng HbF toàn tế bào.

Thử nghiệm cũng cho thấy xu hướng giảm tỷ lệ VOC so với tần suất VOC của bệnh nhân trong 6-12 tháng trước khi tham gia, với 8 trong số 16 bệnh nhân không báo cáo VOC nào trong thời gian điều trị 12 tuần.

Pociredir nhìn chung được dung nạp tốt mà không có báo cáo về các biến cố bất lợi nghiêm trọng liên quan đến điều trị. Tất cả các biến cố bất lợi liên quan đến điều trị đều ở Cấp độ 1.

Ông Wally Smith, Tiến sĩ Y khoa, Giám đốc Chương trình Bệnh Hồng cầu Hình liềm Người lớn VCU, gọi kết quả là "ấn tượng và đáng khích lệ" trong thông cáo báo chí.

Pociredir đã nhận được chỉ định Fast Track của FDA và Chỉ định Thuốc mồ côi để điều trị SCD. Công ty dự định chia sẻ thêm các quan sát sau khi hoàn thành giai đoạn theo dõi 4 tuần tại một hội nghị y tế trong tương lai. Với mục tiêu giá của các nhà phân tích dao động từ 4 đến 12 USD và báo cáo thu nhập tiếp theo dự kiến vào ngày 6 tháng 8, các nhà đầu tư tìm kiếm thông tin sâu hơn có thể tiếp cận phân tích toàn diện thông qua InvestingPro, cung cấp các ProTips độc quyền và số liệu tài chính chi tiết cho hơn 1.400 cổ phiếu Hoa Kỳ.

Trong các tin tức gần đây khác, Fulcrum Therapeutics đã báo cáo thu nhập Q1 2025, tiết lộ khoản lỗ ròng 17,7 triệu USD, đánh dấu sự cải thiện so với khoản lỗ 26,9 triệu USD trong Q1 2024. Công ty đang chuẩn bị trình bày kết quả sơ bộ từ nhóm liều 12 mg trong thử nghiệm PIONEER Giai đoạn 1b về pociredir cho bệnh hồng cầu hình liềm. Buổi trình bày này được lên lịch vào ngày 29 tháng 7, với những hiểu biết sâu sắc từ ban lãnh đạo Fulcrum và các chuyên gia nổi tiếng trong lĩnh vực. Các nhà phân tích tại Cantor Fitzgerald đã duy trì xếp hạng Tăng Tỷ Trọng đối với Fulcrum, trích dẫn tiềm năng tăng trưởng cho phương pháp điều trị bệnh hồng cầu hình liềm. Trong khi đó, Leerink Partners đã nâng cấp cổ phiếu của Fulcrum lên Vượt trội, đặt mục tiêu giá mới là 12,00 USD, dựa trên kết quả đầy hứa hẹn quan sát được trong thử nghiệm bệnh hồng cầu hình liềm. Dữ liệu nhóm 12 mg dự kiến sẽ có vào đầu Q3 2025, với kết quả bổ sung từ nhóm 20 mg dự kiến vào cuối năm. Mặc dù EPS dự báo hơi thấp, những tiến bộ chiến lược của Fulcrum trong chương trình chủ lực cho bệnh hồng cầu hình liềm được nhấn mạnh là một sự phát triển tích cực.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Bình luận mới nhất

Cài Đặt Ứng Dụng của Chúng Tôi
Công Bố Rủi Ro: Giao dịch các công cụ tài chính và/hoặc tiền điện tử tiềm ẩn mức độ rủi ro cao, bao gồm rủi ro mất một phần hoặc toàn bộ vốn đầu tư, và có thể không phù hợp với mọi nhà đầu tư. Giá cả tiền điện tử có độ biến động mạnh và có thể chịu tác động từ các yếu tố bên ngoài như các sự kiện tài chính, pháp lý hoặc chính trị. Việc giao dịch theo mức ký quỹ gia tăng rủi ro tài chính.
Trước khi quyết định giao dịch công cụ tài chính hoặc tiền điện tử, bạn cần nắm toàn bộ thông tin về rủi ro và chi phí đi kèm với việc giao dịch trên các thị trường tài chính, thận trọng cân nhắc đối tượng đầu tư, mức độ kinh nghiệm, khẩu vị rủi ro và xin tư vấn chuyên môn nếu cần.
Fusion Media xin nhắc bạn rằng dữ liệu có trên trang web này không nhất thiết là theo thời gian thực hay chính xác. Dữ liệu và giá cả trên trang web không nhất thiết là thông tin do bất kỳ thị trường hay sở giao dịch nào cung cấp, nhưng có thể được cung cấp bởi các nhà tạo lập thị trường, vì vậy, giá cả có thể không chính xác và có khả năng khác với mức giá thực tế tại bất kỳ thị trường nào, điều này có nghĩa các mức giá chỉ là minh họa và không phù hợp cho mục đích giao dịch. Fusion Media và bất kỳ nhà cung cấp dữ liệu nào có trên trang web này đều không chấp nhận bất cứ nghĩa vụ nào trước bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào xảy ra từ kết quả giao dịch của bạn, hoặc trước việc bạn dựa vào thông tin có trong trang web này.
Bạn không được phép sử dụng, lưu trữ, sao chép, hiển thị, sửa đổi, truyền hay phân phối dữ liệu có trên trang web này và chưa nhận được sự cho phép rõ ràng bằng văn bản của Fusion Media và/hoặc nhà cung cấp. Tất cả các quyền sở hữu trí tuệ đều được bảo hộ bởi các nhà cung cấp và/hoặc sở giao dịch cung cấp dữ liệu có trên trang web này.
Fusion Media có thể nhận thù lao từ các đơn vị quảng cáo xuất hiện trên trang web, dựa trên tương tác của bạn với các quảng cáo hoặc đơn vị quảng cáo đó.
Phiên bản tiếng Anh của thỏa thuận này là phiên bản chính, sẽ luôn được ưu tiên để đối chiếu khi có sự khác biệt giữa phiên bản tiếng Anh và phiên bản tiếng Việt.
© 2007-2025 - Công ty TNHH Fusion Media. Mọi quyền được bảo hộ.