BOSTON - TransCode Therapeutics, Inc. (NASDAQ: RNAZ), một công ty ung thư giai đoạn lâm sàng, hôm nay thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cho phép bắt đầu thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2 cho ứng cử viên thuốc hàng đầu của mình, TTX-MC138. Thử nghiệm này nhằm đánh giá tính an toàn và hoạt động chống khối u sơ bộ của thuốc ở những bệnh nhân có khối u rắn tiến triển.
Sự chấp thuận của FDA sau khi cơ quan này xem xét ứng dụng Thuốc mới điều tra (IND) của TransCode, đánh dấu một cột mốc quan trọng đối với công ty. Sue Duggan, Phó chủ tịch cấp cao, Hoạt động tại TransCode, bày tỏ sự nhiệt tình của công ty về việc đưa TTX-MC138 vào thử nghiệm lâm sàng, nhấn mạnh tiềm năng của thuốc để tác động đến kết quả của bệnh nhân trên một loạt các bệnh ung thư.
Thử nghiệm sắp tới sẽ là đa trung tâm, nhãn mở và sẽ bao gồm cả giai đoạn tăng liều và mở rộng liều. Ban đầu, thử nghiệm sẽ tập trung vào việc thiết lập tính an toàn và khả năng dung nạp của TTX-MC138 trên các liều leo thang khác nhau ở bệnh nhân ung thư rắn di căn. Các giai đoạn tiếp theo của thử nghiệm sẽ đánh giá hoạt động chống khối u của thuốc chi tiết hơn, dựa trên kết quả thu được từ giai đoạn ban đầu.
TransCode tin rằng TTX-MC138 có thể ảnh hưởng đáng kể đến kết quả của bệnh nhân đối với một số loại ung thư, bao gồm nhưng không giới hạn ở ung thư vú, tuyến tụy, buồng trứng và ruột kết, cũng như u nguyên bào thần kinh đệm. Các nghiên cứu tiền lâm sàng đã cho thấy kết quả đầy hứa hẹn, với TTX-MC138 dẫn đến giảm đáng kể về mặt thống kê gánh nặng di căn và tăng tỷ lệ sống sót trong các mô hình động vật khi so sánh với các phương pháp điều trị đối chứng.
Cách tiếp cận của công ty để điều trị bệnh di căn liên quan đến việc thiết kế thông minh và cung cấp liệu pháp RNA bằng cách sử dụng nền tảng hạt nano TTX độc quyền của mình. TTX-MC138 đặc biệt nhắm vào các khối u di căn biểu hiện quá mức microRNA-10b, một dấu ấn sinh học liên quan đến di căn.
Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai liên quan đến tiềm năng điều trị của TTX-MC138 và thời gian và kết quả dự kiến của thử nghiệm lâm sàng. Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là việc phát triển thuốc phải chịu rủi ro và sự không chắc chắn đáng kể, và kết quả thử nghiệm có thể khác với các nghiên cứu hoặc kỳ vọng tiền lâm sàng.
Các kế hoạch tương lai của TransCode bao gồm đệ trình quy định và tiếp tục phát triển danh mục các ứng cử viên điều trị RNA nhằm giải quyết nhiều loại ung thư. Thông tin trong bài viết này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ TransCode Therapeutics.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi TransCode Therapeutics, Inc. (NASDAQ: RNAZ) đạt được những bước tiến với ứng cử viên thuốc hàng đầu của mình, TTX-MC138 và bắt đầu thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2, điều quan trọng là các nhà đầu tư phải xem xét sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro , RNAZ hiện có vốn hóa thị trường là 3,61 triệu USD. Tỷ lệ giá/sổ sách của công ty tính đến mười hai tháng qua kết thúc vào quý 4 năm 2023 ở mức 2,19, có thể cung cấp thông tin chi tiết về cách thị trường định giá tài sản ròng của công ty. Ngoài ra, cổ phiếu đã trải qua sự biến động giá đáng kể, với tổng lợi nhuận giá 1 tháng là -5,21% và tổng lợi nhuận giá 6 tháng là -96,21%.
Hai mẹo đầu tư chính cho RNAZ bao gồm thực tế là công ty nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, đây có thể là một dấu hiệu tích cực cho sự ổn định tài chính. Tuy nhiên, công ty đang nhanh chóng đốt tiền mặt. Việc đốt tiền mặt này, kết hợp với thực tế là các nhà phân tích không dự đoán công ty sẽ có lãi trong năm nay, có thể làm dấy lên lo ngại về tính bền vững của hoạt động trong bối cảnh quá trình phát triển thuốc và thử nghiệm lâm sàng tốn kém.
Các nhà đầu tư muốn tìm hiểu sâu hơn về tài chính và hiệu suất thị trường của TransCode có thể tìm thấy thông tin chi tiết bổ sung về InvestingPro. Có tổng cộng 14 Mẹo InvestingPro có sẵn cho RNAZ, có thể cung cấp sự hiểu biết toàn diện hơn về sức khỏe tài chính và hiệu suất cổ phiếu của công ty. Đối với những người quan tâm đến việc truy cập những thông tin chi tiết này, hãy nhớ sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.