FDA xem xét thuốc của Omeros điều trị biến chứng ghép tế bào gốc

Ngày đăng 20:27 06/05/2025
FDA xem xét thuốc của Omeros điều trị biến chứng ghép tế bào gốc

Investing.com — Công ty Omeros Corporation (NASDAQ:OMER), một công ty dược phẩm sinh học với vốn hóa thị trường 395 triệu USD và đạt mức tăng trưởng ấn tượng 85% trong năm qua, đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đang xem xét hồ sơ đăng ký sinh phẩm (BLA) được nộp lại cho narsoplimab, một phương pháp điều trị vi mạch bệnh huyết khối liên quan đến ghép tế bào gốc tạo máu (TA-TMA). FDA đã ấn định thời hạn hành động mục tiêu vào cuối tháng 9 năm 2025 theo Đạo luật Phí Người dùng Thuốc kê đơn (PDUFA). Theo phân tích của InvestingPro, cổ phiếu hiện đang được định giá thấp dựa trên đánh giá Giá trị Hợp lý.

Hồ sơ BLA nộp lại cho narsoplimab bao gồm các phân tích so sánh về tỷ lệ sống sót tổng thể giữa bệnh nhân được điều trị bằng narsoplimab và nhóm đối chứng bên ngoài. Những phân tích này cho thấy sự cải thiện đáng kể về thống kê về tỷ lệ sống sót ở những người được điều trị bằng thuốc này. Ngoài ra, hồ sơ nộp lại còn chứa dữ liệu về tỷ lệ sống sót từ chương trình tiếp cận mở rộng của Omeros, bao gồm cả bệnh nhân người lớn và trẻ em mắc TA-TMA được điều trị bằng narsoplimab.

Sau khi nộp lại BLA vào cuối tháng 3, Omeros đã tích cực phản hồi các yêu cầu thông tin từ FDA và đang dự đoán một quy trình xem xét tương tác.

Song song với đó, Omeros đang chuẩn bị nộp đơn xin cấp phép tiếp thị cho narsoplimab lên Cơ quan Dược phẩm Châu Âu trong quý này.

Narsoplimab, hay OMS721, là một kháng thể đơn dòng người đang được nghiên cứu nhắm vào MASP-2, một enzyme gây viêm tham gia vào con đường bổ thể lectin. Sự ức chế của nó được kỳ vọng sẽ giữ nguyên con đường hoạt hóa bổ thể cổ điển, điều này rất quan trọng cho phản ứng miễn dịch đối với nhiễm trùng. FDA trước đây đã cấp cho narsoplimab các chỉ định liệu pháp đột phá và thuốc mồ côi cho TA-TMA và tình trạng thuốc mồ côi để phòng ngừa vi mạch bệnh huyết khối do bổ thể. Cơ quan Dược phẩm Châu Âu cũng đã cấp cho nó chỉ định thuốc mồ côi để điều trị ghép tế bào gốc tạo máu.

TA-TMA là một biến chứng nghiêm trọng của việc ghép tế bào gốc, với tỷ lệ mắc khoảng 40% ở người lớn và trẻ em được ghép tế bào gốc đồng loại tại Hoa Kỳ và Châu Âu. Tình trạng này, có thể dẫn đến tỷ lệ tử vong vượt quá 90% trong các trường hợp nghiêm trọng, hiện không có phương pháp điều trị được phê duyệt hoặc tiêu chuẩn chăm sóc đã được thiết lập.

Omeros, một công ty dược phẩm sinh học, tập trung vào phát triển các liệu pháp cho các rối loạn miễn dịch, bao gồm các bệnh liên quan đến bổ thể và ung thư, cũng như các rối loạn gây nghiện và cưỡng chế. Với báo cáo thu nhập tiếp theo dự kiến vào ngày 13 tháng 5 năm 2025, các nhà đầu tư có thể tiếp cận phân tích toàn diện và thông tin chi tiết bổ sung thông qua các báo cáo nghiên cứu chi tiết của InvestingPro, cung cấp phân tích chuyên gia về cổ phiếu này và hơn 1.400 cổ phiếu Hoa Kỳ khác. Thông tin này dựa trên thông cáo báo chí từ Công ty Omeros và dữ liệu InvestingPro.

Trong tin tức gần đây khác, Công ty Omeros đã báo cáo kết quả tài chính cho quý 4 năm 2024, ghi nhận khoản lỗ thu nhập trên mỗi cổ phiếu (EPS) thấp hơn dự kiến ở mức -0,54 USD, vượt qua mức dự đoán -0,69 USD. Đây là một bước phát triển tích cực cho công ty khi họ tiếp tục thúc đẩy đường ống thuốc của mình, bao gồm cả việc chuẩn bị cho việc ra mắt thương mại narsoplimab, nhắm vào thị trường vi mạch bệnh huyết khối liên quan đến ghép (TATMA). Omeros duy trì hơn 90 triệu USD tiền mặt và đầu tư, với khoản lỗ ròng 31,4 triệu USD trong quý và 156,8 triệu USD cho cả năm. Ngoài ra, Omeros đã thành lập một ủy ban chỉ đạo lâm sàng cho chương trình sinh học OncotoX của mình, nhắm vào bệnh bạch cầu cấp dòng tủy (AML), đã cho thấy kết quả đầy hứa hẹn trong các mô hình động vật. Công ty cũng tập trung vào việc nộp lại Đơn đăng ký Giấy phép Sinh phẩm cho narsoplimab, với khả năng được phê duyệt dự kiến vào tháng 9 năm 2025. Các công ty phân tích đã thể hiện sự quan tâm đến tiến trình của Omeros, đặc biệt là về việc nộp lại BLA cho narsoplimab. Omeros đang tìm kiếm các đối tác cho thị trường quốc tế và tiếp tục phát triển các chương trình ung thư và bệnh truyền nhiễm của mình.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Bình luận mới nhất

Cài Đặt Ứng Dụng của Chúng Tôi
Công Bố Rủi Ro: Giao dịch các công cụ tài chính và/hoặc tiền điện tử tiềm ẩn mức độ rủi ro cao, bao gồm rủi ro mất một phần hoặc toàn bộ vốn đầu tư, và có thể không phù hợp với mọi nhà đầu tư. Giá cả tiền điện tử có độ biến động mạnh và có thể chịu tác động từ các yếu tố bên ngoài như các sự kiện tài chính, pháp lý hoặc chính trị. Việc giao dịch theo mức ký quỹ gia tăng rủi ro tài chính.
Trước khi quyết định giao dịch công cụ tài chính hoặc tiền điện tử, bạn cần nắm toàn bộ thông tin về rủi ro và chi phí đi kèm với việc giao dịch trên các thị trường tài chính, thận trọng cân nhắc đối tượng đầu tư, mức độ kinh nghiệm, khẩu vị rủi ro và xin tư vấn chuyên môn nếu cần.
Fusion Media xin nhắc bạn rằng dữ liệu có trên trang web này không nhất thiết là theo thời gian thực hay chính xác. Dữ liệu và giá cả trên trang web không nhất thiết là thông tin do bất kỳ thị trường hay sở giao dịch nào cung cấp, nhưng có thể được cung cấp bởi các nhà tạo lập thị trường, vì vậy, giá cả có thể không chính xác và có khả năng khác với mức giá thực tế tại bất kỳ thị trường nào, điều này có nghĩa các mức giá chỉ là minh họa và không phù hợp cho mục đích giao dịch. Fusion Media và bất kỳ nhà cung cấp dữ liệu nào có trên trang web này đều không chấp nhận bất cứ nghĩa vụ nào trước bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào xảy ra từ kết quả giao dịch của bạn, hoặc trước việc bạn dựa vào thông tin có trong trang web này.
Bạn không được phép sử dụng, lưu trữ, sao chép, hiển thị, sửa đổi, truyền hay phân phối dữ liệu có trên trang web này và chưa nhận được sự cho phép rõ ràng bằng văn bản của Fusion Media và/hoặc nhà cung cấp. Tất cả các quyền sở hữu trí tuệ đều được bảo hộ bởi các nhà cung cấp và/hoặc sở giao dịch cung cấp dữ liệu có trên trang web này.
Fusion Media có thể nhận thù lao từ các đơn vị quảng cáo xuất hiện trên trang web, dựa trên tương tác của bạn với các quảng cáo hoặc đơn vị quảng cáo đó.
Phiên bản tiếng Anh của thỏa thuận này là phiên bản chính, sẽ luôn được ưu tiên để đối chiếu khi có sự khác biệt giữa phiên bản tiếng Anh và phiên bản tiếng Việt.
© 2007-2025 - Công ty TNHH Fusion Media. Mọi quyền được bảo hộ.