FDA từ chối liệu pháp DMD của Capricor, công ty lên kế hoạch nộp lại dữ liệu

SAN DIEGO - Capricor Therapeutics (NASDAQ:CAPR), hiện đang giao dịch ở mức 11,40 USD với vốn hóa thị trường 521 triệu USD, đã thông báo vào hôm thứ Sáu rằng công ty đã nhận được Thư Phản Hồi Hoàn Chỉnh (CRL) từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ liên quan đến Đơn Xin Cấp Phép Sinh Phẩm cho Deramiocel, ứng viên liệu pháp tế bào của họ để điều trị bệnh cơ tim liên quan đến bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne. Theo phân tích của InvestingPro, công ty dường như đang được định giá thấp dựa trên ước tính Giá Trị Hợp Lý.

Trong CRL, FDA đã nêu rõ họ không thể phê duyệt đơn xin theo hình thức hiện tại, viện dẫn bằng chứng về hiệu quả không đủ và nhu cầu cần thêm dữ liệu lâm sàng. Cơ quan này cũng lưu ý các vấn đề còn tồn đọng trong phần Hóa học, Sản xuất và Kiểm soát, mà Capricor tin rằng họ đã giải quyết trong các liên lạc trước đó. Mặc dù có trở ngại này, dữ liệu từ InvestingPro cho thấy công ty vẫn duy trì tính thanh khoản mạnh với tỷ lệ hiện tại là 6,55, và các nhà phân tích kỳ vọng cả doanh thu và lợi nhuận ròng sẽ tăng trưởng trong năm hiện tại.

Capricor dự định nộp lại đơn xin vào quý 3 năm 2025, kết hợp dữ liệu từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 HOPE-3 đang diễn ra. Nghiên cứu ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng với giả dược này bao gồm 104 bệnh nhân, với kết quả sơ bộ dự kiến sẽ có trong cùng quý.

"Chúng tôi ngạc nhiên về quyết định này của FDA. Chúng tôi đã tuân theo hướng dẫn của họ trong suốt quá trình," bà Linda Marbán, Giám đốc điều hành của Capricor, cho biết trong thông cáo báo chí. Công ty lưu ý rằng trước khi nhận CRL, quá trình xem xét đã tiến triển mà không có vấn đề lớn, bao gồm cả cuộc kiểm tra tiền cấp phép thành công.

FDA đã đề nghị Capricor có thể yêu cầu một cuộc họp Loại A để thảo luận về các bước tiếp theo hướng tới khả năng phê duyệt và xác nhận họ sẽ khởi động lại đồng hồ xem xét khi nộp lại hồ sơ.

Deramiocel đã nhận được Chỉ định Thuốc Mồ Côi cho điều trị DMD từ cả FDA và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu, cùng với chỉ định Liệu pháp Y học Tái tạo Tiên tiến tại Hoa Kỳ.

Bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne là một rối loạn di truyền nghiêm trọng ảnh hưởng đến khoảng 15.000 người tại Hoa Kỳ, chủ yếu là nam giới. Tình trạng này gây thoái hóa cơ tiến triển, với bệnh cơ tim và suy tim là nguyên nhân hàng đầu gây tử vong. Với báo cáo thu nhập tiếp theo dự kiến vào ngày 7 tháng 8 năm 2025, các nhà đầu tư có thể tiếp cận phân tích toàn diện và hơn 12 ProTips bổ sung thông qua báo cáo nghiên cứu chi tiết của InvestingPro.

Trong các tin tức gần đây khác, Capricor Therapeutics đang điều hướng những phát triển quan trọng liên quan đến liệu pháp điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD), Deramiocel. Đơn Xin Cấp Phép Sinh Phẩm cho Deramiocel của công ty đang được FDA xem xét Ưu tiên, với ngày hành động mục tiêu được ấn định vào ngày 31 tháng 8 năm 2025. Đáng chú ý, FDA sẽ không yêu cầu cuộc họp Ủy ban Cố vấn cho ứng viên liệu pháp này, nhằm điều trị bệnh cơ tim liên quan đến DMD. B.Riley đã bắt đầu đánh giá Capricor Therapeutics với xếp hạng mua, nhấn mạnh tiềm năng của Deramiocel để trở thành liệu pháp hàng đầu cho bệnh cơ tim DMD, dự báo triển vọng thương mại thuận lợi sau khi được phê duyệt. Trong khi đó, H.C. Wainwright đã duy trì xếp hạng Mua, khuyên các nhà đầu tư tránh phản ứng thái quá đối với những thay đổi nhân sự gần đây của FDA, mà họ tin rằng phản ánh những thay đổi quy định rộng hơn. Ngược lại, Oppenheimer đã hạ mục tiêu giá cho Capricor từ 43,00 USD xuống 22,00 USD do lo ngại về chu kỳ đánh giá FDA hiện tại, mặc dù vẫn duy trì xếp hạng Vượt trội. Việc các quan chức chủ chốt của FDA gần đây nghỉ phép hành chính, bao gồm cả những người giám sát đơn xin của Capricor, đã làm dấy lên lo ngại về khả năng không thể dự đoán trong quy định. Mặc dù có những thách thức này, Capricor tiếp tục báo cáo dữ liệu lâm sàng tích cực, với kết quả bốn năm từ nghiên cứu Mở rộng Nhãn Mở HOPE-2 cho thấy chức năng tim được duy trì ở bệnh nhân được điều trị bằng Deramiocel.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.