FDA thúc đẩy liệu pháp gen của Precigen cho bệnh hô hấp

Ngày đăng 20:13 25/02/2025
FDA thúc đẩy liệu pháp gen của Precigen cho bệnh hô hấp

GERMANTOWN, Md. - Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận đơn xin cấp phép sinh học (BLA) của Precigen Inc. (NASDAQ:PGEN) cho liệu pháp gen nghiên cứu PRGN-2012, cấp cho nó trạng thái xem xét ưu tiên với ngày hành động mục tiêu là ngày 27 tháng 8 năm 2025. Thông báo được đưa ra khi Precigen, với vốn hóa thị trường là 512,52 triệu đô la, đã chứng kiến cổ phiếu của mình tăng hơn 50% trong sáu tháng qua, theo dữ liệu của InvestingPro . PRGN-2012 được thiết kế để điều trị cho người lớn bị u nhú hô hấp tái phát (RRP), một bệnh hiếm gặp và có khả năng gây tử vong mà hiện không có liệu pháp được FDA phê duyệt.

RRP do virus u nhú ở người (HPV) loại 6 hoặc 11 gây ra và được đặc trưng bởi sự phát triển của các khối u lành tính trong đường thở dẫn đến các biến chứng nghiêm trọng. Bệnh hiện được kiểm soát thông qua các can thiệp phẫu thuật lặp đi lặp lại, không giải quyết được nhiễm HPV tiềm ẩn và có thể dẫn đến tỷ lệ mắc bệnh đáng kể.

Việc chỉ định đánh giá ưu tiên của FDA là một sự thừa nhận nhu cầu cấp thiết về một phương pháp điều trị hiệu quả cho bệnh nhân RRP, những người có thể trải qua nhiều cuộc phẫu thuật trong suốt cuộc đời của họ. PRGN-2012, đã nhận được Chỉ định Liệu pháp Đột phá và Chỉ định Thuốc mồ côi từ FDA, nhằm mục đích gợi ra phản ứng miễn dịch chống lại các tế bào bị nhiễm HPV, có khả năng làm giảm hoặc loại bỏ nhu cầu phẫu thuật.

Dữ liệu lâm sàng từ nghiên cứu giai đoạn 1/2 của PRGN-2012 cho thấy kết quả đầy hứa hẹn, với hơn một nửa số bệnh nhân đạt được đáp ứng hoàn toàn và giảm đáng kể các can thiệp phẫu thuật sau điều trị. Nghiên cứu, đáp ứng các điểm cuối về an toàn và hiệu quả chính, báo cáo không có độc tính giới hạn liều lượng và không có tác dụng phụ liên quan đến điều trị trên Cấp độ 2. Các nhà phân tích tỏ ra lạc quan về tiềm năng của công ty, với mục tiêu giá dao động từ 5 đến 7 đô la, cao hơn đáng kể so với mức giao dịch hiện tại, theo dữ liệu của InvestingPro .

Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Precigen, Helen Sabzevari, bày tỏ sự lạc quan về tiềm năng của liệu pháp trong việc mang lại lợi ích lâm sàng đáng kể và một giải pháp thay thế cho phẫu thuật cho ước tính 27.000 người trưởng thành mắc RRP ở Mỹ.

PRGN-2012 sử dụng nền tảng liệu pháp gen AdenoVerse độc quyền của Precigen, được thiết kế để cung cấp các gen điều trị hiệu quả và đã được chứng minh là tạo ra các phản ứng miễn dịch tế bào T bền bỉ.

Việc FDA chấp nhận BLA cho PRGN-2012 đánh dấu một bước quan trọng hướng tới khả năng cung cấp lựa chọn điều trị đầu tiên được FDA phê duyệt cho bệnh nhân RRP. Với báo cáo thu nhập tiếp theo của công ty sẽ được công bố vào ngày 26 tháng 2 năm 2025, các nhà đầu tư có thể truy cập phân tích toàn diện và 14 ProTips bổ sung thông qua các báo cáo nghiên cứu chi tiết của InvestingPro, cung cấp phân tích chuyên sâu về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của Precigen. Bài viết này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Precigen, Inc.

Trong một tin tức gần đây khác, Precigen, Inc. đã công bố một số phát triển quan trọng. Công ty đã thành công trong việc khôi phục yêu cầu giá thầu tối thiểu của Nasdaq, duy trì giá đóng cửa bằng hoặc trên 1,00 đô la mỗi cổ phiếu trong mười ngày làm việc liên tiếp. Điều này đánh dấu một sự thay đổi tích cực đối với công ty sau khi trước đó giảm xuống dưới ngưỡng yêu cầu. Ngoài ra, Precigen đã ký một thỏa thuận mua chứng khoán để phát hành riêng lẻ 8,00% Cổ phiếu ưu đãi vĩnh viễn chuyển đổi Series A của mình, dự kiến sẽ huy động được 79 triệu đô la tổng số tiền thu được. Các quỹ này nhằm kéo dài đường băng tiền mặt của công ty vào năm 2026, có khả năng vượt ra ngoài việc ra mắt thương mại ứng cử viên trị liệu PRGN-2012 của họ.

Trong một động thái chiến lược khác, Precigen đã hoàn thành việc bán một số tài sản, bao gồm tài sản trí tuệ và quyền bản quyền liên quan đến FCX-007, cho Innovator 21, LLC với giá 8,5 triệu đô la. Giao dịch này kết thúc sự tham gia của Precigen với ứng cử viên sản phẩm FCX-007. Số tiền thu được từ việc bán này sẽ được sử dụng cho vốn lưu động và các mục đích chung của công ty. Những phát triển gần đây này làm nổi bật những nỗ lực của Precigen trong việc hợp lý hóa danh mục đầu tư của mình và tập trung vào các lĩnh vực chuyên môn cốt lõi.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Bình luận mới nhất

Cài Đặt Ứng Dụng của Chúng Tôi
Công Bố Rủi Ro: Giao dịch các công cụ tài chính và/hoặc tiền điện tử tiềm ẩn mức độ rủi ro cao, bao gồm rủi ro mất một phần hoặc toàn bộ vốn đầu tư, và có thể không phù hợp với mọi nhà đầu tư. Giá cả tiền điện tử có độ biến động mạnh và có thể chịu tác động từ các yếu tố bên ngoài như các sự kiện tài chính, pháp lý hoặc chính trị. Việc giao dịch theo mức ký quỹ gia tăng rủi ro tài chính.
Trước khi quyết định giao dịch công cụ tài chính hoặc tiền điện tử, bạn cần nắm toàn bộ thông tin về rủi ro và chi phí đi kèm với việc giao dịch trên các thị trường tài chính, thận trọng cân nhắc đối tượng đầu tư, mức độ kinh nghiệm, khẩu vị rủi ro và xin tư vấn chuyên môn nếu cần.
Fusion Media xin nhắc bạn rằng dữ liệu có trên trang web này không nhất thiết là theo thời gian thực hay chính xác. Dữ liệu và giá cả trên trang web không nhất thiết là thông tin do bất kỳ thị trường hay sở giao dịch nào cung cấp, nhưng có thể được cung cấp bởi các nhà tạo lập thị trường, vì vậy, giá cả có thể không chính xác và có khả năng khác với mức giá thực tế tại bất kỳ thị trường nào, điều này có nghĩa các mức giá chỉ là minh họa và không phù hợp cho mục đích giao dịch. Fusion Media và bất kỳ nhà cung cấp dữ liệu nào có trên trang web này đều không chấp nhận bất cứ nghĩa vụ nào trước bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào xảy ra từ kết quả giao dịch của bạn, hoặc trước việc bạn dựa vào thông tin có trong trang web này.
Bạn không được phép sử dụng, lưu trữ, sao chép, hiển thị, sửa đổi, truyền hay phân phối dữ liệu có trên trang web này và chưa nhận được sự cho phép rõ ràng bằng văn bản của Fusion Media và/hoặc nhà cung cấp. Tất cả các quyền sở hữu trí tuệ đều được bảo hộ bởi các nhà cung cấp và/hoặc sở giao dịch cung cấp dữ liệu có trên trang web này.
Fusion Media có thể nhận thù lao từ các đơn vị quảng cáo xuất hiện trên trang web, dựa trên tương tác của bạn với các quảng cáo hoặc đơn vị quảng cáo đó.
Phiên bản tiếng Anh của thỏa thuận này là phiên bản chính, sẽ luôn được ưu tiên để đối chiếu khi có sự khác biệt giữa phiên bản tiếng Anh và phiên bản tiếng Việt.
© 2007-2025 - Công ty TNHH Fusion Media. Mọi quyền được bảo hộ.