Một cổ phiếu khác được AI lựa chọn vừa tăng hơn 55% chỉ trong tháng này!
SILVER SPRING, Md. & RESEARCH TRIANGLE PARK, N.C. - United Therapeutics Corporation (NASDAQ: UTHR) đã nhận được sự cho phép của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) để bắt đầu một thử nghiệm lâm sàng tiên phong về thận ghép gen chỉnh sửa gen, có tên là UKidney, đánh dấu một cột mốc quan trọng trong các lựa chọn điều trị tiềm năng cho bệnh nhân bệnh thận giai đoạn cuối (ESRD). Thử nghiệm dự kiến sẽ bắt đầu vào khoảng giữa năm 2025, với mục đích ghi danh ban đầu sáu người tham gia, có khả năng mở rộng lên 50, để hỗ trợ Đơn xin cấp phép sinh học trong tương lai. Công ty tiếp cận cột mốc này từ vị trí tài chính vững mạnh, duy trì tỷ suất lợi nhuận gộp ấn tượng là 88,94% và thể hiện mức tăng trưởng doanh thu mạnh mẽ là 25,04% trong mười hai tháng qua.
Thử nghiệm đột phá này sẽ tập trung vào hai nhóm bệnh nhân ESRD: những người không đủ điều kiện về mặt y tế để ghép thận thông thường và những người trong danh sách chờ cấy ghép có khả năng nhận được thận hiến tặng đã chết trong vòng năm năm. Nghiên cứu sẽ được thực hiện tại nhiều trung tâm và sẽ tuân theo thiết kế nhãn mở để đánh giá tính an toàn và hiệu quả của UKidney.
UKidney có nguồn gốc từ một con lợn nguồn với 10 chỉnh sửa gen cụ thể để tăng cường khả năng tương thích và sự chấp nhận ở người nhận. Các điểm cuối hiệu quả của nghiên cứu sẽ bao gồm tỷ lệ sống sót của người tham gia và UKidney, và những thay đổi về tỷ lệ lọc cầu thận và chất lượng cuộc sống sau 24 tuần sau khi cấy ghép. Sự an toàn sẽ được đánh giá thông qua tỷ lệ mắc các tác dụng phụ, bao gồm nhiễm trùng từ động vật sang người và cơ hội.
Những người tham gia trong nhóm thuần tập ban đầu sẽ được theo dõi trong 12 tuần sau khi cấy ghép trước khi Ủy ban Giám sát Dữ liệu độc lập xem xét dữ liệu để quyết định tiếp tục cho các nhóm tiếp theo. Thiết kế của thử nghiệm cho phép tiến triển liền mạch qua các giai đoạn khác nhau, có khả năng đẩy nhanh con đường đến sự chấp thuận của FDA.
Những người tham gia đủ điều kiện sẽ từ 55 đến 70 tuổi, được chẩn đoán mắc ESRD và chạy thận nhân tạo trong tối thiểu sáu tháng. Họ sẽ được lựa chọn dựa trên khả năng tương thích miễn dịch với UKidney và không được yêu cầu cấy ghép nhiều nội tạng hoặc có các bệnh đi kèm nghiêm trọng có thể ảnh hưởng đến sự thành công của cấy ghép ngoại môn.
Quỹ Thận Hoa Kỳ báo cáo hơn 557.000 bệnh nhân Hoa Kỳ đang lọc máu, với một phần nhỏ được ghép thận hàng năm. Thử nghiệm lâm sàng của United Therapeutics thể hiện một tiến bộ đáng kể trong việc giải quyết cuộc khủng hoảng thiếu nội tạng và cải thiện tỷ lệ sống sót và chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân ESRD. Với tỷ lệ P/E là 14,47 và dòng tiền mạnh mẽ, công ty dường như có vị trí tốt để tài trợ cho nghiên cứu sáng tạo này. Để biết thông tin chi tiết sâu hơn về sức khỏe tài chính và tiềm năng tăng trưởng của United Therapeutics, bao gồm 11 ProTips bổ sung và phân tích toàn diện, hãy truy cập InvestingPro.
Thông tin này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ United Therapeutics Corporation.
Trong các tin tức gần đây khác, những phát triển đáng kể đã được báo cáo từ các công ty công nghệ sinh học khác nhau. Nhà phân tích của TD Cowen, Joseph Thome, đã vạch ra mười chất xúc tác dự kiến cho năm 2025, có khả năng ảnh hưởng đến biến động cổ phiếu trong lĩnh vực này. ANAB dự kiến sẽ công bố dữ liệu viêm khớp dạng thấp giai đoạn II cho Rosnilimab, trong khi UTHR đang mở rộng sự thành công của phương pháp điều trị Tyvaso sang chương trình xơ phổi vô căn giai đoạn III. QURE đang làm việc để gửi đơn xin phê duyệt nhanh cho AMT-130 trong bệnh Huntington và ALKS đang chuẩn bị phát hành bộ dữ liệu Giai đoạn II cho ứng cử viên orexin '2680 của mình.
United Therapeutics Corporation đã công bố việc cấy ghép thành công thận lợn chỉnh sửa gen, đánh dấu ca cấy ghép đầu tiên như vậy vào người sống. Sự phát triển này bổ sung vào bằng chứng ủng hộ cấy ghép ngoại mô như một giải pháp khả thi cho tình trạng thiếu nội tạng. Công ty đang chuẩn bị một đơn đăng ký thuốc mới nghiên cứu cho UKidney, với kế hoạch bắt đầu một nghiên cứu lâm sàng vào năm 2025, đang chờ FDA cho phép.
Mizuho Securities, RBC Capital Markets, Stifel và Raymond James đã phản ứng tích cực với thỏa thuận của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ về quá trình phê duyệt nhanh chóng cho sản phẩm trị liệu gen của uniQure BV, AMT-130. Goldman Sachs đã duy trì xếp hạng Trung lập đối với uniQure, trong khi H.C. Wainwright và Stifel vẫn duy trì xếp hạng tích cực đối với công ty. Những phát triển này phản ánh sự tiến bộ trong liệu pháp gen, đặc biệt là với AMT-130 cho bệnh Huntington và AMT-162 cho ALS.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.