NEW YORK - Lexeo Therapeutics, Inc. (NASDAQ: LXEO), một công ty y học di truyền giai đoạn lâm sàng, đã nhận được chỉ định Fast Track từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho ứng cử viên liệu pháp gen LX2006, nhắm mục tiêu bệnh cơ tim mất điều hòa (FA) của Friedreich, một tình trạng tim nghiêm trọng không có phương pháp điều trị được phê duyệt.
Quy trình theo dõi nhanh của FDA nhằm mục đích đẩy nhanh việc phát triển và xem xét các loại thuốc điều trị các tình trạng nghiêm trọng và đáp ứng nhu cầu y tế chưa được đáp ứng. LX2006 là một liệu pháp gen dựa trên AAV được tiêm tĩnh mạch và hiện đang trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/2 có tên SUNRISE-FA. Thử nghiệm đang đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và hiệu quả sơ bộ của LX2006 ở bệnh nhân mắc bệnh cơ tim FA, đây là nguyên nhân hàng đầu gây tử vong ở bệnh nhân FA.
LX2006 hoạt động bằng cách cung cấp một gen frataxin chức năng cho các tế bào cơ tim để thúc đẩy biểu hiện protein frataxin và khôi phục chức năng ty thể. Giám đốc điều hành của công ty, R. Nolan Townsend, bày tỏ sự tin tưởng rằng chỉ định Fast Track, cùng với các chỉ định về Bệnh nhi hiếm gặp và Thuốc mồ côi đã được cấp trước đó, sẽ tăng cường tương tác quy định và có khả năng đẩy nhanh sự sẵn có của liệu pháp này cho bệnh nhân.
Thử nghiệm SUNRISE-FA bao gồm một nghiên cứu nhãn mở, tăng liều trong 52 tuần với ít nhất hai đoàn hệ liều tăng dần và khả năng thực hiện lần thứ ba. Sau năm thử nghiệm ban đầu, tính an toàn và hiệu quả lâu dài của bệnh nhân sẽ được đánh giá thêm bốn năm nữa.
Dữ liệu tiền lâm sàng đã chỉ ra rằng LX2006 đảo ngược các bất thường về tim trong các mô hình bệnh FA, cải thiện chức năng tim và khả năng sống sót, và chứng minh một hồ sơ an toàn thuận lợi. Liệu pháp này được quản lý dưới dạng truyền tĩnh mạch một lần.
Lexeo Therapeutics tập trung vào việc phát triển các phương pháp điều trị cho các bệnh tim mạch được xác định di truyền và bệnh Alzheimer liên quan đến APOE4. Công ty hoạt động bên ngoài thành phố New York và tận dụng dữ liệu chứng minh khái niệm sớm để thúc đẩy các chương trình tim mạch và bệnh Alzheimer.
Thông tin trong bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Lexeo Therapeutics.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Lexeo Therapeutics (NASDAQ: LXEO) thu hút sự chú ý với chỉ định FDA Fast Track cho LX2006, các nhà đầu tư và những người theo dõi ngành đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Ảnh chụp nhanh các số liệu tài chính của công ty từ InvestingPro cho thấy vốn hóa thị trường là 322,15 triệu đô la, làm nổi bật quy mô mà công ty hiện đang được định giá trong lĩnh vực công nghệ sinh học.
Bất chấp tiềm năng của LX2006, Lexeo Therapeutics đã phải đối mặt với những thách thức, như được phản ánh trong tỷ suất lợi nhuận gộp của nó. Mười hai tháng qua tính đến quý 4 năm 2023 đã chứng kiến công ty có lợi nhuận gộp âm 53.13 triệu đô la, cho thấy tính chất tốn nhiều chi phí của các hoạt động nghiên cứu và phát triển. Hơn nữa, thu nhập hoạt động của công ty trong cùng kỳ cũng ở mức âm, ở mức 68,51 triệu USD.
InvestingPro Tips cho thấy rằng trong khi Lexeo Therapeutics nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, nó đang nhanh chóng đốt cháy dự trữ tiền mặt của mình. Đây là một yếu tố quan trọng để các nhà đầu tư cân nhắc, đặc biệt là khi công ty không trả cổ tức và dự kiến sẽ không có lãi trong năm nay. Tuy nhiên, điều đáng chú ý là cổ phiếu đã trải qua một đợt tăng giá lớn trong sáu tháng qua, với tổng lợi nhuận giá 30,95%, điều này có thể thu hút các nhà đầu tư định hướng tăng trưởng.
Đối với những người đang cân nhắc đầu tư vào Lexeo Therapeutics, thông tin chi tiết bổ sung có sẵn trên InvestingPro. Có thêm 9 mẹo InvestingPro có thể hướng dẫn các quyết định đầu tư, bao gồm phân tích tài sản lưu động và dự báo thu nhập ròng của công ty. Để truy cập các mẹo này và dữ liệu tài chính chi tiết hơn, các nhà đầu tư có thể truy cập https://www.investing.com/pro/LXEO và sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.