FDA mở rộng phê duyệt cho liệu pháp Duchenne của Sarepta

CAMBRIDGE, Mass. - Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT) thông báo hôm thứ Năm rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt một chỉ định mở rộng cho phương pháp điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD), ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), bao gồm các bệnh nhân từ 4 tuổi trở lên có đột biến được xác nhận trong gen DMD.

Sự chấp thuận truyền thống của FDA đối với ELEVIDYS hiện bao gồm bệnh nhân DMD cấp cứu, trong khi phê duyệt nhanh đã được cấp cho bệnh nhân không đi lại được. Loại thứ hai phải được xác minh lợi ích lâm sàng trong một thử nghiệm xác nhận. ELEVIDYS không được chỉ định cho những bệnh nhân bị xóa cụ thể ở exon 8 và / hoặc 9 của gen DMD.

Sự chấp thuận đánh dấu một sự phát triển đáng kể trong điều trị DMD, một rối loạn di truyền đặc trưng bởi thoái hóa cơ tiến triển. Doug Ingram, chủ tịch và giám đốc điều hành của Sarepta, ca ngợi quyết định này là một "thời điểm quyết định" cho cộng đồng Duchenne và là minh chứng cho tiềm năng của liệu pháp gen.

Sarepta đã cam kết tiến hành một thử nghiệm ngẫu nhiên, có đối chứng Giai đoạn 3, ENVISION (Nghiên cứu SRP-9001-303), để xác nhận lợi ích lâm sàng của ELEVIDYS ở bệnh nhân DMD không đi lại. Công ty đang hợp tác với Roche để đưa ELEVIDYS đến với bệnh nhân trên toàn cầu, với Sarepta quản lý phê duyệt và thương mại hóa theo quy định của Hoa Kỳ.

Công ty sẽ tổ chức một cuộc gọi hội nghị nhà đầu tư vào thứ Sáu để thảo luận về quyết định của FDA. Thông tin thêm về ELEVIDYS, bao gồm thông tin an toàn và các phản ứng bất lợi như phản ứng liên quan đến truyền dịch, tổn thương gan và viêm cơ qua trung gian miễn dịch, có thể được tìm thấy tại www.SareptAssist.com.

Chỉ định mở rộng này dựa trên nhiều năm nghiên cứu và phát triển, phản ánh sự tập trung của Sarepta vào y học di truyền chính xác cho các bệnh hiếm gặp. Thông tin được báo cáo dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Sarepta Therapeutics.

Trong các tin tức gần đây khác, Sarepta Therapeutics đã được chú ý với những phát triển quan trọng liên quan đến Elevidys, thuốc điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). BMO Capital Markets nhắc lại xếp hạng Outperform với mục tiêu giá ổn định là $ 170.00, giải quyết mối quan tâm của nhà đầu tư về quyết định của FDA về nhãn thuốc, dự kiến sẽ sớm ra mắt. Trong khi đó, thử nghiệm giai đoạn 3 thất bại của Pfizer đối với liệu pháp gen DMD đã được xem là tích cực đối với Elevidy của Sarepta.

Về phía các nhà phân tích, RBC Capital Markets đã hạ xếp hạng cổ phiếu của Sarepta từ Outperform xuống Sector Perform và điều chỉnh mục tiêu giá xuống còn 142,00 USD. Ngược lại, JPMorgan duy trì triển vọng tích cực với mục tiêu giá là 175,00 đô la và Mizuho Securities tăng mục tiêu giá lên 179,00 đô la trong khi vẫn duy trì xếp hạng Mua.

Những phát triển gần đây nhấn mạnh sự tập trung của các nhà phân tích vào quyết định của FDA liên quan đến Elevidys và tác động tiềm tàng của nó đối với triển vọng doanh thu trong tương lai của Sarepta. Quyết định này rất được mong đợi do ý nghĩa tiềm năng của nó đối với bệnh nhân LDCD. Việc tái khẳng định các mục tiêu giá của các công ty khác nhau phản ánh niềm tin của họ vào triển vọng của Sarepta và kết quả pháp lý dự kiến.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Sau khi FDA chấp thuận chỉ định mở rộng cho phương pháp điều trị ELEVIDYS của Sarepta Therapeutics, các nhà đầu tư có thể quan tâm đến sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Sarepta, giao dịch với mã NASDAQ: SRPT, đã cho thấy các số liệu đáng chú ý trong dữ liệu tài chính gần đây của nó. Với vốn hóa thị trường là 11,66 tỷ đô la và tăng trưởng doanh thu đáng kể là 43,83% trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024, công ty thể hiện quỹ đạo đi lên mạnh mẽ trong hoạt động tài chính của mình.

Mặc dù tỷ lệ P/E cao hiện đang ở mức 684,5, cho thấy định giá thị trường cao cấp, tài sản lưu động của công ty đã vượt qua các nghĩa vụ ngắn hạn, phản ánh vị thế thanh khoản vững chắc. Sự ổn định tài chính này được hỗ trợ thêm bởi mức nợ vừa phải, như được chỉ ra bởi Mẹo InvestingPro. Ngoài ra, công ty dự kiến sẽ tăng thu nhập ròng trong năm nay, đây có thể là một điểm hấp dẫn đối với các nhà đầu tư tiềm năng.

Trong khi Sarepta không trả cổ tức, phản ánh chiến lược tái đầu tư vào tăng trưởng và phát triển của nó, các nhà phân tích dự đoán lợi nhuận cho công ty trong năm. Một mẹo InvestingPro cũng nhấn mạnh sự tăng giá lớn trong sáu tháng qua, với tổng lợi nhuận giá 30,16%, thể hiện niềm tin của nhà đầu tư và hiệu suất thị trường mạnh mẽ.

Đối với những người quan tâm đến phân tích tài chính sâu hơn và hiểu biết sâu sắc hơn về Sarepta Therapeutics, InvestingPro cung cấp một bộ công cụ và dữ liệu toàn diện. Hiện tại có 9 Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn cho SRPT tại InvestingPro. Độc giả muốn tận dụng những hiểu biết này có thể sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần, mang lại giá trị thậm chí còn lớn hơn cho những người muốn đưa ra quyết định đầu tư sáng suốt.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.