FDA đồng ý về điểm cuối thay thế cho liệu pháp gen Ultragenyx

NOVATO, Calif. - Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) đã đạt được thỏa thuận với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) về việc sử dụng heparan sulfate (CSF) dịch não tủy (CSF) làm điểm cuối thay thế để phê duyệt nhanh liệu pháp gen của mình, UX111 (ABO-102), cho hội chứng Sanfilippo (MPS IIIA). Thỏa thuận này dựa trên dữ liệu nghiên cứu lâm sàng hiện có, mà công ty tin rằng là đủ để nộp đơn xin cấp phép sinh học (BLA).

Quyết định quan trọng đã được công bố ngày hôm nay, sau các cuộc thảo luận giữa Ultragenyx và FDA. Công ty có kế hoạch hoàn thiện các chi tiết BLA trong một cuộc họp trước BLA sắp tới, với mục đích nộp đơn vào cuối năm nay hoặc đầu năm tới.

Emil D. Kakkis, MD, Tiến sĩ, Giám đốc điều hành và chủ tịch của Ultragenyx, bày tỏ lòng biết ơn đối với FDA vì đã nhận ra sự cấp bách trong việc cung cấp phương pháp điều trị cho trẻ em mắc các bệnh tàn phá thần kinh. Ông cũng cảm ơn những người ủng hộ bệnh nhân và người chăm sóc, các nhà khoa học và các nhà lãnh đạo ngành công nghiệp vì sự hợp tác của họ trong việc cung cấp bằng chứng cần thiết để hỗ trợ quyết định này.

UX111, hiện đang trong giai đoạn phát triển 1/2/3, là một liệu pháp gen in vivo được thiết kế để truyền tĩnh mạch một lần để cung cấp một bản sao chức năng của gen SGSH cho các tế bào. Liệu pháp này nhằm mục đích giải quyết sự thiếu hụt enzyme cơ bản chịu trách nhiệm cho sự tích tụ bất thường của heparan sulfate trong não, dẫn đến tổn thương tế bào tiến triển và thoái hóa thần kinh. Chương trình UX111 đã nhận được một số chỉ định ở Hoa Kỳ để đẩy nhanh quá trình phát triển, bao gồm Liệu pháp nâng cao y học tái tạo, Theo dõi nhanh, Bệnh nhi hiếm gặp và chỉ định Thuốc mồ côi. Tại EU, nó đã nhận được chỉ định sản phẩm thuốc PRIME và Orphan.

Hội chứng Sanfilippo loại A là một bệnh lưu trữ lysosomal hiếm gặp, gây tử vong mà không có phương pháp điều trị được phê duyệt, chủ yếu ảnh hưởng đến hệ thần kinh trung ương và đặc trưng bởi thoái hóa thần kinh nhanh chóng bắt đầu từ thời thơ ấu. Nó được ước tính ảnh hưởng đến khoảng 3.000 đến 5.000 bệnh nhân ở các khu vực địa lý có thể tiếp cận thương mại và được gây ra bởi các biến thể gây bệnh trong gen SGSH.

Ultragenyx là một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào phát triển các sản phẩm để điều trị các bệnh di truyền hiếm gặp và cực hiếm với nhu cầu y tế cao chưa được đáp ứng. Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Trong các tin tức gần đây khác, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. đã là chủ đề của một số cập nhật công ty phân tích sau kết quả tích cực từ nghiên cứu GlucoGene Giai đoạn 3. Goldman Sachs đã nâng cấp cổ phiếu Ultragenyx từ Trung lập lên Mua, với lý do niềm tin ngày càng tăng vào setrusumab kháng thể đơn dòng của công ty và đường ống bệnh hiếm gặp đa dạng. Công ty cũng dự kiến tiềm năng phê duyệt và ra mắt liệu pháp gen DTX401 vào năm 2026 trong GSD1a, dự báo rằng Ultragenyx sẽ đạt được lợi nhuận GAAP vào năm 2027.

Baird, Stifel, Piper Sandler và Canaccord Genuity cũng sửa đổi quan điểm của họ về Ultragenyx. Baird đã nâng mục tiêu giá cho cổ phiếu Ultragenyx lên 72 đô la, trích dẫn kết quả Giai đoạn 3 như một chỉ báo mạnh mẽ về khả năng phê duyệt cho DTX401. Stifel đã tăng mục tiêu giá lên 127 đô la, lưu ý giảm đáng kể nhu cầu về bột ngô, một chất bổ sung chế độ ăn uống được sử dụng để quản lý GSDIa. Piper Sandler duy trì xếp hạng Thừa cân và mục tiêu giá $ 135.00 trên Ultragenyx, chỉ ra việc kiểm soát glucose bền vững và giảm đáng kể lượng bột ngô hàng ngày. Cuối cùng, Canaccord Genuity đã nâng mục tiêu giá lên 111 USD, báo hiệu niềm tin vào triển vọng của Ultragenyx.

Những phát triển gần đây nhấn mạnh sự tự tin ngày càng tăng trong sự thành công tiềm năng của liệu pháp DTX401 và setrusumab của Ultragenyx. Kết quả thử nghiệm lâm sàng tích cực và nâng cấp nhà phân tích phản ánh tiến bộ của công ty trong điều trị bệnh hiếm gặp.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Khi Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) tiến lên phía trước với cam kết giải quyết các bệnh di truyền hiếm gặp, sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty cung cấp thêm bối cảnh cho các nhà đầu tư. Đáng chú ý, Ultragenyx có vốn hóa thị trường đáng kể là 3,73 tỷ đô la, điều này nhấn mạnh sự hiện diện đáng kể của nó trong lĩnh vực dược phẩm sinh học. Tuy nhiên, các chỉ số tài chính của công ty cho thấy một số thách thức. Với tỷ lệ P / E âm -5,62 và tỷ lệ P / E đã điều chỉnh trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024 ở mức -5,9, Ultragenyx hiện không có lãi. Điều này phù hợp với InvestingPro Tip chỉ ra rằng các nhà phân tích không mong đợi công ty sẽ có lãi trong năm nay.

Biên lợi nhuận gộp của công ty thể hiện một lĩnh vực đáng quan tâm khác, ở mức -60,26% trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024. Con số này cho thấy Ultragenyx hiện đang hoạt động thua lỗ, được hỗ trợ bởi InvestingPro Tip làm nổi bật tỷ suất lợi nhuận gộp yếu. Bất chấp những cơn gió ngược tài chính này, Ultragenyx có vị thế thanh khoản mạnh mẽ, với tài sản lưu động vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, điều này có thể cung cấp một số linh hoạt tài chính khi tiếp tục đầu tư vào đường ống sản phẩm của mình.

Đối với những người theo dõi chặt chẽ hiệu suất cổ phiếu của công ty, cổ phiếu của Ultragenyx đang giao dịch ở mức giá cao / bội số sổ sách là 25,97, điều này có thể cho thấy mức định giá cao hơn so với giá trị sổ sách của nó. Các nhà đầu tư quan tâm đến việc tìm hiểu sâu hơn về tài chính và triển vọng của Ultragenyx có thể khám phá các Mẹo InvestingPro bổ sung tại https://www.investing.com/pro/RARE. Có 5 mẹo khác có sẵn có thể cung cấp thêm thông tin chi tiết về hiệu suất và tiềm năng của công ty. Hơn nữa, các nhà đầu tư quan tâm có thể tận dụng ưu đãi đặc biệt bằng cách sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần, cung cấp quyền truy cập vào vô số dữ liệu và phân tích để thông báo quyết định đầu tư.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.