FDA dỡ bỏ lệnh tạm dừng thử nghiệm bệnh Danon của Rocket Pharmaceuticals

CRANBURY, N.J. - Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã dỡ bỏ lệnh tạm dừng thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 quan trọng của Rocket Pharmaceuticals (NASDAQ:RCKT) đối với RP-A501 điều trị bệnh Danon, công ty thông báo vào hôm thứ Tư. Tin tức này xuất hiện khi công ty, hiện được định giá 313 triệu USD, giao dịch thấp hơn đáng kể so với Giá trị Hợp lý theo InvestingPro, mặc dù duy trì bảng cân đối kế toán mạnh với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ.

Lệnh tạm dừng đã được gỡ bỏ trong chưa đầy ba tháng sau khi Rocket giải quyết các quan ngại của FDA. Cơ quan này đã cho phép nghiên cứu tiếp tục với liều điều chỉnh 3,8 x 10¹³ GC/kg của RP-A501 trên ba bệnh nhân, những người sẽ được điều trị tuần tự với khoảng cách tối thiểu bốn tuần giữa các lần điều trị. Mặc dù cổ phiếu của công ty đã giảm gần 77% từ đầu năm đến nay, dữ liệu từ InvestingPro cho thấy công ty vẫn duy trì tỷ lệ thanh toán hiện tại khỏe mạnh ở mức 6,39, cho thấy khả năng đáp ứng các nghĩa vụ ngắn hạn mạnh mẽ.

Liều lượng được hiệu chỉnh này phù hợp với phạm vi liều thấp hơn đã cho thấy hiệu quả trên nhiều tiêu chí trong nghiên cứu Giai đoạn 1. Công ty cũng sẽ triển khai phác đồ điều hòa miễn dịch sửa đổi, ngừng sử dụng dự phòng chất ức chế bổ thể C3 trong khi vẫn duy trì sirolimus, rituximab và steroid.

Sáu bệnh nhân đã được điều trị trong nghiên cứu Giai đoạn 2 cho đến nay với mức liều cao hơn là 6,7 x 10¹³ GC/kg. Công ty dự kiến sẽ cung cấp thêm thông tin cập nhật sau khi xem xét dữ liệu từ ba bệnh nhân tiếp theo.

Thử nghiệm toàn cầu, một nhánh này được thiết kế để đánh giá hiệu quả và độ an toàn của RP-A501 trên 12 bệnh nhân mắc bệnh Danon, một rối loạn di truyền liên kết X hiếm gặp gây suy tim và thường dẫn đến tử vong trong thời kỳ thanh thiếu niên hoặc đầu tuổi trưởng thành ở bệnh nhân nam. Hiện tại, ghép tim là lựa chọn điều trị duy nhất có sẵn.

RP-A501 là liệu pháp gen đang được nghiên cứu, được cung cấp dưới dạng truyền tĩnh mạch một lần. Nó sử dụng vector virus adeno-associated để cung cấp phiên bản hoạt động của gen LAMP2B đến mô tim. Liệu pháp này có nhiều chỉ định của FDA bao gồm RMAT, Fast Track, Rare Pediatric và Orphan Drug.

Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí của công ty. Để có cái nhìn sâu sắc hơn về tình hình tài chính và triển vọng tăng trưởng của Rocket Pharmaceuticals, bao gồm 12 ProTips bổ sung và các số liệu định giá toàn diện, hãy truy cập InvestingPro, nơi bạn sẽ tìm thấy phân tích chi tiết trong Báo cáo Nghiên cứu Pro của chúng tôi, một phần trong phạm vi bảo hiểm của chúng tôi đối với hơn 1.400 cổ phiếu Hoa Kỳ.

Trong các tin tức gần đây khác, Rocket Pharmaceuticals đã trải qua những phát triển đáng kể. Công ty đã công bố tái cơ cấu chiến lược, dẫn đến việc cắt giảm 30% lực lượng lao động để tập trung vào các chương trình liệu pháp gen tim mạch. Việc tái cơ cấu này sẽ tập trung vào nền tảng tim mạch virus adeno-associated của họ, bao gồm các phương pháp điều trị bệnh Danon và bệnh cơ tim loạn nhịp liên quan đến PKP2. Song song với đó, Rocket Pharmaceuticals đã nhận được sự hỗ trợ khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cấp chỉ định Liệu pháp Y học Tái tạo Tiên tiến (RMAT) cho ứng viên liệu pháp gen RP-A601 của họ đối với bệnh cơ tim loạn nhịp PKP2. Chỉ định này mang lại những lợi ích như hướng dẫn chuyên sâu từ FDA và đánh giá nhanh chóng. Ngoài ra, Jefferies gần đây đã nâng mục tiêu giá cho Rocket Pharmaceuticals từ 2,50 USD lên 3,00 USD, duy trì xếp hạng Giữ. Công ty lưu ý các yếu tố thúc đẩy cổ phiếu tiềm năng, bao gồm việc FDA có thể dỡ bỏ lệnh tạm dừng lâm sàng đối với một liệu pháp khác. Cuối cùng, Rocket Pharmaceuticals đã bổ nhiệm ông Christopher Stevens làm giám đốc điều hành, mang theo kinh nghiệm phong phú từ các vị trí trước đây tại Spark Therapeutics và các công ty dược phẩm lớn khác.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.