FDA đánh dấu các vấn đề với đơn đăng ký thuốc mới của Milestone

MONTREAL và CHARLOTTE, NC - Milestone Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: MIST), một công ty dược phẩm có vốn hóa thị trường là 149 triệu đô la và cho thấy động lực mạnh mẽ với lợi nhuận giá 47% trong sáu tháng qua, theo InvestingPro, hôm nay tiết lộ rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã ban hành Thư phản hồi đầy đủ (CRL) để đáp lại Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) của công ty cho thuốc xịt mũi CARDAMYST™ (etripamil). Bức thư của FDA không bày tỏ lo ngại về tính an toàn lâm sàng hoặc hiệu quả của etripamil nhưng nhấn mạnh hai vấn đề Hóa học, Sản xuất và Kiểm soát (CMC) cần được giải quyết.

FDA đã yêu cầu thông tin bổ sung liên quan đến tạp chất nitrosamine, phù hợp với dự thảo hướng dẫn mới được ban hành sau khi đệ trình NDA của Milestone. Ngoài ra, cần phải kiểm tra tại một cơ sở chịu trách nhiệm thử nghiệm phát hành etripamil, gần đây đã trải qua một sự thay đổi về quyền sở hữu, để đảm bảo tuân thủ các Thực hành Sản xuất Tốt Hiện hành.

Joe Oliveto, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Milestone Pharmaceuticals, bày tỏ sự thất vọng về CRL nhưng tái khẳng định cam kết của công ty đối với CARDAMYST như một phương pháp điều trị mới tiềm năng cho nhịp nhanh trên thất kịch phát (PSVT). Công ty có kế hoạch yêu cầu một cuộc họp Loại A để thảo luận về phản hồi của FDA và nhằm mục đích đệ trình lại giải quyết các vấn đề.

Etripamil, sản phẩm nghiên cứu hàng đầu của Milestone, là thuốc xịt mũi chẹn kênh canxi được thiết kế để bệnh nhân tự sử dụng để chuyển các đợt PSVT cấp tính thành nhịp xoang, có khả năng làm giảm nhu cầu can thiệp y tế trong các đợt này. Thuốc cũng đang được nghiên cứu để điều trị rung nhĩ với nhịp thất nhanh (AFib-RVR).

Tính đến ngày 31 tháng 12 năm 2024, Milestone Pharmaceuticals báo cáo có 69,7 triệu đô la tiền mặt, các khoản tương đương tiền và các khoản đầu tư ngắn hạn. Phân tích của InvestingPro cho thấy công ty duy trì tỷ lệ hiện tại mạnh là 9,1, với tài sản lưu động vượt quá các nghĩa vụ ngắn hạn, mặc dù nó hiện đang đốt tiền mặt với tốc độ đáng kể. Công ty đang tập trung vào việc phát triển các giải pháp tim mạch, với etripamil là ứng cử viên chính hiện đang được phát triển lâm sàng.

Tin tức này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Milestone Pharmaceuticals. Các tương tác trong tương lai của công ty với FDA, bao gồm cả cuộc họp Loại A tiềm năng và kết quả của việc đệ trình lại NDA, vẫn chưa chắc chắn. Hồ sơ của Milestone với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ nêu chi tiết những rủi ro và sự không chắc chắn liên quan đến quy trình phê duyệt thuốc và các thử nghiệm lâm sàng của công ty. Dựa trên tính toán Giá trị hợp lý của InvestingPro , cổ phiếu dường như được định giá quá cao ở mức hiện tại, với các nhà phân tích đặt mục tiêu giá dao động từ 2 đô la đến 25 đô la. Người đăng ký có thể truy cập thêm 10 ProTips và các chỉ số tài chính toàn diện để đánh giá tốt hơn tiềm năng đầu tư.

Trong một tin tức gần đây khác, Milestone Pharmaceuticals đã sửa đổi thỏa thuận mua bán với Jefferies LLC, tăng đợt chào bán cổ phiếu phổ thông lên 77,8 triệu đô la. Sự điều chỉnh này cho phép công ty phát hành và bán cổ phiếu theo quyết định của mình, nâng cao tính linh hoạt về tài chính. Công ty cũng đang chuẩn bị cho sự ra mắt tiềm năng vào giữa năm 2025 của sản phẩm nghiên cứu của mình, CARDAMYST, với ngày hành động mục tiêu của Đạo luật Phí Người dùng Thuốc theo toa được ấn định vào ngày 27 tháng 3 năm 2025. Trong những phát triển liên quan, Milestone đã nhận được Thông báo cho phép từ Văn phòng Sáng chế và Nhãn hiệu Hoa Kỳ cho một bằng sáng chế mới liên quan đến CARDAMYST, có khả năng gia hạn bảo hộ sở hữu trí tuệ tại Hoa Kỳ cho đến tháng 7 năm 2042. Các nhà phân tích tại H.C. Wainwright đã duy trì xếp hạng Mua đối với Milestone Pharmaceuticals, với mục tiêu giá là 25,00 đô la, dựa trên sự chấp thuận dự kiến của CARDAMYST của FDA. Họ dự đoán thuốc có thể mở ra cơ hội thị trường đáng kể trong nhịp nhanh trên thất kịch phát và rung nhĩ với nhịp thất nhanh. Ngoài ra, Milestone đã lên lịch họp cổ đông thường niên năm 2025 vào ngày 10 tháng 6 năm 2025, đánh dấu một ngày quan trọng cho sự tham gia của cổ đông. Những phát triển này làm nổi bật những nỗ lực không ngừng của Milestone Pharmaceuticals nhằm củng cố vị thế thị trường và hỗ trợ các sáng kiến chiến lược của mình.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.