CAMBRIDGE, Mass. - Amylyx Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: AMLX), một công ty dược phẩm sinh học có vốn hóa thị trường trị giá 245,1 triệu đô la, thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã dỡ bỏ việc tạm dừng thử nghiệm Giai đoạn 1 đối với AMX0114, một phương pháp điều trị tiềm năng cho bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS). Quyết định này cho phép công ty dược phẩm sinh học tiến hành sàng lọc, đăng ký và định lượng bệnh nhân tại các địa điểm thử nghiệm trên khắp Hoa Kỳ. Theo phân tích của InvestingPro , cổ phiếu dường như bị định giá thấp dựa trên các chỉ số Giá trị hợp lý của nó.
Thử nghiệm lâm sàng, được gọi là LUMINA, sẽ bắt đầu ở Canada vào đầu năm nay và sẽ là một nghiên cứu đa trung tâm, ngẫu nhiên, có đối chứng giả dược. Nó nhằm mục đích đánh giá sự an toàn và hoạt động sinh học của AMX0114, nhắm mục tiêu calpain-2, một loại protein liên quan đến các quá trình thoái hóa thần kinh. Khoảng 48 người mắc ALS sẽ tham gia, với tỷ lệ ngẫu nhiên 3: 1 để nhận thuốc nghiên cứu hoặc giả dược.
Giám đốc Y tế của Amylyx, Tiến sĩ Camille L. Bedrosian, bày tỏ sự lạc quan về tiềm năng của AMX0114 để điều trị ALS, trích dẫn các nghiên cứu hiệu quả tiền lâm sàng và vai trò trung tâm của calpain-2 trong thoái hóa sợi trục. Thử nghiệm cũng sẽ theo dõi những thay đổi về mức độ ánh sáng dây thần kinh (NfL), một dấu ấn sinh học cho ALS.
AMX0114 là một oligonucleotide phản nghĩa (ASO), trong các mô hình tiền lâm sàng, đã được chứng minh là làm giảm nồng độ mRNA CAPN2 và protein calpain-2, dẫn đến cải thiện tỷ lệ sống sót của tế bào thần kinh và giảm nồng độ NfL. Công ty dự kiến sẽ chia sẻ dữ liệu thuần tập ban đầu từ thử nghiệm LUMINA trong năm nay.
ALS, còn được gọi là bệnh Lou Gehrig, là một rối loạn thoái hóa thần kinh gây tử vong đặc trưng bởi cái chết của các tế bào thần kinh vận động trong não và tủy sống, dẫn đến rối loạn chức năng cơ và cuối cùng là suy hô hấp. Phần lớn các trường hợp ALS là lẻ tẻ, không có mối liên hệ di truyền rõ ràng.
Amylyx tập trung vào việc phát triển các phương pháp điều trị mới cho các bệnh có nhu cầu y tế đáng kể chưa được đáp ứng. Công ty có các chương trình tiền lâm sàng hoặc lâm sàng đang diễn ra trong các tình trạng thoái hóa thần kinh và nội tiết khác nhau. Với tỷ lệ hiện tại mạnh mẽ là 4,55 và điểm sức khỏe tài chính TỐT từ InvestingPro, cách tiếp cận của Amylyx được thúc đẩy bởi bằng chứng khoa học và cam kết giải quyết nhu cầu của bệnh nhân. Công ty đã tạo ra doanh thu 196,49 triệu đô la trong mười hai tháng qua. Để hiểu sâu hơn về tình hình tài chính và triển vọng tăng trưởng của Amylyx, các nhà đầu tư có thể truy cập Báo cáo Nghiên cứu Chuyên nghiệp toàn diện, có sẵn độc quyền trên InvestingPro, bao gồm hơn 1.400 cổ phiếu Hoa Kỳ bao gồm AMLX.
Thông tin trong bài viết này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Amylyx Pharmaceuticals.
Trong một tin tức gần đây khác, Amylyx Pharmaceuticals đã báo cáo những phát triển quan trọng trong quy trình sản xuất thuốc của mình trong quý III năm 2024. Công ty đã công bố khoản lỗ ròng 72,7 triệu đô la chủ yếu là do chi phí nghiên cứu và phát triển, trong khi vẫn duy trì tình hình tài chính vững chắc với 234,4 triệu đô la tiền mặt và các khoản đầu tư. Amylyx cũng tiết lộ quan hệ đối tác với Gubra A / S để phát triển một chất đối kháng thụ thể GLP-1 tác dụng kéo dài mới để điều trị bệnh tiểu đường.
Công ty đã nhận được một số xếp hạng từ các công ty tài chính. H.C. Wainwright duy trì xếp hạng Mua đối với công ty, trong khi Goldman Sachs nhắc lại xếp hạng Trung lập. Nhà phân tích Joel Beatty của Baird đã nâng xếp hạng của Amylyx từ Trung lập lên Vượt trội, cho thấy sự lạc quan về tương lai của công ty.
Amylyx đã đạt được những bước tiến đáng kể trong việc phát triển thuốc. Thuốc avexitide đầy hứa hẹn của công ty được thiết lập cho một thử nghiệm giai đoạn 3 quan trọng. Loại thuốc này, được mua từ Eiger BioPharmaceuticals, dự kiến sẽ điều trị hạ đường huyết sau giảm béo, một tình trạng hiện đang thiếu các loại thuốc được phê duyệt. Cơ hội thị trường tiềm năng cho avexitide đã là một chủ đề thảo luận giữa các nhà phân tích.
Đây là những phát triển gần đây trong hoạt động của Amylyx Pharmaceuticals. Công ty tiếp tục tập trung vào các phương pháp điều trị các bệnh thoái hóa thần kinh và tình trạng nội tiết, với đường băng tiền mặt dự kiến vào năm 2026 hỗ trợ phát triển đường ống dẫn của mình.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.