SAN DIEGO - Kura Oncology, Inc. (NASDAQ: KURA), một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng, đã thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã trao Chỉ định Liệu pháp Đột phá cho ứng cử viên thuốc ziftomenib để điều trị bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính đột biến NPM1 tái phát / chịu lửa (AML). Chỉ định này dựa trên bằng chứng lâm sàng sơ bộ cho thấy ziftomenib có thể cải thiện đáng kể so với các liệu pháp hiện có cho tình trạng nghiêm trọng này.
Quyết định của FDA bắt nguồn từ dữ liệu từ thử nghiệm lâm sàng KOMET-001 đang diễn ra, khám phá hiệu quả của ziftomenib ở những bệnh nhân có đột biến AML cụ thể này. Bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính là một loại bệnh bạch cầu cấp tính phổ biến ở người lớn, đặc trưng bởi sự phát triển nhanh chóng của các tế bào bạch cầu bất thường, hồng cầu hoặc tiểu cầu trong tủy xương.
AML đột biến NPM1 chiếm khoảng 30% các trường hợp AML mới mỗi năm. Mặc dù tỷ lệ đáp ứng ban đầu cao với liệu pháp tiền tuyến, bệnh nhân thường bị tái phát, dẫn đến kết quả sống sót kém. Thời gian sống sót trung bình chung cho bệnh nhân trong các phương pháp điều trị bậc hai, thứ ba và thứ tư lần lượt là khoảng 7,8, 5,3 và 3,5 tháng. Hiện tại, không có liệu pháp nhắm mục tiêu nào được FDA chấp thuận cho AML đột biến NPM1.
Ziftomenib là một loại thuốc uống mỗi ngày một lần ức chế tương tác protein-protein menin-KMT2A / MLL, một con đường được biết là thúc đẩy các thay đổi di truyền khác nhau trong AML. Trong Giai đoạn 1 của nghiên cứu KOMET-001, ziftomenib đã cho thấy một hồ sơ an toàn đáng khích lệ và khả năng dung nạp. Tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn 35% đã được quan sát thấy ở những bệnh nhân được điều trị ở liều khuyến cáo Giai đoạn 2.
Kura Oncology đang trên đà hoàn thành thử nghiệm ziftomenib theo hướng đăng ký vào giữa năm 2024. Thuốc cũng giữ Chỉ định Thuốc mồ côi từ FDA để điều trị AML. Ziftomenib đang được đánh giá kết hợp với các phương pháp điều trị tiêu chuẩn trong các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra khác.
Chỉ định đột phá này nhằm mục đích đẩy nhanh việc phát triển và xem xét ziftomenib bằng cách cho phép hướng dẫn chuyên sâu hơn từ FDA, cam kết tổ chức liên quan đến các nhà quản lý cấp cao và đủ điều kiện để xem xét cuốn chiếu và xem xét ưu tiên.
Thông tin trong bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Kura Oncology, Inc.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Giữa cột mốc quan trọng mà Kura Oncology, Inc. (NASDAQ: KURA) đạt được với Chỉ định trị liệu đột phá của FDA cho ziftomenib, các nhà đầu tư có thể quan tâm đến sức khỏe tài chính hiện tại của công ty và hiệu suất thị trường. Theo dữ liệu thời gian thực từ InvestingPro, Kura Oncology nắm giữ vốn hóa thị trường khoảng 1,34 tỷ USD. Bất chấp những tin tức tích cực, Tỷ lệ Giá / Thu nhập (P / E) của công ty ở mức -8,14, phản ánh sự thiếu lợi nhuận hiện tại của công ty. Hơn nữa, với Thu nhập hoạt động khoảng -165.8 triệu USD trong mười hai tháng qua tính đến quý 4 năm 2023, tài chính cho thấy những thách thức trong việc tạo ra lợi nhuận.
Về mặt tích cực hơn, hai Mẹo InvestingPro nêu bật sự lạc quan tiềm năng cho các nhà đầu tư. Thứ nhất, Kura Oncology nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này có thể mang lại sự linh hoạt và khả năng phục hồi tài chính. Thứ hai, ba nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ tăng lên trong giai đoạn sắp tới, cho thấy triển vọng có khả năng cải thiện đối với hoạt động tài chính của công ty. Ngoài ra, Chỉ số sức mạnh tương đối (RSI) chỉ ra rằng cổ phiếu đang ở trong vùng quá bán, điều này có thể thu hút các nhà đầu tư đang tìm kiếm một sự phục hồi tiềm năng.
Đối với những người quan tâm đến việc tìm hiểu sâu hơn về dự đoán tài chính và thị trường của Kura Oncology, InvestingPro cung cấp thêm thông tin chi tiết. Có 13 Mẹo InvestingPro khác có sẵn cho KURA, có thể được truy cập bằng cách truy cập nền tảng InvestingPro . Để làm phong phú thêm trải nghiệm nghiên cứu của bạn, hãy sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần. Ưu đãi độc quyền này cung cấp quyền truy cập vào một bộ công cụ và dữ liệu chuyên nghiệp để thông báo quyết định đầu tư của bạn.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.