FDA cấp tình trạng Thuốc mồ côi cho POLB 001 của Poolbeg để điều trị CRS

LONDON - Poolbeg Pharma PLC (AIM:POLB), một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng, đã thông báo vào hôm thứ Ba rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp Chỉ định Thuốc mồ côi (ODD) cho ứng viên thuốc POLB 001 của họ. Chỉ định này dành cho việc phòng ngừa Hội chứng Giải phóng Cytokine (CRS), một tác dụng phụ có thể gây tử vong liên quan đến các phương pháp điều trị ung thư bằng liệu pháp miễn dịch.

Chương trình ODD của FDA cung cấp các ưu đãi để khuyến khích phát triển thuốc cho các bệnh hiếm gặp, ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 cá nhân tại Hoa Kỳ. Lợi ích của ODD bao gồm bảy năm độc quyền thị trường sau khi được phê duyệt, khả năng miễn phí, và tín dụng thuế cho nghiên cứu lâm sàng.

POLB 001, một chất ức chế p38 MAP kinase dạng uống, sẵn sàng bước vào thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2a trong nửa cuối năm 2025, với kết quả tạm thời dự kiến trong nửa đầu năm 2026 và dữ liệu hoàn chỉnh vào nửa cuối cùng của năm đó. Loại thuốc này nhằm giải quyết nhu cầu chưa được đáp ứng về liệu pháp phòng ngừa CRS, hiện ảnh hưởng đến hơn 70% bệnh nhân đang điều trị bằng một số liệu pháp miễn dịch ung thư cụ thể.

Công ty đã cho biết rằng các hãng dược phẩm lớn đã thể hiện sự quan tâm trong việc cung cấp kháng thể lưỡng đặc hiệu cần thiết cho thử nghiệm Giai đoạn 2a mà không tính phí, điều này nhấn mạnh sự công nhận của ngành về tiềm năng của POLB 001.

Ông Jeremy Skillington, Giám đốc điều hành của Poolbeg Pharma, bày tỏ rằng quyết định của FDA nâng cao triển vọng thương mại của loại thuốc này và có thể đẩy nhanh con đường đưa thuốc ra thị trường. Ông Skillington cũng nhấn mạnh những lợi ích tiềm năng cho bệnh nhân, hệ thống chăm sóc sức khỏe, và việc tiếp cận rộng rãi hơn với các liệu pháp miễn dịch ung thư.

Giáo sư Brendan Buckley, một Giám đốc Không điều hành và thành viên của Hội đồng Cố vấn Khoa học, cũng nhấn mạnh tầm quan trọng của việc phát triển các phương pháp điều trị CRS, do tác động nghiêm trọng đến bệnh nhân.

Poolbeg Pharma dự kiến sẽ trình bày thêm chi tiết về POLB 001 trong một buổi thuyết trình trực tiếp được lên lịch vào thứ Tư, ngày 28 tháng 5 năm 2025.

Báo cáo này dựa trên thông cáo báo chí và không chứa nội dung quảng cáo. Nó nhằm cung cấp cho nhà đầu tư thông tin thiết yếu về việc Poolbeg Pharma gần đây nhận được Chỉ định Thuốc mồ côi của FDA cho POLB 001.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.