FDA cấp quy trình xét duyệt nhanh cho thuốc điều trị ALS AMX0114 của Amylyx

CAMBRIDGE, Massachusetts - Amylyx Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: AMLX), công ty công nghệ sinh học có giá trị vốn hóa thị trường 455 triệu USD với cổ phiếu đã tăng 200% trong năm qua, vừa thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp quy trình xét duyệt nhanh (Fast Track) cho thuốc thử nghiệm AMX0114, nhắm vào một enzyme quan trọng trong sự tiến triển của bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS). Theo phân tích của InvestingPro, hiện tại công ty được đánh giá có giá trị hợp lý dựa trên mô hình Giá trị Hợp lý độc quyền. Cột mốc quy định này nhằm đẩy nhanh quá trình phát triển và đánh giá các phương pháp điều trị cho những tình trạng nghiêm trọng có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng.

AMX0114 là một oligonucleotide antisense được thiết kế để ức chế calpain-2, mà nghiên cứu cho thấy đóng vai trò quan trọng trong sự thoái hóa của các sợi trục, góp phần vào sự tiến triển của ALS. Trạng thái Fast Track được cấp dựa trên bằng chứng tiền lâm sàng cho thấy tiềm năng hiệu quả của AMX0114 trong việc nhắm vào enzyme này.

Bà Camille L. Bedrosian, MD, Giám đốc Y khoa của công ty, đã bày tỏ cam kết của công ty trong việc phát triển phương pháp điều trị một cách nhanh chóng và hiệu quả, với dữ liệu từ nhóm đầu tiên của thử nghiệm LUMINA Giai đoạn 1 đang diễn ra dự kiến sẽ có vào cuối năm nay. Các nhà phân tích Phố Wall duy trì đồng thuận Mua mạnh đối với AMLX, với mức giá mục tiêu từ 8 đến 16 USD, cho thấy tiềm năng tăng giá đáng kể. Báo cáo thu nhập tiếp theo của công ty được lên lịch vào ngày 7 tháng 8 năm 2025. Thử nghiệm LUMINA, đã bắt đầu dùng thuốc cho người tham gia vào tháng 4 năm 2025, là một nghiên cứu đa quốc gia được thiết kế để đánh giá tính an toàn và hoạt động sinh học của AMX0114 ở bệnh nhân ALS.

Khoảng 48 người tham gia đang được đưa vào thử nghiệm, nơi họ sẽ nhận được AMX0114 hoặc giả dược thông qua đường tiêm nội tủy. Nghiên cứu cũng sẽ đánh giá những thay đổi trong mức neurofilament light (NfL), một dấu ấn sinh học cho ALS.

Chương trình Fast Track của FDA tạo điều kiện cho việc phát triển các liệu pháp mới điều trị các tình trạng nghiêm trọng và đáp ứng nhu cầu y tế chưa được đáp ứng, cho phép liên lạc thường xuyên hơn với FDA và có khả năng được Ưu tiên Xem xét.

Phương pháp của Amylyx nhắm vào calpain-2 với AMX0114 đã cho thấy triển vọng trong các nghiên cứu tiền lâm sàng, chứng minh cải thiện sự sống sót của tế bào thần kinh và giảm mức NfL trong nhiều mô hình bệnh.

ALS là một rối loạn thoái hóa thần kinh gây tử vong đặc trưng bởi sự mất các tế bào thần kinh vận động trong não và tủy sống, dẫn đến rối loạn chức năng cơ, liệt và cuối cùng là tử vong. Phần lớn các trường hợp ALS là không rõ nguyên nhân, không có tiền sử gia đình rõ ràng về bệnh này.

Thông báo này dựa trên tuyên bố từ thông cáo báo chí của Amylyx Pharmaceuticals, Inc. Dữ liệu InvestingPro cho thấy công ty duy trì điểm Sức khỏe Tài chính FAIR là 2,49, với điểm đặc biệt mạnh về động lực giá và các chỉ số dòng tiền. Để có cái nhìn sâu hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của AMLX, các nhà đầu tư có thể truy cập Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện, một phần của phân tích mở rộng có sẵn cho hơn 1.400 cổ phiếu Mỹ trên InvestingPro.

Trong các tin tức gần đây khác, Amylyx Pharmaceuticals Inc. đã là trọng tâm của một số phát triển quan trọng. Công ty đã khởi động thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 có tên LUCIDITY cho avexitide, nhằm điều trị hạ đường huyết sau phẫu thuật béo phì (PBH), với người tham gia đầu tiên đã được dùng thuốc. Thử nghiệm này sẽ đánh giá hiệu quả và tính an toàn của thuốc ở khoảng 75 người tham gia đã trải qua phẫu thuật Roux-en-Y, với dữ liệu sơ bộ dự kiến vào nửa đầu năm 2026. Ngoài ra, Amylyx đã công bố dữ liệu 48 tuần tích cực từ thử nghiệm HELIOS Giai đoạn 2 đánh giá AMX0035 để điều trị hội chứng Wolfram, cho thấy sự ổn định hoặc cải thiện đầy hứa hẹn trong các dấu hiệu tiến triển của bệnh.

Các nhà phân tích cũng đã thể hiện sự quan tâm đến Amylyx, với TD Cowen bắt đầu đánh giá với xếp hạng Mua, trích dẫn sự lạc quan về tiềm năng thị trường của avexitide. H.C. Wainwright đã tăng mức giá mục tiêu cho cổ phiếu Amylyx từ 12,00 USD lên 16,00 USD, duy trì xếp hạng Mua do thử nghiệm LUCIDITY Giai đoạn 3 đang diễn ra và nhu cầu y tế chưa được đáp ứng mà nó giải quyết. Mizuho đã nâng cấp xếp hạng cổ phiếu từ Trung lập lên Vượt trội, tăng gấp đôi mức giá mục tiêu lên 7,00 USD, phản ánh sự tự tin vào đường ống nghiên cứu và phát triển của Amylyx. Những hành động của nhà phân tích này làm nổi bật sự quan tâm và lạc quan ngày càng tăng xung quanh đường ống sản phẩm của Amylyx và tác động tiềm tàng của nó đến sự tăng trưởng của công ty.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.