FDA cấp quy chế thuốc mồ côi cho liệu pháp điều trị u nguyên bào thần kinh đệm của NeuroNOS

BOSTON - NeuroNOS, công ty con của Beyond Air (NASDAQ:XAIR), đã thông báo hôm thứ Hai rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã cấp Quy chế Thuốc Mồ côi cho liệu pháp điều trị u nguyên bào thần kinh đệm (GBM) đang được nghiên cứu BA-101. Theo dữ liệu của InvestingPro, giá trị vốn hóa thị trường của Beyond Air hiện đạt 11,55 triệu USD, với các nhà phân tích dự báo tăng trưởng doanh số trong năm hiện tại mặc dù công ty hiện đang trong tình trạng không có lợi nhuận.

U nguyên bào thần kinh đệm là một khối u não nguyên phát ác tính ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 người tại Hoa Kỳ. Các phương pháp điều trị tiêu chuẩn hiện tại bao gồm phẫu thuật, xạ trị và temozolomide có thể kéo dài thời gian sống sót nhưng không mang tính chữa trị, với thời gian sống trung bình dưới 12 tháng và tỷ lệ sống sót sau năm năm dưới 10%.

"Đây là quy chế thuốc mồ côi thứ hai của chúng tôi và tiếp tục nhấn mạnh sứ mệnh mang đến các liệu pháp điều trị mục tiêu cho các cá nhân và gia đình bị ảnh hưởng bởi các bệnh thần kinh hiếm gặp, đồng thời đánh dấu sự gia nhập của chúng tôi vào lĩnh vực ung thư," ông Amir Avniel, Giám đốc điều hành của NeuroNOS cho biết. Sự mở rộng chiến lược của công ty diễn ra khi phân tích của InvestingPro cho thấy Beyond Air đang duy trì tính thanh khoản mạnh với tỷ lệ hiện tại là 3,24, mặc dù công ty hiện đang trải qua tình trạng đốt tiền nhanh chóng.

Quy chế Thuốc Mồ côi của FDA cung cấp các ưu đãi bao gồm tín dụng thuế đối với chi phí thử nghiệm lâm sàng, miễn phí người dùng thuốc kê đơn và bảy năm độc quyền thị trường sau khi được phê duyệt.

Phương pháp tiếp cận của NeuroNOS tập trung vào việc điều chỉnh mức oxit nitric (NO) trong não. Theo công ty, các nghiên cứu mới nổi chỉ ra rằng NO là một yếu tố điều hòa quan trọng đối với đáp ứng liệu pháp sinh học trong u nguyên bào thần kinh đệm.

"Các bài báo đã công bố và dữ liệu chưa công bố của chúng tôi cho thấy mối liên hệ mạnh mẽ giữa NO và GBM," ông Haitham Amal, Giám đốc Khoa học của NeuroNOS, cho biết trong thông cáo báo chí.

Công ty chuyên phát triển các liệu pháp phân tử nhỏ có khả năng vượt qua hàng rào máu não để điều chỉnh mức oxit nitric. Các nghiên cứu tiền lâm sàng cho thấy việc ức chế tổng hợp oxit nitric có thể làm giảm sự tăng sinh tế bào GBM và sự phát triển của khối u.

NeuroNOS cho biết họ đang làm việc với các cơ quan quản lý, nhà nghiên cứu, nhóm bệnh nhân và các tổ chức để đưa BA-101 tiến tới các nghiên cứu trên người đầu tiên.

Thông báo này được đưa ra trong một thông cáo báo chí của công ty phát hành hôm thứ Hai.

Trong các tin tức gần đây khác, Beyond Air đã báo cáo kết quả kinh doanh quý 1 năm 2026, cho thấy doanh thu tăng đáng kể 157% so với cùng kỳ năm trước, đạt 1,8 triệu USD. Tuy nhiên, công ty đã ghi nhận khoản lỗ lớn hơn dự kiến, với thu nhập trên mỗi cổ phiếu (EPS) là -1,53 USD, thấp hơn nhiều so với dự báo -0,10 USD. Ngoài ra, công ty báo cáo lỗ hoạt động trong quý 1 tài chính là 7,6 triệu USD, cao hơn so với dự đoán lỗ 7,1 triệu USD của Wall Street. Piper Sandler đã giảm đáng kể mục tiêu giá cho Beyond Air xuống còn 5,00 USD từ 20,00 USD nhưng vẫn duy trì xếp hạng Tăng Tỷ Trọng đối với cổ phiếu này. Những diễn biến này nêu bật các thách thức tài chính gần đây và sự điều chỉnh của các nhà phân tích đối với Beyond Air.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.