FDA cấp quy chế đột phá cho thuốc thận của Vertex

Ngày đăng 19:02 25/09/2025
FDA cấp quy chế đột phá cho thuốc thận của Vertex

BOSTON - Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã cấp Quy chế Trị liệu Đột phá cho povetacicept của Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ:VRTX) để điều trị bệnh thận IgA, một bệnh thận nghiêm trọng ảnh hưởng đến khoảng 300.000 người tại Hoa Kỳ và châu Âu. Công ty công nghệ sinh học trị giá 96,56 tỷ đô la, mà phân tích của InvestingPro cho thấy duy trì sức khỏe tài chính mạnh mẽ với tỷ số thanh toán hiện tại là 2,52, tiếp tục mở rộng danh mục điều trị ngoài dòng sản phẩm lõi về bệnh xơ nang.

Quy chế này, nhằm đẩy nhanh quá trình phát triển các loại thuốc có thể chứng minh cải thiện đáng kể so với các phương pháp điều trị hiện có, dựa trên dữ liệu từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2 RUBY-3 của Vertex.

Povetacicept hiện đang được nghiên cứu trong thử nghiệm Giai đoạn 3 toàn cầu RAINIER. Vertex vẫn đang đúng tiến độ để nộp đơn xin phê duyệt nhanh tại Hoa Kỳ trong nửa đầu năm 2026 nếu dữ liệu phân tích tạm thời ở tuần thứ 36 cho kết quả tích cực.

Công ty cũng thông báo đã hoàn thành việc tuyển dụng cho nhóm phân tích tạm thời của thử nghiệm toàn cầu Giai đoạn 2/3 AMPLITUDE đánh giá inaxaplin trong bệnh thận do APOL1. Nếu dữ liệu tạm thời 48 tuần cho kết quả tích cực, Vertex dự định xin phê duyệt nhanh tại Hoa Kỳ.

Ngoài ra, Vertex đã khởi động AGLOW, một nghiên cứu chứng minh khái niệm Giai đoạn 2 về VX-407 cho bệnh thận đa nang trội trên nhiễm sắc thể thường. Nghiên cứu một nhánh kéo dài 52 tuần sẽ đánh giá tác động của VX-407 đối với thể tích thận ở bệnh nhân có một tập hợp con của các biến thể gen PKD1, ước tính chiếm đến 10% tổng dân số mắc ADPKD.

"Những thông báo hôm nay đánh dấu những cột mốc quan trọng hướng tới việc mang đến làn sóng thuốc đầy hứa hẹn tiếp theo cho bệnh nhân đang chờ đợi," bà Carmen Bozic, Phó Chủ tịch Điều hành và Giám đốc Y khoa tại Vertex, cho biết theo thông cáo báo chí của công ty.

Những phát triển này thể hiện sự mở rộng của Vertex vào các phương pháp điều trị bệnh thận, xây dựng trên danh mục hiện có của họ về các liệu pháp cho bệnh xơ nang, bệnh hồng cầu hình liềm, bệnh beta thalassemia và đau cấp tính.

Trong các tin tức gần đây khác, Vertex Pharmaceuticals đã báo cáo một số phát triển quan trọng. Công ty đạt doanh thu nhỉnh hơn dự báo trong báo cáo thu nhập quý gần đây nhất và duy trì hướng dẫn trước đó, mặc dù Canaccord Genuity lưu ý rằng mặt thương mại của báo cáo là "không có gì đặc biệt". Trong khi đó, Cơ quan Dược phẩm Ý đã phê duyệt hoàn trả chi phí cho liệu pháp chỉnh sửa gen CASGEVY của Vertex, nhắm vào bệnh beta thalassemia phụ thuộc truyền máu và bệnh hồng cầu hình liềm nặng. Sự phê duyệt này rất quan trọng do Ý có dân số lớn bị ảnh hưởng bởi các tình trạng này.

Về phía các nhà phân tích, Leerink Partners đã nâng xếp hạng cổ phiếu của Vertex lên Vượt trội, trích dẫn triển vọng mạnh mẽ cho thuốc giảm đau Journavx của công ty. Goldman Sachs tái khẳng định xếp hạng Mua đối với Vertex, nhấn mạnh sự đa dạng hóa của công ty ngoài dòng sản phẩm xơ nang. Tuy nhiên, BofA Securities đã hạ mục tiêu giá cho Vertex, duy trì xếp hạng Trung lập do triển vọng năm tài chính 2025 yếu hơn và lo ngại về điều kiện kinh tế vĩ mô. Ngoài ra, Canaccord Genuity đã điều chỉnh mục tiêu giá xuống 411 đô la, chỉ ra các cập nhật đường ống sản phẩm không đồng đều là một yếu tố. Những phát triển này nhấn mạnh các quan điểm khác nhau về hiệu suất tương lai của Vertex.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Bình luận mới nhất

Cài Đặt Ứng Dụng của Chúng Tôi
Công Bố Rủi Ro: Giao dịch các công cụ tài chính và/hoặc tiền điện tử tiềm ẩn mức độ rủi ro cao, bao gồm rủi ro mất một phần hoặc toàn bộ vốn đầu tư, và có thể không phù hợp với mọi nhà đầu tư. Giá cả tiền điện tử có độ biến động mạnh và có thể chịu tác động từ các yếu tố bên ngoài như các sự kiện tài chính, pháp lý hoặc chính trị. Việc giao dịch theo mức ký quỹ gia tăng rủi ro tài chính.
Trước khi quyết định giao dịch công cụ tài chính hoặc tiền điện tử, bạn cần nắm toàn bộ thông tin về rủi ro và chi phí đi kèm với việc giao dịch trên các thị trường tài chính, thận trọng cân nhắc đối tượng đầu tư, mức độ kinh nghiệm, khẩu vị rủi ro và xin tư vấn chuyên môn nếu cần.
Fusion Media xin nhắc bạn rằng dữ liệu có trên trang web này không nhất thiết là theo thời gian thực hay chính xác. Dữ liệu và giá cả trên trang web không nhất thiết là thông tin do bất kỳ thị trường hay sở giao dịch nào cung cấp, nhưng có thể được cung cấp bởi các nhà tạo lập thị trường, vì vậy, giá cả có thể không chính xác và có khả năng khác với mức giá thực tế tại bất kỳ thị trường nào, điều này có nghĩa các mức giá chỉ là minh họa và không phù hợp cho mục đích giao dịch. Fusion Media và bất kỳ nhà cung cấp dữ liệu nào có trên trang web này đều không chấp nhận bất cứ nghĩa vụ nào trước bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào xảy ra từ kết quả giao dịch của bạn, hoặc trước việc bạn dựa vào thông tin có trong trang web này.
Bạn không được phép sử dụng, lưu trữ, sao chép, hiển thị, sửa đổi, truyền hay phân phối dữ liệu có trên trang web này và chưa nhận được sự cho phép rõ ràng bằng văn bản của Fusion Media và/hoặc nhà cung cấp. Tất cả các quyền sở hữu trí tuệ đều được bảo hộ bởi các nhà cung cấp và/hoặc sở giao dịch cung cấp dữ liệu có trên trang web này.
Fusion Media có thể nhận thù lao từ các đơn vị quảng cáo xuất hiện trên trang web, dựa trên tương tác của bạn với các quảng cáo hoặc đơn vị quảng cáo đó.
Phiên bản tiếng Anh của thỏa thuận này là phiên bản chính, sẽ luôn được ưu tiên để đối chiếu khi có sự khác biệt giữa phiên bản tiếng Anh và phiên bản tiếng Việt.
© 2007-2025 - Công ty TNHH Fusion Media. Mọi quyền được bảo hộ.