Giá vàng mất đà: Khả năng rơi về mốc 3.000 USD/ounce?
BOSTON - Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp Quy chế Trị liệu Đột phá (BTD) cho Praxis Precision Medicines, Inc. (NASDAQ:PRAX) đối với thuốc relutrigine, một phương pháp điều trị cho trẻ em mắc bệnh não thoái hóa và động kinh (DEEs) liên quan đến SCN2A và SCN8A, công ty thông báo vào hôm thứ Năm. Tin tức này được công bố trong bối cảnh Praxis, hiện được định giá 1,09 tỷ USD, duy trì vị thế tài chính vững mạnh với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ trong bảng cân đối kế toán, theo dữ liệu từ InvestingPro.
Quy chế này được cấp dựa trên kết quả từ thử nghiệm EMBOLD giai đoạn 2, cho thấy mức giảm co giật vận động hàng tháng điều chỉnh theo giả dược là 46% trong giai đoạn mù đôi kéo dài 16 tuần, với hơn 30% bệnh nhân không còn co giật khi sử dụng relutrigine.
Dữ liệu từ giai đoạn mở rộng nhãn mở kéo dài 11 tháng cho thấy mức giảm co giật khoảng 90% ở bệnh nhân và tăng thời gian không co giật từ 3 ngày ở thời điểm ban đầu lên trung bình 67 ngày.
"BTD này đánh dấu một cột mốc quan trọng cho chương trình relutrigine của chúng tôi và tiếp tục khẳng định tiềm năng của nó," ông Marcio Souza, chủ tịch kiêm giám đốc điều hành của Praxis cho biết.
Quy chế đột phá này cho phép đẩy nhanh quá trình phát triển và đánh giá quy định đối với các loại thuốc dùng để điều trị các tình trạng nghiêm trọng mà cho thấy sự cải thiện đáng kể so với các liệu pháp hiện có.
Praxis hiện đang tiến hành nghiên cứu đăng ký EMBOLD nhóm 2 với kết quả sơ bộ dự kiến không muộn hơn nửa đầu năm 2026, sau đó là khả năng nộp đơn xin cấp phép thuốc mới.
Công ty cũng đã khởi động nghiên cứu EMERALD, đánh giá relutrigine ở bệnh nhân mắc tất cả các loại DEEs bất kể nguyên nhân.
Relutrigine là phân tử nhỏ đầu tiên trong phân loại hoạt động như chất ức chế ưu tiên dòng natri dai dẳng. Thuốc này trước đây đã nhận được Chỉ định Thuốc mồ côi và Chỉ định Bệnh hiếm gặp ở Trẻ em từ FDA để điều trị SCN2A-DEE, SCN8A-DEE và hội chứng Dravet.
Theo thông cáo báo chí, không có tín hiệu an toàn mới hoặc tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến thuốc được quan sát thấy trong các thử nghiệm, và không cần giảm liều.
Trong các tin tức gần đây khác, Praxis Precision Medicines đã thu hút sự chú ý của các nhà đầu tư với một số phát triển quan trọng. Công ty báo cáo kết quả tài chính quý 1 năm 2025, nêu bật chi phí hoạt động là 74,7 triệu USD và dự trữ tiền mặt 472 triệu USD, dự kiến sẽ hỗ trợ hoạt động đến năm 2028. Piper Sandler đã tái khẳng định xếp hạng Tăng Tỷ Trọng đối với Praxis, duy trì mức giá mục tiêu 270 USD, trong khi Oppenheimer đưa ra xếp hạng Vượt trội với mục tiêu 97 USD, cả hai đều bày tỏ sự tin tưởng vào định hướng chiến lược của công ty. Chardan Capital Markets cũng bắt đầu đánh giá với xếp hạng Mua và đặt mức giá mục tiêu 80 USD, trích dẫn triển vọng của các phương pháp điều trị động kinh của Praxis.
Praxis đang phát triển danh mục điều trị động kinh, với các thử nghiệm đăng ký RADIANT và POWER1 giai đoạn 2/3 cho cơn co giật khởi phát cục bộ kháng trị liệu dự kiến sẽ có kết quả vào năm 2025. Chương trình relutrigine của công ty, đã được cấp Chỉ định Bệnh hiếm gặp ở Trẻ em, cũng đang tiến triển, với kết quả thử nghiệm EMERALD dự kiến vào nửa đầu năm 2026. Ngoài ra, Praxis đang chuẩn bị cho việc khởi động thử nghiệm POWER2 giai đoạn 2/3 vào cuối năm nay. Mặc dù gặp trở ngại trong một chương trình khác, các nhà phân tích vẫn lạc quan về sự tập trung của công ty vào các phương pháp điều trị động kinh, đang tiến triển vào các thử nghiệm giai đoạn cuối. Sự ổn định tài chính và tập trung chiến lược vào các phương pháp điều trị động kinh của công ty được xem là những chỉ báo mạnh mẽ về tiềm năng thành công trong tương lai.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.