FDA cấp quy chế đột phá cho thuốc MPS IIIB của Spruce

Ngày đăng 19:09 06/10/2025
FDA cấp quy chế đột phá cho thuốc MPS IIIB của Spruce

SOUTH SAN FRANCISCO - Spruce Biosciences, Inc. (NASDAQ:SPRB), một công ty công nghệ sinh học vốn hóa thị trường khoảng 5 triệu USD, đã thông báo hôm thứ Hai rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã cấp Quy chế Đột phá Trị liệu cho liệu pháp thay thế enzyme tralesinidase alfa (TA-ERT) để điều trị Hội chứng Sanfilippo Loại B (MPS IIIB). Theo dữ liệu từ InvestingPro, công ty vẫn duy trì vị thế tài chính vững mạnh với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ trên bảng cân đối kế toán.

Quy chế này được hỗ trợ bởi dữ liệu lâm sàng cho thấy sự bình thường hóa heparan sulfate đầu không khử trong dịch não tủy (CSF HS-NRE), mà FDA xác nhận có thể đóng vai trò như một chỉ dấu sinh học thay thế có khả năng dự đoán lợi ích lâm sàng và tiềm năng làm cơ sở cho việc phê duyệt nhanh. Mặc dù cổ phiếu của công ty đã trải qua biến động đáng kể, với hệ số beta là 2,48, phân tích của InvestingPro cho thấy cổ phiếu hiện đang giao dịch dưới Giá trị Hợp lý. Khám phá hơn 10 thông tin độc quyền và số liệu thời gian thực với InvestingPro.

Quy chế Đột phá Trị liệu được thiết kế để đẩy nhanh quá trình phát triển và đánh giá quy định đối với các liệu pháp đầy hứa hẹn cho các bệnh nghiêm trọng, nơi bằng chứng lâm sàng sơ bộ cho thấy tiềm năng cải thiện đáng kể so với các phương pháp điều trị hiện có. Quy chế này cung cấp hướng dẫn chuyên sâu hơn từ FDA và đủ điều kiện để nộp hồ sơ liên tục và xem xét ưu tiên.

"Dữ liệu lâm sàng tích hợp cấp nhóm cho thấy tác dụng nhanh chóng, sâu rộng và bền vững của TA-ERT trong việc bình thường hóa CSF HS-NRE, yếu tố gây bệnh dẫn đến thoái hóa thần kinh, và ổn định thể tích chất xám vỏ não và chức năng nhận thức ở trẻ em mắc MPS IIIB," ông Javier Szwarcberg, Giám đốc Điều hành của Spruce Biosciences, cho biết trong một thông cáo báo chí.

MPS IIIB là một bệnh di truyền cực hiếm đặc trưng bởi sự thiếu hụt N-Acetyl-Alpha-Glycosaminidase (NAGLU), một enzyme cần thiết cho sự phân hủy heparan sulfate trong lysosome. Tình trạng này ảnh hưởng đến ít hơn 1:200.000 người tại Hoa Kỳ và thường dẫn đến thoái hóa thần kinh tiến triển, suy giảm nhận thức và tử vong sớm, với tuổi thọ trung bình từ 15 đến 19 tuổi.

TA-ERT là một protein dung hợp được thiết kế để khôi phục hoạt động enzyme trong hệ thần kinh trung ương sau khi tiêm não thất. Liệu pháp này đã được đánh giá trong ba nghiên cứu lâm sàng với 22 người tham gia mắc MPS IIIB.

Công ty cho biết việc nộp đơn xin cấp phép Sinh phẩm (BLA) cho TA-ERT vẫn đúng tiến độ trong quý đầu tiên của năm 2026. Mặc dù hiện tại có biên lợi nhuận âm và một năm đầy thách thức khi cổ phiếu giảm hơn 70%, công ty vẫn duy trì tỷ lệ thanh khoản hiện tại là 2,6, cho thấy khả năng đáp ứng các nghĩa vụ ngắn hạn mạnh mẽ. Các nhà phân tích theo dõi cổ phiếu công nghệ sinh học được định giá thấp có thể truy cập điểm số sức khỏe tài chính toàn diện và các chỉ số chi tiết thông qua nền tảng phân tích nâng cao của InvestingPro.

Trong tin tức gần đây khác, Spruce Biosciences đã thông báo rằng công ty sẽ tiếp tục giao dịch trên thị trường vốn Nasdaq. Công ty đã xác nhận rằng việc giao dịch sẽ bắt đầu từ hôm nay với mã chứng khoán SPRB. Sự phát triển này diễn ra sau một thời gian Spruce Biosciences không giao dịch tích cực trên thị trường. Công ty dược phẩm sinh học đã chia sẻ thông tin này trong một thông cáo báo chí, nhấn mạnh việc trở lại nền tảng Nasdaq. Các nhà đầu tư và người tham gia thị trường giờ đây sẽ có cơ hội giao dịch cổ phiếu của Spruce Biosciences một lần nữa. Công ty, tập trung vào phát triển các liệu pháp cho rối loạn thần kinh, đã cung cấp số CUSIP 85209E 208 để tham khảo. Đây là một bước quan trọng đối với Spruce Biosciences khi công ty tái tham gia cộng đồng giao dịch công khai.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Bình luận mới nhất

Cài Đặt Ứng Dụng của Chúng Tôi
Công Bố Rủi Ro: Giao dịch các công cụ tài chính và/hoặc tiền điện tử tiềm ẩn mức độ rủi ro cao, bao gồm rủi ro mất một phần hoặc toàn bộ vốn đầu tư, và có thể không phù hợp với mọi nhà đầu tư. Giá cả tiền điện tử có độ biến động mạnh và có thể chịu tác động từ các yếu tố bên ngoài như các sự kiện tài chính, pháp lý hoặc chính trị. Việc giao dịch theo mức ký quỹ gia tăng rủi ro tài chính.
Trước khi quyết định giao dịch công cụ tài chính hoặc tiền điện tử, bạn cần nắm toàn bộ thông tin về rủi ro và chi phí đi kèm với việc giao dịch trên các thị trường tài chính, thận trọng cân nhắc đối tượng đầu tư, mức độ kinh nghiệm, khẩu vị rủi ro và xin tư vấn chuyên môn nếu cần.
Fusion Media xin nhắc bạn rằng dữ liệu có trên trang web này không nhất thiết là theo thời gian thực hay chính xác. Dữ liệu và giá cả trên trang web không nhất thiết là thông tin do bất kỳ thị trường hay sở giao dịch nào cung cấp, nhưng có thể được cung cấp bởi các nhà tạo lập thị trường, vì vậy, giá cả có thể không chính xác và có khả năng khác với mức giá thực tế tại bất kỳ thị trường nào, điều này có nghĩa các mức giá chỉ là minh họa và không phù hợp cho mục đích giao dịch. Fusion Media và bất kỳ nhà cung cấp dữ liệu nào có trên trang web này đều không chấp nhận bất cứ nghĩa vụ nào trước bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào xảy ra từ kết quả giao dịch của bạn, hoặc trước việc bạn dựa vào thông tin có trong trang web này.
Bạn không được phép sử dụng, lưu trữ, sao chép, hiển thị, sửa đổi, truyền hay phân phối dữ liệu có trên trang web này và chưa nhận được sự cho phép rõ ràng bằng văn bản của Fusion Media và/hoặc nhà cung cấp. Tất cả các quyền sở hữu trí tuệ đều được bảo hộ bởi các nhà cung cấp và/hoặc sở giao dịch cung cấp dữ liệu có trên trang web này.
Fusion Media có thể nhận thù lao từ các đơn vị quảng cáo xuất hiện trên trang web, dựa trên tương tác của bạn với các quảng cáo hoặc đơn vị quảng cáo đó.
Phiên bản tiếng Anh của thỏa thuận này là phiên bản chính, sẽ luôn được ưu tiên để đối chiếu khi có sự khác biệt giữa phiên bản tiếng Anh và phiên bản tiếng Việt.
© 2007-2025 - Công ty TNHH Fusion Media. Mọi quyền được bảo hộ.